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Durante la pandemia di COVID-19, i dati reali (RWD) e le prove reali (RWE) sono stati fonti di informazione essenziali per la Food and Drug Administration (USFDA) degli Stati Uniti al fine di accelerare l'approvazione dei vaccini e delle terapie contro il COVID-19 e consentire il proseguimento di altri studi clinici in circostanze mutevoli. Per gli studi post-approvazione attualmente in corso, la FDA che vengano utilizzati RWD appropriati per creare RWE. Tale verifica assicura una buona qualità, una copertura adeguata e una simulazione adeguata dei dati raccolti in studi clinici legittimi. Potenzialmente, gli RWD presentano una variabilità molto maggiore e una probabilità significativa di lacune nei dati.
Identificazione di RWD/RWE nelle proposte regolatorie
La FDA delle linee guida per tali richieste applicabili alle domande di autorizzazione all'immissione in commercio di nuovi farmaci (NDA), alle domande di autorizzazione all'immissione in commercio di nuovi farmaci sperimentali (INDA) e alle domande di autorizzazione all'immissione in commercio di prodotti biologici (BLA) che comprendono informazioni RWD/RWE per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di un prodotto. Per comprendere meglio i termini, la FDA RWD e RWE come segue:
- La RWD acquisisce le informazioni associate allo stato di salute del paziente e/o all'erogazione dell'assistenza sanitaria raccolte da potenziali fonti su base routinaria.
- La RWE, prodotta da un'analisi RWD, è un'evidenza scientifica relativa all'uso e ai potenziali benefici di un prodotto farmaceutico. Per produrre RWE da RWD si possono utilizzare diversi disegni di ricerca, tra cui, ma non solo, studi interventistici (studi clinici) o non interventistici (studi osservazionali).
La convalida dei dati è fondamentale per utilizzare in modo efficiente RWD e RWE, indipendentemente dalla fonte dei dati.
Ostacoli da evitare con la RWE per la presentazione delle normative
1. Negligenza nella condivisione di un protocollo predefinito e di sistemi, applicazioni e prodotti (SAP) nell'elaborazione dei dati.
La USFDA mantenere la trasparenza per evitare i rischi individuati nel proprio quadro RWE, cosa che può essere fatta in modo rapido ed economico con i set di dati elettronici. Questo approccio aumenta la possibilità di condurre più studi retrospettivi per garantire il raggiungimento dei risultati desiderati.
2. Mancanza di dati
I dati EHR incompleti possono ostacolare gli sforzi volti a stabilire una somiglianza con una coorte di studio attiva, rendendo difficile la valutazione delle caratteristiche di base delle coorti prospettiche. Diversi tentativi di utilizzare studi RWE a sostegno dell'approvazione di prodotti oncologici sono falliti a causa di questo problema. In molte situazioni, lo sponsor non è stato in grado di fornire una documentazione completa sui parametri di base cruciali, quali i piani di trattamento precedenti, lo stadio del tumore e i punteggi dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). FDA hanno osservato che i dati mancanti, come la data della diagnosi o l'inizio del trattamento iniziale, possono introdurre un bias nell'indagine a sostegno del prodotto in fase di sperimentazione e che l'incapacità di riportare i regimi di esame ha creato un bias confondente.
3. L'esclusione dei pazienti ha portato a una coorte ridotta.
Per uno sponsor è difficile utilizzare la RWE a fini regolatori quando i dati della cartella clinica elettronica (EHR) sono incompleti. Spesso gli sponsor devono escludere dalle analisi i pazienti con set di dati incompleti per ottenere la comparabilità con le coorti di studi attivi, riducendo così un set di dati che potrebbe già essere piccolo.
Data la potenziale diversità delle caratteristiche della popolazione, delle pratiche cliniche e della codifica tra le diverse fonti di dati, la FDA dimostrare se e in che modo è possibile ottenere e integrare dati provenienti da varie fonti con una qualità accettabile per gli studi che richiedono la combinazione di dati provenienti da più fonti o centri di studio.
4. Impossibilità di acquisire dati uniformi
La complessità di ottenere risultati clinici coerenti in una cartella clinica elettronica (EHR) o nei dati relativi alle richieste di rimborso costituisce un ostacolo all'accettabilità della ricerca RWE a fini normativi. Recentemente, la FDA l'impatto misurabile che le discrepanze nella pratica medica, in particolare nelle diagnosi e nella codifica, hanno sulla segnalazione dei risultati clinici. Per mitigare questi rischi, la FDA gli sponsor a utilizzare fonti RWD per registrare i risultati con criteri diagnostici più oggettivi e ben definiti, come mortalità, ictus o infarto miocardico.
Conclusione
L'uso efficiente e completo della RWE consente di presentare proposte normative di successo concentrandosi sulla condivisione della conoscenza dei casi. Tali iniziative possono contribuire a ottimizzare e integrare le normative RWE già esistenti o incoraggiare lo sviluppo di quadri normativi nelle nazioni che non dispongono di tali politiche. Una volta che i quadri di riferimento per la RWE sono accessibili, è necessario impegnarsi per garantire la massima accessibilità, utilizzo, standardizzazione e precisione di revisione sistematica della RWD per sviluppare una cultura che supporti una RWE di alta qualità e migliorare l'uso della RWE per il processo decisionale regolatorio.
Ulteriori linee guida sulla pianificazione e l'esecuzione di nuovi studi clinici, come studi pragmatici, studi prospettici randomizzati su registri e altri studi ibridi, dovrebbero incoraggiare un maggiore utilizzo di metodi innovativi per lo sviluppo di farmaci. Un esperto regolamentare comprovato può aiutare a descrivere i protocolli proposti e analizzare le strategie con spiegazioni chiare durante l'accumulo, la personalizzazione e la modifica dei dati. Tale assistenza garantirà la coerenza, la validità e la concisione delle fonti di dati e delle metodologie utilizzate. Consultate Freyr, leader nel settore dell'editoria e delle presentazioni, per protocolli e strategie di presentazione end-to-end .
