Che cos'è la designazione di farmaco orfano?

Un farmaco orfano è un medicinale sviluppato per trattare una malattia rara. Queste malattie, spesso definite "malattie orfane", colpiscono un numero esiguo di persone, rendendo finanziariamente impegnativo per le aziende farmaceutiche lo sviluppo di trattamenti. Per incoraggiare lo sviluppo di questi farmaci essenziali, i governi di tutto il mondo offrono incentivi attraverso un programma chiamato Orphan Drug Designation.

Quali sono i vantaggi della designazione di farmaco orfano?

Per rendere lo sviluppo di farmaci orfani più attraente per le aziende farmaceutiche, i governi forniscono vari incentivi, come ad esempio:

• Guida e supporto delle autorità regolatorie per accelerare il processo di sviluppo dei farmaci.
• Un periodo di diritti esclusivi di commercializzazione dopo l'approvazione del farmaco, che consente all'azienda di recuperare l'investimento.
• Sostegno finanziario per coprire alcuni dei costi di sviluppo.

Perché la designazione di farmaco orfano è considerata importante?

Milioni di persone in tutto il mondo soffrono di malattie rare. Senza la designazione di farmaco orfano e gli incentivi ad essa associati, molti di questi pazienti avrebbero opzioni di trattamento limitate o nulle. Questa designazione svolge un ruolo fondamentale nel garantire che questi pazienti abbiano accesso a farmaci che cambiano la loro vita.

Come orientarsi nel processo di designazione del farmaco orfano

Ottenere la designazione di farmaco orfano può essere complesso e richiede una profonda comprensione dei requisiti regolatori e delle esigenze specifiche della popolazione di pazienti target. Freyr, fornitore di servizi regolatori a livello mondiale, offre una guida esperta per aiutare le aziende farmaceutiche ad affrontare con successo questo processo.

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