FDADas Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) hat einen Leitlinienentwurf mit dem Titel „Nutzung von Vorwissen bei der Entwicklung von Produkten für die Humangen-Therapie unter Einbeziehung der Genom-Editierung“ veröffentlicht. Nach ihrer endgültigen Verabschiedung wird die Leitlinie es den Antragstellern ermöglichen, öffentlich zugängliche Informationen und etabliertes Plattformwissen – einschließlich Daten aus der „ CMC “, Ergebnisse nichtklinischer Studien und klinischer Informationen – zu nutzen, um Zulassungsanträge zu optimieren. Hauptanwendungsbereich: Humangen-Therapieprodukte, die Genom-Editierung (z. B. CRISPR) in somatischen Zellen des Menschen nutzen. Der Leitfaden ergänzt: (1) das „Plausible Mechanism Framework“ der „ FDA “ für Therapien gegen extrem seltene Krankheiten; (2) den im April 2026 veröffentlichten Leitfadenentwurf zu Sicherheitsstandards für die Genom-Editierung und zur NGS-basierten Off-Target-Bewertung. Zusammen bilden diese ein dreiteiliges regulatorisches Rahmenwerk für die Gentherapie. Die Antragsteller müssen weiterhin eine wissenschaftliche Begründung vorlegen, die die Anwendbarkeit des Vorwissens belegt. Die öffentliche Stellungnahme ist eröffnet – Beiträge von Interessengruppen werden vor der Fertigstellung ausdrücklich begrüßt.
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