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Come tutti sappiamo, il requisito del Documento Tecnico Comune elettronico (eCTD) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti si sta avvicinando alla scadenza. Mancano ancora un paio di mesi; entro il 5 maggio 2017, tutti i produttori farmaceutici, biologici e di generici devono presentare i tipi di domanda NDA (New Drug Applications), BLA (Biologics License Application) e ANDA (Abbreviated New Drug Applications) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti utilizzando esclusivamente il formato Documento Tecnico Comune elettronico (eCTD).
Come indicato dalla FDA nella sua guida eCTD, tutti i nuovi DMF (Drug Master File), così come tutti i documenti presentati ai DMF esistenti, devono essere presentati in formato elettronico (eCTD) a partire dal 5 maggio 2017. Le presentazioni DMF che non saranno presentate in formato eCTD dopo questa data stabilita saranno di conseguenza rifiutate. Tuttavia, i titolari di DMF i cui DMF sono attualmente in formato cartaceo non saranno tenuti a ripresentare l'intero DMF in formato eCTD dopo il 5 maggio 2017.
Alla luce di ciò, cosa produttori sapere esattamente produttori sui vari tipi di domanda che richiedono una conversione end-to-end per garantire la conformità? Diamo un rapido sguardo ai diversi tipi di domanda che devono essere presentati in formato elettronico.
Tipi di applicazioni che richiedono la conversione eCTD:
- Domande di autorizzazione per nuovi farmaci (NDA): Una domanda NDA è il mezzo attraverso il quale gli sponsor di farmaci di tutto il mondo si rivolgono formalmente alla FDA per ottenere l'approvazione di qualsiasi nuovo farmaco per la vendita e la commercializzazione nel mercato US. Tutti i dati raccolti durante gli studi sugli animali e le sperimentazioni cliniche sull'uomo di un nuovo farmaco sperimentale (IND) entrano a far parte della NDA. La documentazione richiesta in una NDA comprende l'intera storia del farmaco, dagli ingredienti utilizzati, ai rapporti dei test clinici, ai risultati degli studi sugli animali, a come il farmaco si comporta esattamente nel corpo e a come viene prodotto, lavorato e confezionato.
- Domande di autorizzazione abbreviate per nuovi farmaci (ANDA): Una domanda ANDA consiste in dati relativi alla revisione e all'approvazione finale di un farmaco generico. Una volta approvato dalla US FDA, un richiedente può produrre e commercializzare il farmaco generico in questione e, a sua volta, fornire un'alternativa sicura, efficace ed economica al pubblico. Queste domande per farmaci generici sono definite "abbreviate" perché generalmente non è richiesto di presentare dati preclinici e clinici per stabilire i fattori di sicurezza ed efficacia. Un farmaco generico viene confrontato con un farmaco innovatore in termini di dosaggio, forza, via di somministrazione, qualità, caratteristiche di performance e uso previsto. Pertanto, sarà sufficiente che un richiedente di farmaco generico dimostri scientificamente che il suo prodotto è bioequivalente, cioè che si comporta allo stesso modo del farmaco innovatore.
- Domanda di Licenza per Prodotti Biologici (BLA): Una BLA, come definita dalla US FDA, è una richiesta di permesso per introdurre, o consegnare per l'introduzione, un prodotto biologico nel commercio interstatale. Una BLA è presentata da qualsiasi persona giuridica o entità che si occupa della produzione di prodotti biologici o da un richiedente una licenza che si assume la responsabilità della conformità agli standard di prodotto e di stabilimento. Comprendere i dettagli del richiedente, le informazioni sul prodotto/produzione, i rapporti degli studi preclinici e clinici e i dettagli dell'etichettatura. Una BLA viene presentata dopo che un nuovo farmaco sperimentale (IND) è stato approvato, affermando che il prodotto in questione è "sicuro, puro e potente", che gli impianti di produzione sono pronti per l'audit e che ogni confezione del prodotto reca il numero di licenza.
- Drug Master Files (DMFs): Una domanda di DMF è un documento confidenziale e dettagliato presentato da un produttore farmaceutico alla US FDA. Contiene principalmente informazioni dettagliate su strutture, processi o ingredienti utilizzati nella fabbricazione, lavorazione, confezionamento e stoccaggio di un farmaco in questione. Secondo la FDA, una domanda di DMF non viene né approvata né respinta, ma le sue informazioni vengono utilizzate per esaminare una IND, NDA, ANDA o una domanda di esportazione.
Ora che si avvicina la scadenza per la conversione eCTD, è tempo che tutti i produttori farmaceutici, biologici e di generici di tutto il mondo che mirano al mercato US convertano le applicazioni richieste nel formato eCTD con largo anticipo e prevengano qualsiasi confusione dell'ultimo minuto. Tuttavia, gli strumenti di conversione eCTD legacy potrebbero ostacolare gli sforzi di conformità delle organizzazioni. Approfittate di un esperto di pubblicazione e presentazioni e di un esperto di conversione eCTD.
