FDALe Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) a publié un projet de lignes directrices intitulé « Tirer parti des connaissances antérieures dans le développement de produits de thérapie génique humaine intégrant l’édition du génome ». Une fois finalisées, ces lignes directrices permettront aux promoteurs d’utiliser des informations accessibles au public et les connaissances issues de plateformes établies — notamment les données de l’ CMC , les résultats d’études non cliniques et les informations cliniques — afin de rationaliser les demandes d’autorisation réglementaires. Champ d’application principal : les produits de thérapie génique humaine qui utilisent l’édition génomique (par exemple, CRISPR) dans des cellules somatiques humaines. Ces lignes directrices complètent : (1) le cadre de référence sur les mécanismes plausibles (Plausible Mechanism Framework) de la Division des maladies génétiques rares ( FDA) pour les traitements des maladies ultra-rares ; (2) le projet de lignes directrices d’avril 2026 sur les normes de sécurité en matière d’édition génomique et l’évaluation des effets hors cible basée sur le séquençage de nouvelle génération (NGS). Ensemble, ces documents forment un cadre réglementaire en trois volets dédié à la thérapie génique. Les promoteurs doivent toujours fournir une justification scientifique démontrant l’applicabilité des connaissances antérieures. La consultation publique est ouverte — les parties prenantes sont vivement encouragées à faire part de leurs commentaires avant la finalisation du document.
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