Importanza dei biomarcatori farmacogenomici nell'etichettatura dei farmaci biologici: Una prospettiva dell'USFDA

Nell'era dei farmaci personalizzati, la medicina di precisione ha rivoluzionato la somministrazione di farmaci biologici, garantendo sicurezza ed efficacia attraverso la comprensione dell'effetto del prodotto a livello individuale. La farmacogenomica (PGx) è una delle componenti della medicina di precisione, grazie al suo ruolo nella selezione della dose ottimale e nell'identificazione individuale efficace e rispondente alla dose, in grado di evitare reazioni avverse.

Inoltre, con l'avvento dei biomarcatori PGx, è possibile garantire il destino dei biologici in termini di farmacocinetica e farmacodinamica. Le aziende produttrici di biologici forniscono informazioni sui biomarcatori PGx nella sezione di etichettatura, che assiste gli operatori sanitari e i pazienti durante la somministrazione. La genesi dell'inclusione di dettagli sui biomarcatori PGx può essere fatta risalire all'inizio del 2013 con la guida della Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) intitolata "Clinical Pharmacogenomics: Premarket Evaluation in Early-phase Clinical Studies and Recommendations for Labeling". In essa si afferma che l'etichettatura dei PGx deve descrivere il marcatore genomico e gli effetti funzionali delle varianti genomiche dopo la somministrazione del farmaco.

Secondo un'indagine condotta all'inizio del 2021, la FDA statunitense ha registrato un aumento di tre volte (3x) delle approvazioni biologiche contenenti l'etichettatura di biomarcatori PGx per anomalie terapeutiche e congenite dal 2000 al 2020. Statisticamente, l'aumento è passato dal 10,3% del 2000 al 28,2% del 2020. Questo aumento di approvazioni indica l'adesione delle aziende farmaceutiche alla guida e all'inclusione dell'etichettatura dei biomarcatori PGx per garantire la salute pubblica. Sebbene l'inclusione di informazioni sui PGx nelle etichette dei farmaci sia stata notata per tutte le aree cliniche, esse sono risultate preminenti in alcune aree terapeutiche.

L'importanza dell'etichettatura dei biomarcatori PGx può fornire agli stakeholder indicazioni sui seguenti punti:

1. Meccanismo d'azione del farmaco
2. Eventi avversi associati
3. Informazioni genotipiche sul dosaggio
4. Variabilità della risposta clinica tra gli individui attraverso l'esposizione al farmaco
5. Bersagli polimorfici dei farmaci e geni di disposizione
6. Studi clinici adottati durante lo sviluppo

Nell'agosto 2022, l'FDA statunitense ha pubblicato i dati relativi all'elenco dei biomarcatori PGx, dei farmaci, delle aree terapeutiche e delle istruzioni da inserire nella sezione di etichettatura. La tabella seguente è un estratto dell'elenco completo dei biomarcatori pubblicato con le relative istruzioni/avvertenze per le sezioni di etichettatura.

Figura 1. Istruzioni per l'etichettatura dei rispettivi biomarcatori, estratto dal sito web della FDA statunitense.

Con l'introduzione dell'etichettatura dei biomarcatori PGx per i farmaci e i prodotti biologici, è essenziale aderire e rispettare gli standard di etichettatura globali. L'etichettatura basata sulla medicina di precisione richiede strategie aziendali e competenze su misura per superare i processi regolatori. Per ulteriori aggiornamenti sulle competenze approfondite e comprovate di Freyr, consultate il sito.