Applicazioni di nuovi farmaci in fase di sperimentazione - Panoramica
Per condurre sperimentazioni cliniche negli Stati Uniti (USA) con un nuovo farmaco sperimentale o con farmaci non approvati per l'uso previsto, lo sponsor deve presentare alla FDA degli Stati Uniti una domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND), nota come IND Filing, e ottenere l'accettazione della FDA prima che il farmaco venga trasportato o distribuito negli Stati Uniti per essere utilizzato nel programma clinico.
Nel caso in cui lo sponsor non presenti informazioni adeguate nelle domande IND per garantire la qualità del prodotto, la sicurezza e le prove scientifiche sul profilo di efficacia proposto durante il processo di approvazione IND, la FDA statunitense può emettere un Clinical Hold (blocco clinico completo o parziale) che limita gli sponsor ad andare avanti a meno che non vengano affrontati i problemi. Alcune delle sfide del processo di deposito/approvazione IND con la FDA statunitense includono:
- Identificazione dei requisiti normativi per la presentazione IND FDA prevista (ad esempio, Fase I, Fase II, Fase III).
- Garantire la conformità alle GMP/GLP durante l'intero processo di approvazione dell'IND.
- Conoscenze scientifiche specifiche sul prodotto per gestire le questioni normative (ad esempio, nuove entità chimiche, farmaci biologici, farmaci con etichetta radioattiva, ecc.)
- Gestione dei problemi di attesa clinica e dei piani di mitigazione appropriati per i potenziali problemi di attesa clinica.
- Pianificazione parallela del processo di deposito IND e di altri aspetti logistici legati alla sperimentazione clinica (ad esempio, preparazione dei siti di sperimentazione clinica, produzione e test dei materiali clinici, conformità alle cGMP presso i siti CMO, ecc.)
- Gestione delle modifiche CMC/protocollo in corso e conformità ai requisiti normativi/federali per un IND attivo (modifiche CMC/protocollo, rapporti sulla sicurezza, rapporti annuali, ecc.)
Per garantire un deposito IND conforme, Freyr assiste gli sponsor con un supporto normativo end-to-end durante l'intero processo di approvazione dell'IND, a partire dalle riunioni pre-IND fino alla conformità normativa e alla gestione della presentazione dell'IND da parte della FDA in modo efficiente fino all'entrata in vigore dell'IND.
Applicazioni di nuovi farmaci in fase di sperimentazione - Competenze
- Supporto strategico per la presentazione di IND nell'identificazione dell'approccio regolatorio ottimale per un programma clinico previsto e per la presentazione dell'IND da parte della FDA.
- Supporto normativo per le riunioni pre-IND e altre comunicazioni con le agenzie (riunioni di tipo A, tipo B, tipo C e sviluppo di prodotti biologici biosimilari (BPD)).
- Richiesta di designazione di farmaco orfano (ODD) o di programma di revisione accelerata.
- Gap-analysis dei dati di sviluppo dei farmaci IND rispetto agli attuali requisiti normativi federali per la conduzione di studi clinici sull'uomo e per identificare potenziali problemi di tenuta clinica (critici e principali).
- Consulenza di esperti sui piani di mitigazione normativa per le carenze di dati identificate e per i problemi di sospensione clinica durante il processo IND.
- Conoscenza approfondita dei requisiti per la presentazione di NDA/BLA e delle correlazioni dei dati da IND per facilitare le future richieste di autorizzazione all'immissione in commercio.
- Preparazione, revisione tecnica e presentazione di pacchetti CMC, non clinici e clinici per la presentazione di IND iniziali, emendamenti IND, relazioni sulla sicurezza e relazioni annuali IND in formato eCTD per diversi tipi di medicinali (nuove entità chimiche, vaccini, biosimilari e altri prodotti biologici come prodotti di terapia tissutale e genica, ecc.)
- Modelli di presentazione IND della FDA in formato eCTD.
- Pubblicazione e presentazione eCTD delle IND iniziali e di quelle successive (relazioni annuali IND, emendamenti, ecc.).
- Strategia di risposta normativa, preparazione e presentazione di risposte puntuali alle richieste di informazioni e alle domande della FDA statunitense.
- Supporto di consulenza per l'inattivazione o la riattivazione dell'IND e per il processo di approvazione dell'IND.
- Servizi di agente statunitense per il deposito di IND.
