Presentazione delle domande di licenza biologica - Panoramica
La Domanda di Licenza per Prodotti Biologici (BLA) funge da porta d'accesso per lo sviluppo e l'approvazione di prodotti medicinali biologici, che sono promettenti nella prevenzione e nel trattamento di varie malattie croniche e condizioni di salute potenzialmente letali. Pertanto, diverse aziende biofarmaceutiche stanno sviluppando prodotti biologici per soddisfare esigenze mediche insoddisfatte. Con la USFDA che presta particolare attenzione all'approvazione delle Domande di Licenza per Prodotti Biologici (BLA), la sfida per i richiedenti è scegliere la giusta strategia di sviluppo per una presentazione BLA di successo e le successive approvazioni.
Con l'evoluzione dell'applicazione delle normative per terapie avanzate quali prodotti di terapia cellulare e genica e altri prodotti biologici/biosimilari complessi che richiedono una valutazione approfondita degli aspetti relativi a qualità, sicurezza ed efficacia, le autorità sanitarie (HA) hanno iniziato ad attuare procedure di revisione basate sul rischio. Ciò ha dato luogo a complessi obblighi di presentazione con un elenco esteso di documenti. Di conseguenza, potrebbe verificarsi la possibilità di omettere informazioni obbligatorie nelle domande di licenza per prodotti biologici (BLA), con il rischio che laFDA US respinga la domanda (RTF, Refuse-to-File). Pertanto, BLA preferiscono avvalersi di un partner normativo comprovato che abbia una significativa esperienza nella consulenza normativa per prodotti biologici e biosimilari.
Freyr assiste gli sponsor con supporto normativo End-to-End nel processo di presentazione BLA, a partire dalle riunioni pre-BLA/BPD fino alle attività di gestione del ciclo di vita (LCM) post-approvazione, inclusi (ma non limitati a) supplementi/rapporti annuali, Rapporti di Distribuzione dei Lotti (LDR), ecc. Con la sua infrastruttura e competenza ben consolidate, Freyr fornisce supporto normativo nelle autorizzazioni all'immissione in commercio e la necessaria gestione del ciclo di vita per vari prodotti biologici approvati in entrambi i percorsi normativi (ovvero, 351(a) - percorso normativo per i biologici innovatori e 351(k) - percorso normativo per i biosimilari).
Presentazione delle domande di licenza biologica
- Supporto pre-submission e strategico nell'identificazione del percorso ottimale di presentazione regolatoria per il deposito BLA .
- Supporto regolatorio nella programmazione delle riunioni FDA (riunioni di tipo A, B, C e BPD per i biosimilari) e nelle varie interazioni con l'Agenzia.
- Analisi delle lacune normative (revisione dei dati di sviluppo/valutazione della somiglianza analitica), preparazione di piani di mitigazione normativa e strategia normativa per la presentazione di BLA 351(a) e 351(k) BLA evitare sfide RTF.
- Compilazione, revisione tecnica, finalizzazione e presentazione del pacchetto di domande di licenza biologica per diversi tipi di prodotti biologici/biosimilari (vaccini, prodotti a base di proteine terapeutiche ricombinanti, prodotti a base di anticorpi monoclonali, prodotti a base di terapie cellulari e geniche, ecc.)
- Consulenza normativa su programmi di sviluppo di farmaci biologici e richiesta di designazione di programmi di revisione accelerata (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review e Priority Review).
- Richiesta di designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) per terapia cellulare, prodotto di ingegneria tissutale terapeutica o prodotti di cellule e tessuti umani.
- Strategia normativa per le richieste delle autorità sanitarie, preparazione della Complete Response Letter (CRL) e presentazione tempestiva delle risposte alle richieste della FDA US.
- Supporto regolatorio nella presentazione delle domande di LCM post-approvazione (supplementi PAS, CBE 30, relazioni annuali BLA , ecc.).
- Fornire una guida per la presentazione di BLA .
- Offrire agli sponsor una guida perBLA FDA .
- Consulenza regolatoria sulla presentazione del BLA .
- Programmazione delle riunioni BLA .
- Supporto nel rispetto delle tempistiche di richiesta della licenza biologica.
