Le 3 juin 2026, le Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) de l’ FDA a annoncé l’acceptation du premier outil de développement de médicaments in silico dans le cadre du programme pilote « Approches scientifiques et technologiques innovantes pour les nouveaux médicaments » (ISTAND). L’outil retenu est conçu pour prédire les lésions hépatiques d’origine médicamenteuse (DILI) — l’une des principales causes d’échec clinique des médicaments et de retraits du marché pour des raisons de sécurité. Importance réglementaire : (1) ISTAND est un programme de l FDA visant à valider de nouveaux outils de développement de médicaments (DDT) qui ne s’inscrivent pas dans les voies de validation existantes. Cette acceptation signifie que l’outil est apte à être présenté à l’appui des demandes de « IND » / «NDA » dans le cadre d’utilisation défini (CoU). (2) Il s’agit du premier modèle computationnel/in silico officiellement accepté dans le cadre d’ISTAND, ce qui crée un précédent pour les futurs outils d’IA/ML s et de pharmacologie systémique quantitative (QSP). (3) La prédiction des DILI constitue l’un des défis prioritaires en matière de sécurité préclinique : un outil in silico validé pourrait réduire le recours aux études d’hépatotoxicité sur les animaux et permettre une identification plus précoce des composés à risque. Les promoteurs développant des classes de composés hépatotoxiques (par exemple, les inhibiteurs de kinases, les antibiotiques, les composés métaboliquement actifs) devraient examiner si le CoU de cet outil est applicable à leurs programmes de développement et faire appel à FDA dès les premières étapes.
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