Presentazione della domanda di sperimentazione clinica (CTA)

Una domanda di sperimentazione clinica (CTA) è un dossier regolatorio che viene presentato all'Autorità Sanitaria (HA) del Paese in cui uno sponsor desidera condurre sperimentazioni cliniche con medicinali in fase di sperimentazione (IMP) o con farmaci approvati per esplorare nuove indicazioni. Per ottenere l'autorizzazione alla sperimentazione clinica, è necessario presentare una domanda di CTA con tutta la documentazione richiesta dalle normative dell'autorità sanitaria competente. Le normative e i requisiti di sicurezza per le sperimentazioni cliniche variano da un Paese all'altro.

Nel caso della FDA statunitense, la domanda di sperimentazione clinica (CTA) viene presentata sotto forma di domanda per un nuovo farmaco sperimentale (IND), mentre per l'MHRA (Regno Unito) e gli Stati membri dell'UE, tali requisiti includono la presentazione del dossier del prodotto medicinale sperimentale (IMPD) insieme alla domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica. In Canada e nella maggior parte dei Paesi del mondo, la domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica viene comunemente chiamata Clinical Trial Application (CTA).

In generale, una richiesta di sperimentazione clinica (CTA) contiene informazioni sulla qualità, sulla sicurezza e sull'efficacia (o sugli usi terapeutici proposti) del farmaco in sperimentazione. I requisiti relativi alla chimica, alla produzione e ai controlli (CMC) e ai dati di sicurezza/efficacia variano in base alla fase della sperimentazione clinica condotta (cioè Fase I, Fase II e Fase III). Una volta presentato, il CTA sarà esaminato dalla rispettiva HA. Dopo aver esaminato e valutato in modo soddisfacente le informazioni presentate in un CTA, lo sponsor riceverà l'autorizzazione formale da parte dell'HA a condurre le sperimentazioni cliniche proposte. I requisiti normativi per le diverse fasi delle sperimentazioni cliniche e il tipo di popolazione in studio sono diversi nei vari Paesi del mondo.

Le sfide generali nella conduzione di studi clinici sono la pianificazione degli studi clinici, la preparazione delle domande CTA/IMPD/IND e la presentazione delle stesse secondo le normative specifiche del Paese. Nel caso di studi clinici globali (studi in più Paesi), l'integrazione del processo regolatorio (presentazione di CTA in più Paesi) con la produzione di materiale clinico/la logistica di fornitura e l'impegno con i siti di sperimentazione clinica è fondamentale e richiede un'esperienza precedente e una conoscenza approfondita del processo di presentazione di CTA in ciascun Paese.

Inoltre, il giusto Clinical Trial Management System (CTMS) con Clinical Data Management Systems (CDMS) è essenziale per condurre efficacemente gli studi clinici e per la gestione dei dati clinici da più studi/siti.

Freyr assiste gli sponsor nella pianificazione, preparazione e presentazione di CTA in diversi Paesi per vari tipi di medicinali, come piccole molecole, prodotti proteici ricombinanti, vaccini, prodotti di terapia cellulare e genica, ecc.