Jaka jest rola dowodów pochodzących z praktyki klinicznej (RWE) w chińskich decyzjach dotyczących regulacji leków?

Dane z praktyki klinicznej (RWE) w Chinach stają się ważnym czynnikiem przyspieszającym i usprawniającym proces zatwierdzania leków. Wraz z rozwojem branży opieki zdrowotnej chińska Narodowa Administracja Produktów Medycznych (NMPA) w coraz większym stopniu wykorzystuje dane z praktyki klinicznej (RWD) do wspierania decyzji regulacyjnych, poprawy dostępu pacjentów do leków oraz modernizacji ścieżek rozwoju leków.

Zrozumienie dowodów pochodzących z praktyki klinicznej w Chinach

Termin „RWE” odnosi się do dowodów klinicznych uzyskanych w wyniku analizy danych z praktyki klinicznej, takich jak:

• Elektroniczna dokumentacja medyczna
• Bazy danych roszczeń ubezpieczeniowych
• Rejestry chorób
• Systemy informatyczne szpitali
• Systemy zgłaszania zdarzeń niepożądanych
• Dane generowane przez pacjentów za pomocą urządzeń do noszenia na ciele lub urządzeń mobilnych

W odróżnieniu od tradycyjnych randomizowanych badań klinicznych (RCT), dane z praktyki klinicznej (RWE) odzwierciedlają rzeczywiste działanie leków w rutynowej praktyce klinicznej. Dzięki temu stanowią one cenne źródło informacji dla organów regulacyjnych przy ocenie bezpieczeństwa, skuteczności i długoterminowych wyników leczenia.

Dlaczego Chiny stawiają na RWE

Chiny aktywnie promują wykorzystanie danych z praktyki klinicznej (RWE) w celu wspierania innowacji w ramach programu „ przyspieszyć ” oraz zaspokojenia rosnących potrzeb w zakresie opieki zdrowotnej. W 2020 roku Chińska Komisja ds. Żywności i Leków ( NMPA ) opublikowała „Wytyczne dotyczące danych z praktyki klinicznej (RWE) na potrzeby wspierania opracowywania i oceny leków (wersja próbna)”, sygnalizując tym samym formalne uznanie danych RWE w procesach podejmowania decyzji regulacyjnych.

Chiny traktują sprawę RWE jako dowód potwierdzający słuszność takich zarzutów, jak:

• Ograniczone grupy pacjentów cierpiących na rzadkie choroby
• Wysokie koszty i opóźnienia związane z tradycyjnymi badaniami klinicznymi
• Potrzeba dostępu do lokalnych danych dotyczących importowanych leków
• Monitorowanie bezpieczeństwa po wprowadzeniu produktu do obrotu
• Luki w danych dotyczących pacjentów pediatrycznych i osób starszych 

Najważniejsze zastosowania danych RWE w chińskim systemie regulacyjnym

1. Wspieranie procesu zatwierdzania nowych leków

RWE może stanowić uzupełnienie danych z badań klinicznych dotyczących innowacyjnych terapii, zwłaszcza gdy przeprowadzenie dużych badań RCT jest trudne lub nieetyczne.

2. Rozszerzenie zakresu stosowania i nowe wskazania

Producenci mogą wykorzystywać RWE w celu uzyskania szerszych wskazań, aktualizacji dawkowania lub zmian w ulotkach przeznaczonych dla określonych grup pacjentów.

3. Nadzór po wprowadzeniu do obrotu

RWE może służyć do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności i działań niepożądanych po wprowadzeniu produktu na rynek.

4. Przyspieszenie dostępu w strefach specjalnych

Chińska strefa pilotażowa Boao Lecheng została doceniona za pionierskie wykorzystanie RWE w celu przyspieszenia procesu zatwierdzania pilnie potrzebnych importowanych produktów medycznych.

Wyzwania związane z wykorzystaniem danych z życia rzeczywistego (RWE) w Chinach

Choć perspektywy są obiecujące, firma RWE w Chinach wciąż napotyka przeszkody:

• Rozbieżności w jakości danych między szpitalami
• Rozdrobnione bazy danych dotyczące opieki zdrowotnej
• Kwestie związane z ochroną prywatności i zarządzaniem
• Potrzeba zaawansowanej analityki i metod przyczynowych
• Ujednolicenie wymogów dotyczących dowodów

W dokumencie „ NMPA ” podkreślono, że jedynie dane dostosowane do celu, wiarygodne i istotne mogą posłużyć do uzyskania akceptowalnych wyników badań opartych na danych rzeczywistych (RWE).

Przyszłość firmy RWE na chińskim rynku farmaceutycznym

Przewiduje się, że Chiny będą rozszerzać wykorzystanie danych z praktyki klinicznej (RWE) w takich obszarach, jak onkologia, choroby rzadkie, leki biologiczne oraz zarządzanie cyklem życia produktu po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Dla firm farmaceutycznych wdrożenie strategii opartej na danych z praktyki klinicznej (RWE) w celu uzyskania dostępu do chińskiego rynku staje się niezbędne.

Podsumowanie

Rola dowodów pochodzących z praktyki klinicznej (RWE) w chińskich decyzjach regulacyjnych dotyczących leków nie jest już kwestią opcjonalną, lecz ma charakter strategiczny. W miarę jak Chiny modernizują swoje ramy regulacyjne w sektorze farmaceutycznym, RWE pomaga wypełniać luki w dowodach, przyspieszać procesy zatwierdzania oraz poprawiać wyniki leczenia pacjentów. Firmy wchodzące na chiński rynek powinny nadać priorytet planowaniu RWE już na wczesnym etapie rozwoju produktu.

Chcesz z pewnością poruszać się po zmieniającym się chińskim otoczeniu regulacyjnym w zakresie dowodów z praktyki klinicznej (RWE)? Nawiąż współpracę z ekspertami, którzy znają się na wymogach dotyczących dowodów z praktyki klinicznej ( NMPA ), strategiach wejścia na chiński rynek oraz procesach zatwierdzania opartych na dowodach. Skontaktuj się z firmą Freyr, aby opracować skuteczną strategię w zakresie dowodów z praktyki klinicznej, która przyspieszy sukces Twojego produktu w Chinach.