Strategia regulacyjna i analizy – Przegląd
Organy ds. zdrowia (HA) rozpoczęły wdrażanie procedur oceny opartych na ryzyku w zakresie zatwierdzania wniosków o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (BLA) w związku z ewoluującymi wymogami regulacyjnymi dotyczącymi zaawansowanych terapii, takich jak produkty terapii komórkowej i genowej, a także innych złożonych produktów biologicznych/biopodobnych, które wymagają dogłębnej oceny jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego. W rezultacie może dojść do pominięcia obowiązkowych informacji we wnioskach o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych, co może skutkować odmową przyjęcia wniosku (Refuse-to-File, RTF) przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (US FDA ). Dlatego też sponsorzy z branży terapii komórkowych i genowych ( BLA ) preferują współpracę ze sprawdzonym partnerem regulacyjnym, posiadającym znaczne doświadczenie w doradztwie regulacyjnym w zakresie produktów biologicznych i biopodobnych.
Freyr wspiera sponsorów w zakresie zgodności z przepisami dotyczącymi produktów biologicznych ( end-to-end ) oraz wsparcia regulacyjnego w procesie składania wniosków o dopuszczenie do obrotu ( BLA ), począwszy od spotkań przed złożeniem wniosku (pre-BLA ) i spotkań dotyczących profilu bezpieczeństwa (BPD), aż po działania związane z zarządzaniem cyklem życia produktu (LCM) po uzyskaniu zezwolenia. Ponadto nasz doświadczony zespół zapewnia wsparcie regulacyjne w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu oraz odpowiedniego zarządzania cyklem życia produktu (LCM) dla różnych produktów biologicznych zatwierdzonych w ramach obu ścieżek regulacyjnych (tj. ścieżki regulacyjnej dla produktów biologicznych oryginalnych 351(a) oraz ścieżki regulacyjnej dla produktów biopodobnych 351(k)).
Wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (BLA) – Wiedza specjalistyczna
- Wsparcie przed złożeniem wniosku i wsparcie strategiczne w identyfikacji optymalnej ścieżki zgłoszenia regulacyjnego dla złożenia wniosku BLA.
- Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych dotyczących rozwoju produktu/danych z oceny podobieństwa analitycznego), przygotowanie planów działań łagodzących w zakresie przepisów regulacyjnych oraz strategia regulacyjna dotycząca wniosku 351(a) BLA oraz wniosku 351(k) BLA w celu uniknięcia zastrzeżeń dotyczących RTF.
- Doradztwo w zakresie przepisów dotyczących programów opracowywania leków biologicznych oraz wniosków o przyznanie statusu w ramach programów przyspieszonej oceny (fast track, terapia przełomowa, przyspieszona ocena i ocena priorytetowa).
- Strategia regulacyjna dotycząca zapytań HA, przygotowywania pism z pełną odpowiedzią (CRL) oraz terminowego składania odpowiedzi na zapytania US FDA .
- Wsparcie w zakresie zgodności z przepisami przy ustalaniu terminów spotkań w ramach programu „ BLA ” (spotkania typu A, B, C oraz BPD dotyczące leków biopodobnych) oraz różnych kontaktów z agencją.
- Opracowanie, weryfikacja techniczna, sfinalizowanie i złożenie dokumentacji „ BLA ” dla kilku produktów biologicznych i biopodobnych (szczepionki, rekombinowane produkty białkowe o działaniu terapeutycznym, produkty zawierające przeciwciała monoklonalne, produkty do terapii komórkowej i genowej itp.)
- Wniosek o status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla terapii komórkowej, produktu inżynierii tkankowej do celów terapeutycznych lub produktów z ludzkich komórek i tkanek.
- Wsparcie regulacyjne w zakresie wniosków dotyczących zarządzania cyklem życia produktu (LCM) składanych po uzyskaniu zezwolenia (uzupełnienia PAS, CBE 30 oraz roczne sprawozdania CBE/BLA ).
