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El Ministerio de Seguridad Alimentaria y Farmacéutica (MFDS) ha publicado directrices exhaustivas para la realización de ensayos clínicos de medicamentos contra el cáncer, aplicables a todos los tipos de cáncer dirigidos a alteraciones moleculares específicas. De acuerdo con estas directrices recientes, la atención se centra en garantizar la evidencia científica, la seguridad, la eficacia y el cumplimiento normativo durante todo el proceso del ensayo.

Introducción 

Esta directriz es aplicable al desarrollo de fármacos contra el cáncer dirigidos a alteraciones moleculares específicas en múltiples tipos de cáncer, como los de colon, tiroides, cuello uterino y mama.

  • Define los agentes anticancerígenos como aquellos dirigidos contra marcadores moleculares en diversos tipos de cáncer.
  • El marco regulador de estos medicamentos sigue siendo el mismo que el de los medicamentos específicos para cada tipo de cáncer.
  • Debe evaluarse la seguridad y la eficacia, y es necesario consultar al MFDS.

Antecedentes del desarrollo de fármacos contra el cáncer 

  • Tradicionalmente, los cánceres se han clasificado en función de la patología y la afectación de órganos. Los fármacos contra el cáncer, sin embargo, se centran en los cambios a nivel molecular.
  • En su desarrollo influyen factores internos (por ejemplo, la fusión del gen NTRK) y externos (por ejemplo, el microentorno tumoral, la respuesta del sistema inmunitario).
  • Estas dianas moleculares ofrecen un potencial más amplio para beneficiar a los pacientes más allá de un único tipo de cáncer.

Determinar la idoneidad de los ensayos clínicos en función del tipo de cáncer

Biología

  • Es esencial un conocimiento profundo de los mecanismos moleculares y las respuestas a los fármacos, así como pruebas que demuestren la eficacia del medicamento en distintos tipos de cáncer. Esto debe estar respaldado por datos científicos, no solo por teorías moleculares.
  • La eficacia del fármaco en diversos tipos de cáncer depende de la validación científica, no sólo de la similitud de la diana molecular.
  • Se necesitan datos de ensayos tempranos para confirmar que la eficacia es consistente en todos los tipos de cáncer.

Población estudiada 

  • Las alteraciones moleculares poco frecuentes podrían hacer más factibles estos ensayos.
  • En casos de alteraciones moleculares comunes (como el cáncer de pulmón o de tiroides RET-positivo), el fármaco puede ser eficaz en varios tipos.

Farmacología clínica y seguridad/eficacia clínica 

  • Farmacología: Implica el estudio de la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD), incluida la recogida de muestras, la carga tumoral, las características del paciente y la localización del tumor.
  • Seguridad y eficacia: Aunque los primeros datos muestran tasas de respuesta coherentes en todos los tipos de cáncer, la base científica es insuficiente. Así pues, es más apropiado centrarse en los cánceres que alcanzan un umbral de respuesta definido.

Consideraciones clave en los ensayos clínicos de distintos tipos de cáncer

Datos no clínicos, poblacionales y específicos del cáncer

  • La planificación de los ensayos debe basarse en una combinación de estudios no clínicos, datos poblacionales y conocimientos específicos sobre el cáncer.
  • Deben evaluarse factores como el tamaño de la muestra de los subgrupos y las estrategias de desarrollo.

Evaluación no clínica 

  • Los ensayos para indicaciones que abarcan múltiples tipos de cáncer deben seguir directrices existentes como:
    • Directrices para ensayos clínicos
    • Preguntas y respuestas sobre las directrices para los ensayos no clínicos de medicamentos contra el cáncer

Selección de temas  

  • Los pacientes se seleccionan en función de la enfermedad, las necesidades de la población y las necesidades médicas no cubiertas.
  • La indicación del medicamento puede definirse a través de las características de los subgrupos o mediante la inclusión/exclusión de determinadas poblaciones.

Diseño de ensayos clínicos 

  • El diseño viene determinado por las opciones de tratamiento, las necesidades no cubiertas, los resultados esperados, los objetivos comerciales y el tamaño de la población de pacientes destinataria.
  • El desarrollo inicial se centra en evaluar la actividad del fármaco en distintos tipos de cáncer.

Conclusión
El éxito de los ensayos de fármacos contra el cáncer requiere un profundo conocimiento de la biología molecular, una cuidadosa selección de los sujetos y un estricto cumplimiento de las expectativas normativas.

Las directrices del MFDS de Corea del Sur hacen hincapié en las consultas reguladoras tempranas, las pruebas científicas y la seguridad del paciente durante todo el proceso del ensayo.

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