Am 3. Juni 2026 gab das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde ( FDA) die Zulassung des ersten In-silico-Tools zur Arzneimittelentwicklung im Rahmen des Pilotprogramms „Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs“ (ISTAND) bekannt. Das zugelassene Tool dient der Vorhersage arzneimittelinduzierter Leberschäden (DILI) – einer der Hauptursachen für das Scheitern klinischer Arzneimittelentwicklungen und für Rückrufe aus Sicherheitsgründen nach der Markteinführung. Regulatorische Bedeutung: (1) ISTAND ist ein Programm der „ FDA “, das darauf abzielt, neuartige Werkzeuge zur Arzneimittelentwicklung (DDTs) zu qualifizieren, die nicht in bestehende Qualifizierungswege passen. Die Zulassung kennzeichnet das Werkzeug als geeignet für die Einreichung zur Unterstützung von Anträgen gemäß den „ IND “ / „NDA “ innerhalb des definierten Anwendungskontextes (CoU). (2) Dies ist das erste computergestützte/In-silico-Modell, das im Rahmen von ISTAND offiziell zugelassen wurde – und schafft damit einen Präzedenzfall für zukünftige Werkzeuge aus den Bereichen KI/ML s und quantitative Systempharmakologie (QSP). (3) Die DILI-Vorhersage ist eine der Herausforderungen mit höchster Priorität in der präklinischen Sicherheitsprüfung – ein validiertes In-silico-Tool könnte die Abhängigkeit von Tierversuchen zur Hepatotoxizität verringern und eine frühzeitigere Identifizierung risikobehafteter Wirkstoffe ermöglichen. Sponsoren, die hepatotoxische Wirkstoffklassen entwickeln (z. B. Kinase-Inhibitoren, Antibiotika, metabolisch aktive Wirkstoffe), sollten prüfen, ob der CoU dieses Tools auf ihre Entwicklungsprogramme anwendbar ist, und frühzeitig mit FDA zusammenarbeiten.
„Mandat HA“ auswählen
Mandatsfunktion auswählen