FDACentrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (CBER) opublikowało projekt wytycznych zatytułowany „Wykorzystanie dotychczasowej wiedzy w procesie opracowywania produktów do terapii genowej u ludzi z wykorzystaniem edycji genomu”. Po sfinalizowaniu wytyczne te umożliwią sponsorom korzystanie z publicznie dostępnych informacji oraz wiedzy opartej na sprawdzonych platformach — w tym danych z serwisu CMC , wyników badań przedklinicznych oraz informacji klinicznych — w celu usprawnienia procedur składania wniosków regulacyjnych. Główny zakres: produkty do terapii genowej u ludzi, w których wykorzystuje się edycję genomu (np. CRISPR) w ludzkich komórkach somatycznych. Wytyczne te stanowią uzupełnienie: (1) ram „Plausible Mechanism Framework” opracowanych przez Biuro ds. Chorób Rzadkich ( FDA) dotyczących terapii chorób ultra-rzadkich; (2) projektu wytycznych z kwietnia 2026 r. w sprawie standardów bezpieczeństwa edycji genomu oraz oceny efektów ubocznych opartej na sekwencjonowaniu nowej generacji (NGS). Razem tworzą one trzyczęściowe ramy regulacyjne dotyczące terapii genowej. Wnioskodawcy nadal muszą przedstawić naukowe uzasadnienie wykazujące możliwość zastosowania dotychczasowej wiedzy. Trwa zbieranie uwag publicznych — przed sfinalizowaniem wytycznych aktywnie zachęca się zainteresowane strony do zgłaszania uwag.
Wybierz mandat HA
Wybierz funkcję zlecenia