Imperativi aziendali

  • Un'organizzazione con sede in Italia ha incontrato difficoltà con la FDA statunitense a causa delle rigide aspettative per i suoi prodotti biologici utilizzati nel trattamento di malattie orfane.
  • Con le giuste competenze e risorse, Freyr ha reso possibile un percorso normativo senza soluzione di continuità e ha semplificato i piani d'azione futuri per la gestione delle richieste della FDA.

Obiettivi

L'obiettivo era quello di preparare e presentare le richieste di licenza biologica (BLA) per i prodotti di terapia enzimatica sostitutiva negli Stati Uniti per l'approvazione della FDA statunitense.

Dichiarazione del problema

  • Mancanza di competenze interne per la presentazione di BLA per prodotti orfani.
  • La FDA statunitense ha individuato dati scientifici insufficienti nella domanda.
  • La complessità è aumentata a causa di un cambiamento nel sito di produzione dei prodotti farmaceutici, che non era stato precedentemente ispezionato dall'agenzia.
  • È stato necessario il coordinamento con più OCM per raccogliere i dati di partenza e preparare le richieste.

Soluzioni e servizi Freyr

Soluzioni e servizi Freyr
  • Freyr ha gestito il reperimento dei documenti di partenza, la preparazione delle sezioni del dossier e la finalizzazione dei moduli BLA.
  • Ha sviluppato strategie di presentazione delle normative e un pianificatore di presentazione per garantire la piena conformità.
  • Ha condotto un'analisi delle lacune sui documenti di partenza.
  • Coordinamento con le OCM per garantire la disponibilità tempestiva dei documenti necessari.
  • Preparare le sezioni BLA con le informazioni richieste.
  • Riconosciuta la mancanza di competenze interne per la presentazione di BLA per prodotti orfani.
  • Garantire la disponibilità tempestiva dei documenti.
  • Gestione delle complessità dovute al cambiamento del sito di produzione dei prodotti farmaceutici non ispezionato in precedenza dalla FDA statunitense.
  • Nessun rifiuto di BLA da parte della FDA.
  • Formazione delle risorse del cliente in base al piano d'azione normativo.
  • Ha trasferito al cliente le conoscenze necessarie per gestire autonomamente i futuri problemi della FDA.
  • Ha preparato e presentato domande di licenza biologica (BLA) per prodotti di terapia enzimatica sostitutiva, ottenendo l'approvazione della FDA statunitense.