Presentazione delle domande di licenza biologica - Panoramica
La richiesta di licenza per farmaci biologici (BLA) è un passaggio obbligato per lo sviluppo e l'approvazione di medicinali biologici, promettenti per la prevenzione e il trattamento di varie malattie croniche e condizioni di salute potenzialmente letali. Per questo motivo, diverse aziende biofarmaceutiche stanno sviluppando prodotti biologici per soddisfare esigenze mediche non soddisfatte. Poiché la FDA statunitense presta particolare attenzione all'approvazione delle richieste di licenza biologica (BLA), la sfida per i richiedenti è quella di scegliere la giusta strategia di sviluppo per il successo della presentazione della BLA e delle successive approvazioni.
Con l'evoluzione dell'applicazione normativa per le terapie avanzate, come i prodotti di terapia cellulare e genica e altri biologici/biosimilari complessi che richiedono un'ampia valutazione degli aspetti di qualità, sicurezza ed efficacia, le autorità sanitarie (HA) hanno iniziato a implementare procedure di revisione basate sul rischio. Ciò ha dato il via a complessi mandati di presentazione con un ampio elenco di documenti. Di conseguenza, è possibile che nelle domande di licenza biologica vengano omesse informazioni obbligatorie che potrebbero portare a un'azione RTF (Refuse-to-File) da parte dell'FDA statunitense. Per questo motivo, gli sponsor di BLA preferiscono essere associati a un partner regolamentare di comprovata esperienza nella consulenza regolamentare per i prodotti biologici e biosimilari.
Freyr assiste gli sponsor con un supporto regolatorio end-to-end nel processo di presentazione della BLA, a partire dalle riunioni pre-BLA/BPD fino alle attività di Lifecycle Management (LCM) post-approvazione, tra cui (ma non solo) supplementi/rapporti annuali, Lot Distribution Reports (LDR), ecc. Grazie a un'infrastruttura e a un'esperienza consolidate, Freyr fornisce un supporto regolatorio per le autorizzazioni all'immissione in commercio e la necessaria LCM per vari prodotti biologici approvati in entrambi i percorsi regolatori (ossia 351(a) - percorso regolatorio dei biologici innovatori e 351(k) - percorso regolatorio dei biosimilari).
Presentazione delle domande di licenza biologica
- Supporto pre-submission e strategico nell'identificazione del percorso ottimale di presentazione regolatoria per il deposito del BLA.
- Supporto regolatorio nella programmazione delle riunioni della FDA (riunioni di tipo A, B, C e BPD per i biosimilari) e nelle varie interazioni con l'Agenzia.
- Analisi delle lacune normative (revisione dei dati di sviluppo/valutazione della somiglianza analitica), preparazione di piani di mitigazione normativa e strategia normativa per la presentazione di BLA 351(a) e 351(k) per evitare sfide RTF.
- Compilazione, revisione tecnica, finalizzazione e presentazione del pacchetto di domande di licenza biologica per diversi tipi di prodotti biologici/biosimilari (vaccini, prodotti a base di proteine terapeutiche ricombinanti, prodotti a base di anticorpi monoclonali, prodotti a base di terapie cellulari e geniche, ecc.)
- Consulenza normativa su programmi di sviluppo di farmaci biologici e richiesta di designazione di programmi di revisione accelerata (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review e Priority Review).
- Richiesta di designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) per terapia cellulare, prodotto di ingegneria tissutale terapeutica o prodotti di cellule e tessuti umani.
- Strategia normativa per le richieste di HA, preparazione della Complete Response Letter (CRL) e presentazione puntuale delle risposte alle richieste della FDA statunitense.
- Supporto regolatorio nella presentazione delle domande di LCM post-approvazione (supplementi PAS, CBE 30, relazioni annuali CBE/BLA, ecc.).
- Fornire una guida per la presentazione di BLA.
- Offrire agli sponsor una guida per i BLA della FDA.
- Consulenza regolatoria sulla presentazione del BLA.
- Programmazione delle riunioni del BLA.
- Supporto nel rispetto delle tempistiche di richiesta della licenza biologica.
