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Le tecnologie per lo sviluppo di farmaci (DDT) sono metodi, materiali o misure che assistono nello sviluppo di farmaci e nella revisione normativa, come stabilito dalla legge 21st Century Cures. Queste includono biomarcatori, valutazioni dei risultati clinici e altri parametri. La Food and Drug Administration (FDA) ha creato programmi di qualificazione per biomarcatori, valutazioni dei risultati clinici e modelli animali da utilizzare in conformità con l'Animal Rule per supportare le attività di sviluppo delle DDT.
Il 30 novembre 2020, FDA un programma pilota denominato ISTAND, acronimo di Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (Approcci scientifici e tecnologici innovativi per i nuovi farmaci). Il pubblico principale di questa iniziativa pilota è costituito dai creatori di DDT innovativi. Grazie a questo progetto pilota, gli sviluppatori hanno ora la possibilità di presentare idee per approcci innovativi che non hanno ancora un percorso normativo.
ISTAND sostiene la creazione di DDT quali biomarcatori, valutazioni dei risultati clinici e modelli animali da utilizzare in conformità con l'Animal Rule che non è contemplata dagli attuali processi di qualificazione dei DDT. Al fine di integrare rapidamente tecnologie e approcci scientifici innovativi nello sviluppo di farmaci, nella revisione normativa e, in ultima analisi, per accelerare l'introduzione di nuove terapie per i pazienti, ISTAND mira a offrire supporto scientifico e logistico agli sviluppatori di DDT e alle divisioni cliniche FDA.
Benefici chiave del Programma Pilota ISTAND
- L'accesso anticipato ai FDA sullo sviluppo di uno strumento contribuisce a rafforzare la fiducia sia FDA che degli sviluppatori nell'uso delle tecnologie in fase di sviluppo nell'ambito del percorso DDT.
- Possibilità di qualificarsi attraverso la procedura di qualificazione DDT, con l'opzione di fornire risultati alternativi se la qualificazione non è la strada migliore.
- Nuove piattaforme per una collaborazione efficace e la condivisione delle conoscenze tra FDA e con gli stakeholder esterni, comprese le agenzie regolatorie internazionali, porteranno a un maggiore accordo e a opinioni unificate da parte dell'agenzia.
Processo di presentazione del Programma Pilota ISTAND
Una procedura in più fasi per la qualificazione dei DDT è stata stabilita legalmente dal 21st Century Cures Act. Chiunque sia coinvolto nello sviluppo di farmaci o biologici può utilizzare un DDT che sia stato qualificato per un determinato contesto d'uso (COU).
Il processo di qualificazione prevede tre invii:
- Lettera di intenti (LOI)
- Piano di qualificazione (QP)
- Pacchetto completo di qualificazione (FQP)
Una lettera di intenti (LOI) è il primo documento presentato dai candidati al programma pilota ISTAND fda(Comitato per la valutazione fda. Il team del programma pilota ISTAND analizzerà la LOI compilata dopo averla ricevuta, comunicherà al candidato se la sua candidatura è stata accettata per il programma pilota e passerà alla revisione tecnica. A seguito della valutazione da parte di un esperto in materia, il Comitato DDT decide se accettare una candidatura al programma in base a diverse variabili. Se una LOI o una QP viene accettata, il richiedente può passare alla fase FQP o QP, a seconda di come risponde alle raccomandazioni e alle critiche contenute nella Lettera di Determinazione. I candidati non possono passare al livello successivo se non vengono accettati nella fase LOI o QP.
Accettazione della prima domanda da parte del Programma Pilota ISTAND
Il 7 settembre 2022, FDA che la prima proposta per il programma nell'ambito del suo percorso di qualificazione è stata accettata dal Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) e dal Centro per la valutazione e la ricerca sui prodotti biologici (CBER). Lo strumento prospettico, accettato dalla FDA per essere aggiunto a ISTAND FDA luglio 2022, mira a migliorare i profili di sicurezza dei farmaci bioterapici sperimentali utilizzando il Membrane Proteome Array (MPA). Il contesto di utilizzo (COU) dell'azienda si applica a quasi tutte le tecniche bioterapiche, comprese le cellule CAR-T, i bispecifici, i peptidi e i prodotti a base di immunoglobuline.
Non è affatto certo che questo programma pilota avrà il grande successo che la FDA . Inoltre, FDA dichiarato che nella fase pilota prevede di accettare "2-4 richieste all'anno nel programma pilota ISTAND, con un processo di selezione e valutazione incentrato sull'impatto sulla salute pubblica e sulla fattibilità dell'implementazione". Un altro aspetto poco chiaro è la tempistica richiesta per il processo di qualificazione. Rispetto al processo tradizionale, la qualificazione ISTAND sembra molto più complicata, considerando l'enfasi posta sui prodotti innovativi. Per ulteriori informazioni, consultare Freyr.
