FDA Przyjęto pierwsze narzędzie do opracowywania leków metodą in silico w ramach programu ISTAND, służące do przewidywania uszkodzeń wątroby wywołanych lekami (DILI)

W dniu 3 czerwca 2026 r. Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) przy Agencji ds. Żywności i Leków ( FDA) ogłosiło zatwierdzenie pierwszego narzędzia do opracowywania leków metodą in silico w ramach programu pilotażowego „Innowacyjne podejścia naukowe i technologiczne w zakresie nowych leków” (ISTAND). Zatwierdzone narzędzie ma na celu przewidywanie uszkodzeń wątroby wywołanych lekami (DILI) — jednej z głównych przyczyn niepowodzeń klinicznych leków oraz wycofywania produktów z rynku ze względów bezpieczeństwa. Znaczenie regulacyjne: (1) ISTAND to program Agencji ds. Żywności i Leków ( FDA) mający na celu kwalifikację nowatorskich narzędzi do opracowywania leków (DDT), które nie mieszczą się w istniejących ścieżkach kwalifikacyjnych. Zatwierdzenie oznacza, że narzędzie nadaje się do przedłożenia na poparcie wniosków o certyfikację w ramach programu „ IND ” / „NDA ” w określonym kontekście stosowania (CoU). (2) Jest to pierwszy model obliczeniowy/in silico formalnie zatwierdzony w ramach programu ISTAND — co stanowi precedens dla przyszłych narzędzi opartych na sztucznej inteligencji (AI)/ML oraz narzędzi z zakresu ilościowej farmakologii systemowej (QSP). (3) Prognozowanie DILI stanowi jedno z najpilniejszych wyzwań w zakresie bezpieczeństwa przedklinicznego — zweryfikowane narzędzie in silico mogłoby zmniejszyć zależność od badań hepatotoksyczności na zwierzętach i umożliwić wcześniejsze identyfikowanie związków stwarzających ryzyko. Sponsorzy opracowujący klasy związków hepatotoksycznych (np. inhibitory kinaz, antybiotyki, związki aktywne metabolicznie) powinni rozważyć, czy kontekst użytkowania (CoU) tego narzędzia ma zastosowanie w ich programach rozwojowych, oraz na wczesnym etapie nawiązać współpracę z FDA .