¿Qué es la designación de medicamento huérfano?

Un medicamento huérfano es un fármaco desarrollado para tratar una enfermedad rara. Estas enfermedades, a menudo denominadas "enfermedades huérfanas", afectan a un número reducido de personas, lo que dificulta económicamente a las empresas farmacéuticas el desarrollo de tratamientos. Para fomentar el desarrollo de estos medicamentos esenciales, los gobiernos de todo el mundo ofrecen incentivos a través de un programa denominado Designación de Medicamento Huérfano.

¿Cuáles son las ventajas de la designación de medicamento huérfano?

Para que el desarrollo de medicamentos huérfanos resulte más atractivo a las empresas farmacéuticas, los gobiernos ofrecen diversos incentivos, como:

• Orientación y apoyo de las autoridades reguladoras para acelerar el proceso de desarrollo de medicamentos.
• Un periodo de derechos exclusivos de comercialización tras la aprobación del fármaco, que permite a la empresa recuperar su inversión.
• Apoyo financiero para cubrir parte de los costes de desarrollo.

¿Por qué se considera importante la designación de medicamento huérfano?

Millones de personas en todo el mundo padecen enfermedades raras. Sin la designación de medicamento huérfano y los incentivos asociados, muchos de estos pacientes tendrían opciones de tratamiento limitadas o inexistentes. Esta designación desempeña un papel vital para garantizar que estos pacientes tengan acceso a medicamentos que les cambien la vida.

Navegar por el proceso de designación de un medicamento huérfano

Obtener la designación de medicamento huérfano puede ser complejo, ya que requiere un profundo conocimiento de los requisitos reglamentarios y de las necesidades específicas de la población de pacientes a la que va dirigido. Freyr, proveedor mundial de servicios de regulación, ofrece asesoramiento experto para ayudar a las empresas farmacéuticas a superar con éxito este proceso.

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