Apresentação de pedidos de autorização de comercialização de produtos biológicos - Visão geral
O « submissão » (BLA) funciona como porta de entrada para o desenvolvimento e aprovação de produtos biológicos Medicamentos, que se revelam promissores na prevenção e no tratamento de várias doenças crónicas e condições de saúde potencialmente fatais. Por isso, várias empresas biofarmacêuticas estão a desenvolver produtos biológicos para dar resposta a necessidades médicas não satisfeitas. Com a « US »FDA a dedicar especial atenção à aprovação dos «Biologics License Applications» (BLAs), o desafio para os requerentes consiste em escolher a estratégia de desenvolvimento adequada para o sucesso na apresentação de pedidos BLA e nas aprovações subsequentes.
Com a evolução da aplicação da regulamentação relativa a terapias avançadas, tais como produtos de terapia celular e genética e outros produtos biológicos/biossimilares complexos que exigem uma avaliação exaustiva dos aspetos de qualidade, segurança e eficácia, as Autoridades de Saúde (AS) começaram a implementar procedimentos de análise baseados no risco. Isto deu origem a requisitos de apresentação complexos, com uma extensa lista de documentos. Consequentemente, pode haver o risco de omissão de informações obrigatórias nos Pedidos de Licença de Produtos Biológicos, o que poderia levar a uma ação de «RTF» (Refuse-to-File, recusa de registo) por parte da Agência de Medicamentos e Produtos de Saúde ( US )FDA. Por isso, os patrocinadores BLA preferem associar-se a um parceiro regulatório comprovado, com experiência significativa em consultoria regulatória para produtos biológicos e biossimilares.
A Freyr presta apoio regulatório à empresa requerente no âmbito da « end-to-end » (Apoio ao CIC) no processo de submissão « BLA », desde as reuniões de pré-BLA /reuniões BPD até às atividades de gestão do ciclo de vida (LCM) pós-aprovação, incluindo (mas não se limitando a) suplementos/relatórios anuais, relatórios de distribuição de lotes (LDRs), etc. Com a sua infraestrutura e experiência bem estabelecidas, a Freyr presta apoio regulamentar no âmbito das autorizações de introdução no mercado e da LCM exigida para vários produtos biológicos aprovados em ambas as vias regulamentares (ou seja, 351(a) — via regulamentar para produtos biológicos inovadores e 351(k) — via regulamentar para biossimilares).
Submissão de Submissões de Licença de Produtos Biológicos
- Apoio estratégico e de pré-submissão na identificação da via de submissão regulamentar ideal para o pedido de BLA.
- Apoio regulamentar na marcação de reuniões « FDA » (reuniões de Tipo A, B, C e BPD para biossimilares) e em diversas interações com a Agência.
- Análise de lacunas regulamentares (revisão de dados de desenvolvimento/dados de avaliação da semelhança analítica), elaboração de planos de mitigação regulamentar e estratégia regulamentar tanto para a apresentação ao abrigo da secção 351(a) BLA como para a apresentação ao abrigo da secção 351(k) BLA , com vista a evitar contestações por parte da RTF.
- A compilação, revisão técnica, finalização e apresentação do dossiê de pedido de autorização de introdução no mercado ( submissão ) de produtos biológicos para vários tipos de produtos biológicos/biossimilares (vacinas, produtos terapêuticos à base de proteínas recombinantes, produtos à base de anticorpos monoclonais, produtos de terapia celular e genética, etc.).
- Consultoria regulamentar sobre programas de desenvolvimento de medicamentos biológicos e pedidos de designação para programas de análise acelerada (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review e Priority Review).
- Pedido de designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) para terapia celular, produto de engenharia de tecidos terapêutica, ou produtos de células e tecidos humanos.
- Estratégia regulamentar para consultas da HA, preparação da Carta de Resposta Completa (CRL) e envio atempado das respostas às consultas da Agência de Medicamentos e Produtos de Saúde ( US )FDA .
- Apoio regulamentar na apresentação de documentos relativos à gestão pós-comercialização (suplementos PAS, CBE 30, CBE/BLA , relatórios anuais, etc.).
- Orientações para o envio de propostas no âmbito do programa « BLA ».
- Oferecendo orientação sobre o « FDA » (BLA ) aos patrocinadores.
- Aconselhamento regulamentar sobre a apresentação do pedido de autorização de introdução no mercado ( BLA ).
- Agendamento de reuniões « BLA ».
- Apoio no cumprimento dos prazos previstos no «Biologics License submissão ».
