2 min read

Ministerstwo Bezpieczeństwa Żywności i Leków (MFDS) wydało kompleksowe wytyczne dotyczące prowadzenia badań klinicznych leków przeciwnowotworowych, mających zastosowanie do wszystkich nowotworów ukierunkowanych na określone zmiany molekularne. Zgodnie z najnowszymi wytycznymi, nacisk kładziony jest na zapewnienie dowodów naukowych, bezpieczeństwa, skuteczności i zgodności z przepisami w całym procesie badania.

Wprowadzenie 

Wytyczne te mają zastosowanie do opracowywania leków przeciwnowotworowych, które są ukierunkowane na określone zmiany molekularne w wielu typach nowotworów, takich jak rak okrężnicy, tarczycy, szyjki macicy i piersi.

  • Definiuje ona środki przeciwnowotworowe jako te ukierunkowane na markery molekularne w różnych typach raka.
  • Ramy regulacyjne dla tych leków pozostają takie same jak dla leków specyficznych dla nowotworów.
  • Konieczna jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności oraz konsultacja z MFDS.

Kontekst rozwoju leków przeciwnowotworowych 

  • Tradycyjnie nowotwory były klasyfikowane w oparciu o patologię i zajęcie narządów. Leki przeciwnowotworowe koncentrują się jednak na zmianach na poziomie molekularnym.
  • Na rozwój wpływają czynniki wewnętrzne (np. fuzja genów NTRK) i zewnętrzne (np. mikrośrodowisko guza, odpowiedź układu odpornościowego).
  • Te cele molekularne zapewniają szerszy potencjał korzyści dla pacjentów, wykraczający poza pojedynczy typ nowotworu.

Określanie przydatności badań klinicznych w różnych typach nowotworów

Biologia

  • Niezbędne jest dogłębne zrozumienie mechanizmów molekularnych i odpowiedzi na leki, a także dowody wskazujące na skuteczność leku w różnych typach nowotworów. Powinno to być poparte danymi naukowymi, a nie tylko teorią molekularną.
  • Skuteczność leku w różnych typach nowotworów zależy od walidacji naukowej, a nie tylko od podobieństwa celów molekularnych.
  • Wymagane są wczesne dane z badań, aby potwierdzić, że skuteczność jest spójna w przypadku różnych nowotworów.

Populacja uczestników testu 

  • Rzadkie zmiany molekularne mogą uczynić takie badania bardziej wykonalnymi.
  • W przypadku powszechnych zmian molekularnych (takich jak RET-dodatni rak płuc lub tarczycy), lek może być skuteczny w różnych typach.

Farmakologia kliniczna i bezpieczeństwo/skuteczność kliniczna 

  • Farmakologia: Obejmuje badanie farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD), w tym pobieranie próbek, obciążenie guzem, charakterystykę pacjenta i lokalizację guza.
  • Bezpieczeństwo i skuteczność: Chociaż wczesne dane wskazują na spójne wskaźniki odpowiedzi w różnych typach nowotworów, nie ma wystarczających podstaw naukowych. Dlatego bardziej odpowiednie jest skupienie się na nowotworach spełniających określony progowy poziom odpowiedzi.

Kluczowe aspekty badań klinicznych w różnych typach nowotworów

Dane niekliniczne, populacyjne i dotyczące nowotworów

  • Planowanie badań powinno opierać się na połączeniu badań nieklinicznych, danych populacyjnych i informacji specyficznych dla nowotworu.
  • Czynniki takie jak wielkość próby podgrup i strategie rozwoju muszą zostać ocenione.

Ocena niekliniczna 

  • Badania dotyczące wskazań obejmujących wiele typów nowotworów muszą być zgodne z istniejącymi wytycznymi, takimi jak:
    • Wytyczne dotyczące badań klinicznych
    • Pytania i odpowiedzi na temat wytycznych dotyczących nieklinicznych badań leków przeciwnowotworowych

Wybór przedmiotu  

  • Pacjenci są wybierani na podstawie choroby, potrzeb populacji i niezaspokojonych wymagań medycznych.
  • Wskazanie dla leku można zdefiniować poprzez charakterystykę podgrupy lub poprzez włączenie/wyłączenie określonych populacji.

Projektowanie badań klinicznych 

  • Projekt jest kształtowany przez opcje leczenia, niezaspokojone potrzeby, oczekiwane wyniki, cele komercyjne i wielkość docelowej populacji pacjentów.
  • Wczesne prace rozwojowe koncentrują się na ocenie aktywności leku w różnych typach nowotworów.

Wnioski
Skuteczne badania leków przeciwnowotworowych wymagają dogłębnego zrozumienia biologii molekularnej, starannego doboru uczestników i ścisłego przestrzegania oczekiwań regulacyjnych.

Południowokoreańskie wytyczne MFDS kładą nacisk na wczesne konsultacje regulacyjne, dowody naukowe i bezpieczeństwo pacjentów w całym procesie badania.

Skontaktuj się z Freyr już dziś, aby usprawnić składanie wniosków dotyczących leków przeciwnowotworowych i przyspieszyć wejście na rynek w Korei Południowej.