Składanie wniosków o wydanie zezwolenia na dopuszczenie produktów biologicznych do obrotu – przegląd
Wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (BLA) stanowi punkt wyjścia do opracowywania i zatwierdzania produktów biologicznych Produkty lecznicze, które oferują obiecujące perspektywy w zakresie profilaktyki i leczenia różnych zagrażających życiu chorób przewlekłych oraz schorzeń. W związku z tym wiele firm biofarmaceutycznych opracowuje produkty biologiczne w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych. Ponieważ Agencja ds. Żywności i Leków ( US )FDA przykłada szczególną wagę do procesu zatwierdzania wniosków o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (BLA), wyzwaniem dla wnioskodawców jest wybór odpowiedniej strategii rozwoju, która zapewni pomyślne złożenie wniosku BLA oraz uzyskanie późniejszych zezwoleń.
W związku z ewoluującymi wymogami regulacyjnymi dotyczącymi zaawansowanych terapii, takich jak produkty terapii komórkowej i genowej oraz inne złożone produkty biologiczne i biopodobne, które wymagają szczegółowej oceny pod kątem jakości, bezpieczeństwa i skuteczności, organy ds. zdrowia (HA) zaczęły wdrażać procedury oceny oparte na analizie ryzyka. Spowodowało to wprowadzenie skomplikowanych wymogów dotyczących składania wniosków, obejmujących obszerną listę dokumentów. W rezultacie może dojść do pominięcia obowiązkowych informacji we wnioskach o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych, co może skutkować odmową przyjęcia wniosku (RTF – Refuse-to-File) przez Urząd ds. Żywności i Leków ( US )FDA. Dlatego sponsorzy BLA preferują współpracę ze sprawdzonym partnerem regulacyjnym, posiadającym znaczące doświadczenie w doradztwie regulacyjnym w zakresie produktów biologicznych i biopodobnych.
Freyr wspiera sponsorów w zakresie wsparcia regulacyjnego w ramach procedury „ end-to-end ” w procesie składania wniosków o dopuszczenie do obrotu ( BLA ), począwszy od spotkań przed złożeniem wniosku (pre-BLA ) i spotkań BPD, aż po działania związane z zarządzaniem cyklem życia produktu (LCM) po uzyskaniu pozwolenia, w tym (między innymi) uzupełnienia/raporty roczne, raporty dotyczące dystrybucji partii (LDR) itp. Dzięki ugruntowanej infrastrukturze i wiedzy specjalistycznej firma Freyr zapewnia wsparcie regulacyjne w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu oraz wymaganego zarządzania cyklem życia (LCM) dla różnych produktów biologicznych zatwierdzonych w obu ścieżkach regulacyjnych (tj. 351(a) – ścieżka regulacyjna dla leków biologicznych oryginalnych oraz 351(k) – ścieżka regulacyjna dla leków biopodobnych).
Złożenie wniosków o licencję na produkty biologiczne
- Wsparcie przed złożeniem wniosku i wsparcie strategiczne w identyfikacji optymalnej ścieżki zgłoszenia regulacyjnego dla złożenia wniosku BLA.
- Wsparcie w zakresie kwestii regulacyjnych przy ustalaniu terminów spotkań w ramach programu „ FDA ” (spotkania typu A, B, C oraz BPD dotyczące leków biopodobnych) oraz różnych kontaktów z Agencją.
- Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych z badań rozwojowych/danych dotyczących oceny podobieństwa analitycznego), opracowanie planów działań łagodzących w zakresie regulacji oraz strategia regulacyjna zarówno dla wniosku 351(a) BLA , jak i wniosku 351(k) BLA , mająca na celu uniknięcie zastrzeżeń dotyczących RTF.
- Opracowanie, weryfikacja techniczna, sfinalizowanie i złożenie pakietu dokumentów wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (Biologics License Application) dla kilku rodzajów produktów biologicznych i biopodobnych (szczepionki, rekombinowane produkty białkowe o działaniu terapeutycznym, produkty zawierające przeciwciała monoklonalne, produkty do terapii komórkowej i genowej itp.).
- Doradztwo w zakresie przepisów dotyczących programów opracowywania leków biologicznych oraz składanie wniosków o przyznanie statusu w ramach programów przyspieszonej oceny (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review oraz Priority Review).
- Wniosek o status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla terapii komórkowej, produktu inżynierii tkankowej do celów terapeutycznych lub produktów z ludzkich komórek i tkanek.
- Strategia regulacyjna dotycząca zapytań HA, przygotowanie pisma z pełną odpowiedzią (CRL) oraz terminowe składanie odpowiedzi na zapytania US FDA .
- Wsparcie w zakresie procedur regulacyjnych przy składaniu wniosków dotyczących LCM po uzyskaniu zezwolenia (uzupełnienia PAS, CBE 30, CBE/BLA , sprawozdania roczne itp.).
- Przedstawienie wytycznych dotyczących składania wniosków w ramach programu „ BLA ”.
- Oferujemy poradnictwo dla sponsorów w zakresie programu „ FDA ” (BLA ).
- Doradztwo w zakresie przepisów dotyczących wniosku o dopuszczenie do obrotu ( BLA ).
- Planowanie spotkań w ramach programu „ BLA ”.
- Wsparcie w zakresie dotrzymywania terminów związanych z wnioskami o wydanie zezwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych.
