FDAO Centro de Avaliação e Investigação de Produtos Biológicos (CBER) publicou um projeto de orientação intitulado «Aproveitamento de conhecimentos prévios no desenvolvimento de produtos de terapia genética humana que incorporam a edição do genoma». Quando finalizada, a orientação permitirá que os promotores utilizem informações disponíveis publicamente e conhecimentos de plataformas já estabelecidas — incluindo dados do « CMC », resultados de estudos não clínicos e informações clínicas — para agilizar os processos de submissão regulamentar. Âmbito principal: produtos de terapia genética humana que utilizam a edição do genoma (por exemplo, CRISPR) em células somáticas humanas. A orientação complementa: (1) o «Plausible Mechanism Framework» (Quadro de Mecanismos Plausíveis) d FDA para terapias de doenças ultra-raras; (2) o projeto de orientação de abril de 2026 sobre normas de segurança da edição do genoma e avaliação de efeitos fora do alvo com base em NGS. Em conjunto, estes documentos formam um quadro regulamentar de terapia genética composto por três partes. Os promotores devem continuar a apresentar uma fundamentação científica que demonstre a aplicabilidade dos conhecimentos pré-existentes. O período para comentários públicos está aberto — a contribuição das partes interessadas é ativamente encorajada antes da finalização.
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