FDAEl Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) ha publicado un borrador de directrices titulado «Aprovechamiento de los conocimientos previos en el desarrollo de productos de terapia génica humana que incorporan la edición del genoma». Una vez finalizadas, estas directrices permitirán a los promotores utilizar información disponible públicamente y conocimientos sobre plataformas ya establecidas —incluidos datos de CMC , resultados de estudios no clínicos e información clínica— para agilizar las solicitudes reglamentarias. Ámbito de aplicación principal: productos de terapia génica humana que utilicen la edición del genoma (por ejemplo, CRISPR) en células somáticas humanas. La guía complementa: (1) el Marco de Mecanismos Plausibles de la Oficina de Productos de Terapia Genética ( FDA) para terapias de enfermedades ultrararas; (2) el borrador de guía de abril de 2026 sobre normas de seguridad en la edición del genoma y la evaluación de efectos fuera del objetivo basada en la secuenciación de nueva generación (NGS). En conjunto, estos documentos conforman un marco regulador de la terapia génica compuesto por tres partes. Los promotores deben seguir aportando una justificación científica que demuestre la aplicabilidad de los conocimientos previos. El plazo para presentar comentarios públicos está abierto; se anima activamente a las partes interesadas a aportar sus opiniones antes de la finalización del documento.
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