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Le tecnologie per lo sviluppo dei farmaci (DDT) sono metodi, materiali o misure che assistono lo sviluppo dei farmaci e la revisione regolatoria, come indicato nella legge 21st Century Cures. Queste includono biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e altre metriche. La Food and Drug Administration (FDA) ha creato programmi di qualificazione per i biomarcatori, le valutazioni degli esiti clinici e i modelli animali da utilizzare in conformità alla Animal Rule per sostenere le attività di sviluppo delle DDT.
Il 30 novembre 2020, la FDA ha lanciato un programma pilota denominato ISTAND, acronimo di Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs. Il pubblico principale di questa iniziativa pilota è costituito dai creatori di DDT innovativi. Grazie a questo progetto pilota, gli sviluppatori hanno ora una via per presentare idee per approcci innovativi che non hanno ancora un percorso regolatorio.
L'ISTAND sostiene la creazione di DDT, quali biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e modelli animali da utilizzare in conformità alla Animal Rule, non coperti dagli attuali processi di qualificazione dei DDT. Per incorporare rapidamente le nuove tecnologie e gli approcci scientifici nello sviluppo dei farmaci, nella revisione regolatoria e, in ultima analisi, per accelerare l'introduzione di nuovi farmaci per i pazienti, l'ISTAND mira a offrire supporto scientifico e logistico agli sviluppatori di DDT e alle divisioni cliniche della FDA.
Benefici chiave del Programma Pilota ISTAND
- L'accesso tempestivo ai commenti della FDA sullo sviluppo di uno strumento contribuisce a rafforzare la fiducia della FDA e degli sviluppatori nell'uso delle tecnologie in via di sviluppo nell'ambito del percorso DDT.
- Possibilità di qualificarsi attraverso la procedura di qualificazione DDT, con l'opzione di fornire risultati alternativi se la qualificazione non è la strada migliore.
- Nuove piattaforme per una collaborazione efficace e la condivisione delle conoscenze tra le divisioni della FDA e con gli stakeholder esterni, comprese le agenzie regolatorie internazionali, porteranno a un maggiore accordo e a pareri unificati da parte dell'agenzia.
Processo di presentazione del Programma Pilota ISTAND
Una procedura in più fasi per la qualificazione dei DDT è stata stabilita legalmente dal 21st Century Cures Act. Chiunque sia coinvolto nello sviluppo di farmaci o biologici può utilizzare un DDT che sia stato qualificato per un determinato contesto d'uso (COU).
Il processo di qualificazione prevede tre invii:
- Lettera di intenti (LOI)
- Piano di qualificazione (QP)
- Pacchetto completo di qualificazione (FQP)
La Lettera d'Intenti (LOI) è il primo documento che i candidati al programma pilota ISTAND inviano all'indirizzo istand@fda.hhs.gov. Il team del programma pilota ISTAND analizzerà la LOI completata dopo averla ricevuta, comunicherà al richiedente se la sua proposta è stata accettata per il programma pilota e passerà alla revisione tecnica. Dopo la valutazione da parte di un esperto in materia, il Comitato DDT decide se accettare una proposta nel programma in base a diverse variabili. Se una richiesta di LOI o QP viene accettata, il richiedente può passare alla fase FQP o QP, a seconda di come risponde alle raccomandazioni e alle critiche contenute nella Lettera di determinazione. I richiedenti non possono passare al livello successivo se non vengono accettati nella fase LOI o QP.
Accettazione della prima domanda da parte del Programma Pilota ISTAND
Il 7 settembre 2022, l'FDA ha dichiarato che la prima proposta per il programma nell'ambito del percorso di qualificazione è stata accettata dal Center for Drug Evaluation and Research (CDER) e dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). Lo strumento prospettico, accettato per essere aggiunto all'ISTAND dalla FDA nel luglio 2022, mira a migliorare i profili di sicurezza dei farmaci bioterapeutici sperimentali utilizzando il Membrane Proteome Array (MPA). Il contesto d'uso (COU) dell'azienda si applica a quasi tutte le tecniche bioterapeutiche, comprese le cellule CAR-T, i prodotti bispecifici, i peptidi e le immunoglobuline.
Non è certo che questo programma pilota avrà un enorme successo, come la FDA ipotizza. Inoltre, la FDA ha menzionato che nella fase pilota prevede di accettare "2-4 proposte nel programma pilota ISTAND ogni anno con un processo di selezione e triage che si concentra sull'impatto sulla salute pubblica e sulla fattibilità dell'implementazione". L'altra zona d'ombra è la tempistica richiesta per il processo di qualificazione. Rispetto al processo tradizionale, la qualificazione ISTAND sembra molto più complicata, considerando l'enfasi sui nuovi prodotti. Per ulteriori informazioni, consultare Freyr.
