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Secondo la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, la maggior parte dei farmaci pediatrici prescritti non viene testata. Per ovviare alla grave carenza di test sui farmaci pediatrici, la FDA ha pubblicato una guida finale che offre un quadro completo per la pianificazione e la presentazione delle domande di sperimentazione pediatrica.
Queste nuove linee guida dell'FDA svolgeranno un ruolo fondamentale nell'affrontare i problemi che si verificano nel processo di sviluppo dei farmaci pediatrici, come l'assenza di informazioni critiche sull'uso pediatrico dei farmaci in determinate condizioni riportate e la necessità di ampliare il numero di sperimentazioni pediatriche condotte per i prodotti brevettati.
La presentazione dell'Initial Pediatric Study Plan (iPSP) è obbligatoria per gli sponsor che intendono presentare una domanda di commercializzazione per i seguenti casi, tra cui un API (Active Pharmaceutical Ingredient) / qualsiasi nuova indicazione ad eccezione di quella che ha lo status di orfano / una nuova forma di dosaggio / una nuova modalità di somministrazione. Secondo il Pediatric Research Equity Act (PREA) del 2003, coloro che desiderano presentare domande per farmaci/biologici pediatrici sono tenuti a presentare l'iPSP nella fase preliminare dello sviluppo del prodotto. Inoltre, a partire dal 18 agosto 2020, un iPSP deve essere presentato per gli API che rientrano nella disposizione del PREA relativa ai farmaci a base molecolare per il cancro, indipendentemente dal loro status di indicazione orfana.
Gli sponsor devono presentare gli iPSP entro 60 giorni di calendario dalla riunione di Fase-2, o secondo l'accordo tra l'FDA e lo sponsor, salvo casi eccezionali. Dopo la revisione dell'FDA, lo sponsor riceve una risposta scritta o una richiesta di incontro da parte dell'Agenzia, entro 90 giorni dal periodo di revisione. Dopo aver risposto ai commenti dell'FDA entro il termine di 90 giorni, lo sponsor deve presentare un iPSP concordato prima della scadenza del termine di revisione.
Allo stesso modo, l'Agenzia rivedrà l'iPSP concordato entro 30 giorni e invierà la lettera di non accordo se lo sponsor non soddisfa i criteri stabiliti. Di conseguenza, gli sponsor avranno a disposizione altri 30 giorni dalla data di notifica per rivedere l'iPSP. Una volta effettuata la presentazione emendata, riprenderà il ciclo di 210 giorni della revisione FDA-sponsor.
La guida finale illustra i meccanismi raccomandati per la gestione degli iPSP non concordati, che includono alcune raccomandazioni su come ottenere l'accordo della FDA e un modello di esempio per la preparazione degli iPSP.
Sebbene le linee guida abbiano delineato strategie perspicaci per l'utilizzo dei dati relativi all'estrapolazione e alla loro rilevanza nell'ambito dei criteri stabiliti, è responsabilità del richiedente implementarle in modo accurato per facilitarne la revisione e l'approvazione. Praticare le migliori pratiche regolatorie per la conformità. Rimanete informati. Rimanete conformi.
