1 minuto di lettura
Secondo la US and Drug Administration (FDA) US , la maggior parte dei farmaci pediatrici prescritti non viene testata. Per ovviare alla grave carenza di test sui farmaci pediatrici, FDA pubblicato una linea guida definitiva che offre un quadro completo per la pianificazione e la presentazione delle domande di sperimentazione pediatrica.
Queste nuove linee guida della FDA un ruolo fondamentale nell'affrontare le questioni che sorgono nel processo di sviluppo dei farmaci pediatrici, come l'assenza di informazioni critiche sull'uso pediatrico dei farmaci in determinate condizioni segnalate e la necessità di ampliare il numero di studi pediatrici condotti sui prodotti brevettati.
La presentazione dell'Initial Pediatric Study Plan (iPSP) è obbligatoria per gli sponsor che intendono presentare una domanda di commercializzazione nei seguenti casi: API (principio attivo farmaceutico)/qualsiasi nuova indicazione eccetto quella che ha lo status di farmaco orfano/una nuova forma di dosaggio/una nuova modalità di somministrazione. Ai sensi del Pediatric Research Equity Act (PREA) del 2003, coloro che desiderano presentare domande per farmaci/prodotti biologici pediatrici sono tenuti a presentare l'iPSP nella fase preliminare dello sviluppo del prodotto. Inoltre, a partire dal 18 agosto 2020, è necessario presentare un iPSP per APIs rientrano nella disposizione del PREA relativa ai farmaci molecolari per il cancro, indipendentemente dal loro status di indicazione orfana.
Gli sponsor sono tenuti a presentare gli iPSP entro 60 giorni di calendario dalla riunione di fase 2, o secondo quanto concordato tra la FDA lo sponsor, salvo casi eccezionali. Dopo la revisione FDA, lo sponsor riceve una risposta scritta o una richiesta di riunione dall'Agenzia entro 90 giorni dal periodo di revisione. Dopo aver risposto ai commenti FDA entro il termine di 90 giorni, lo sponsor è tenuto a presentare un iPSP concordato prima della scadenza del termine di revisione.
Allo stesso modo, l'Agenzia esaminerà l'iPSP concordato entro 30 giorni e invierà una lettera di mancata approvazione se lo sponsor non soddisfa i criteri stabiliti. Di conseguenza, gli sponsor avranno altri 30 giorni dalla data di notifica per rivedere l'iPSP. Una volta completata la presentazione modificata, riprenderà il ciclo di 210 giorni della revisione FDA.
La guida finale illustra i meccanismi raccomandati per la gestione degli iPSP non concordati, includendo alcune raccomandazioni su come ottenere l'approvazione FDAe un modello di riferimento per la preparazione degli iPSP.
Sebbene le linee guida abbiano delineato strategie perspicaci per l'utilizzo dei dati relativi all'estrapolazione e alla loro rilevanza nell'ambito dei criteri stabiliti, è responsabilità del richiedente implementarle in modo accurato per facilitarne la revisione e l'approvazione. Praticare le migliori pratiche regolatorie per la conformità. Rimanete informati. Rimanete conformi.
