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Come tutti sappiamo, l'obbligo di presentazione del documento tecnico comune elettronico (eCTD) da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti (US FDA) si avvicina alla scadenza. Mancano ancora un paio di mesi; entro il 5 maggio 2017, tutti i produttori farmaceutici, biologici e generici dovranno presentare alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti le domande di autorizzazione per nuovi farmaci (NDA), le domande di licenza per biologici (BLA) e le domande di autorizzazione per nuovi farmaci abbreviati (ANDA) utilizzando esclusivamente il formato del documentotecnicocomune elettronico (eCTD).
Come indicato dalla FDA nella sua guida eCTD, tutti i nuovi DMF (Drug Master Files), così come tutti i documenti presentati ai DMF esistenti, devono essere presentati in formato elettronico (eCTD) a partire dal 5 maggio 2017. Le DMF non presentate in formato eCTD dopo questa data saranno respinte. Tuttavia, i titolari di DMF i cui DMF sono attualmente in formato cartaceo non saranno tenuti a ripresentare l'intero DMF in formato eCTD dopo il 5 maggio 2017.
A questo punto, che cosa devono sapere i produttori dei vari tipi di applicazioni che necessitano di una conversione end-to-end in eCTD per garantire la conformità? Diamo una rapida occhiata ai diversi tipi di applicazioni che devono essere presentate in formato elettronico.
Tipi di applicazioni che richiedono la conversione eCTD:
- Domande di autorizzazione per nuovi farmaci (NDA): Una domanda NDA è la fonte attraverso la quale gli sponsor di farmaci in tutto il mondo si rivolgono formalmente alla FDA per approvare qualsiasi nuovo farmaco da vendere e commercializzare sul mercato statunitense. Tutti i dati raccolti durante gli studi sugli animali e le sperimentazioni cliniche sull'uomo di un nuovo farmaco sperimentale (IND) diventano parte della NDA. La documentazione richiesta in una NDA comprende l'intera storia del farmaco, a partire dagli ingredienti utilizzati, i rapporti dei test clinici, i risultati degli studi sugli animali, l'esatto comportamento del farmaco nell'organismo e le modalità di produzione, lavorazione e confezionamento.
- Domande di nuovi farmaci abbreviati (ANDA): Una domanda ANDA consiste in dati relativi alla revisione e all'approvazione finale di un prodotto farmaceutico generico. Una volta approvato dalla FDA statunitense, il richiedente può produrre e commercializzare il farmaco generico in questione, fornendo così al pubblico un'alternativa sicura, efficace ed economica. Queste richieste di farmaci generici sono definite "abbreviate" perché in genere non è richiesta la presentazione di dati preclinici e clinici per stabilire i fattori di sicurezza ed efficacia. Un farmaco generico viene confrontato con un farmaco innovatore in termini di dosaggio, dosaggio, via di somministrazione, qualità, caratteristiche di prestazione e uso previsto. Pertanto, sarà sufficiente che il richiedente di un farmaco generico dimostri scientificamente che il suo prodotto è bioequivalente, cioè ha le stesse prestazioni del farmaco innovatore.
- Richiesta di licenza biologica (BLA): Un BLA, secondo la definizione della FDA statunitense, è una richiesta di autorizzazione a introdurre, o consegnare per l'introduzione, un prodotto biologico nel commercio interstatale. Un BLA viene presentato da qualsiasi persona giuridica o ente che si occupi della produzione di prodotti biologici o da un richiedente la licenza che si assuma la responsabilità della conformità agli standard del prodotto e dello stabilimento. Comprende i dati del richiedente, le informazioni sul prodotto/la produzione, i rapporti degli studi preclinici e clinici e i dettagli dell'etichettatura. Un BLA viene presentato dopo l'approvazione di un nuovo farmaco in fase di sperimentazione (IND), affermando che il prodotto in questione è "sicuro, puro e potente", che gli impianti di produzione sono pronti per la revisione e che ogni confezione del prodotto reca il numero di licenza.
- Drug Master Files (DMF): Una richiesta di DMF è un documento riservato e dettagliato presentato da un produttore farmaceutico alla FDA statunitense. Contiene principalmente informazioni dettagliate su strutture, processi o ingredienti utilizzati per la produzione, la lavorazione, il confezionamento e la conservazione di un determinato farmaco. Secondo la FDA, una domanda DMF non viene né approvata né disapprovata, ma le sue informazioni vengono utilizzate per la revisione di un IND, NDA, ANDA o di una domanda di esportazione.
Con l'avvicinarsi della scadenza per la conversione in eCTD, tutti i produttori farmaceutici, biologici e generici del mondo che puntano al mercato statunitense devono convertire le applicazioni richieste nel formato eCTD con largo anticipo, per evitare la confusione dell'ultimo minuto. Tuttavia, gli strumenti di conversione eCTD tradizionali potrebbero ostacolare gli sforzi di conformità delle organizzazioni. Approfittate di un esperto di pubblicazione e invio e di un esperto di conversione eCTD.
