Imperativi aziendali
- Un'organizzazione con sede in Italia ha incontrato difficoltà con laFDA US FDA delle rigorose aspettative relative ai propri prodotti biologici utilizzati nel trattamento delle malattie rare.
- Con le giuste competenze e risorse, Freyr ha permesso percorsi normativi fluidi e ha semplificato i piani d'azione futuri per la gestione delle richieste della FDA.
Obiettivi
L'obiettivo era quello di preparare e presentare le domande di autorizzazione all'immissione in commercio (BLA) per i prodotti per la terapia enzimatica sostitutiva negli Stati Uniti, al fine di ottenereFDA US
Dichiarazione del problema
- Mancanza di esperienza interna per le sottomissioni BLA per i prodotti orfani.
- FDA US FDA dati scientifici insufficienti nella domanda.
- La complessità è aumentata a causa di un cambiamento nel sito di produzione dei prodotti farmaceutici, che non era stato precedentemente ispezionato dall'agenzia.
- È stato necessario il coordinamento con più OCM per raccogliere i dati di partenza e preparare le richieste.