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I medicinali biologici sono diventati una soluzione promettente per la prevenzione e il trattamento di diverse malattie croniche e condizioni di salute potenzialmente letali. Consapevoli di questa portata, diverse aziende farmaceutiche si stanno avventurando nella produzione di prodotti biologici come mai prima d'ora. Tuttavia, con la particolare attenzione della Food and Drug Administration (FDA) verso l'approvazione delle domande di licenza biologica (BLA), la necessità del momento per i produttori è quella di adottare il giusto approccio durante la presentazione delle domande. Come devono procedere? Cosa comporta? Come devono procedere i richiedenti?
Cosa devono sapere i candidati?
FDA 356h e informazioni necessarie
I richiedenti di BLA devono presentare il modulo FDA 356h al Centre for Biologics Evaluation and Research (CBER). La domanda può essere in formato cartaceo o eCTD. Deve contenere informazioni sui dati preclinici e clinici, informazioni sugli impianti di produzione, bozze di etichettatura del prodotto, criteri di convalida di processi importanti, relazioni sui casi, ecc. Prima di presentare un BLA, però, i richiedenti devono tenere conto di alcuni dettagli, quali:
Cronologia delle revisioni
In base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), l'FDA ha accettato di esaminare la maggior parte dei BLA entro 10 mesi dalla data di deposito, mentre per le proposte prioritarie la scadenza è stata ridotta a 6 mesi dalla data di deposito.
La presentazione del BLA e le riunioni coinvolte
Riunione preliminare e presentazione della domanda
Prima di presentare un BLA, i richiedenti devono individuare un comitato di revisione e organizzare un incontro con l'FDA, oltre a programmare un'ispezione di monitoraggio della ricerca biologica, in modo da tenere in considerazione i tempi e le esigenze di un comitato consultivo.
Riunione di metà ciclo
Si tratta di un incontro informativo chiaro che fornisce lo stato della revisione. Questo incontro riguarderà le richieste informative (IR) relative a informazioni aggiuntive e le revisioni disciplinari (DR) per trasmettere informazioni sulle carenze.
Riunione di fine ciclo
Gli incontri di fine ciclo offrono all'FDA l'opportunità di comunicare in modo proattivo la propria valutazione intermedia e le principali carenze del BLA. Si tratta di un'ottima opportunità per il richiedente di ottenere una comprensione preliminare dello stato di avanzamento del processo di revisione della domanda e di offrire informazioni aggiuntive per chiarire alcune delle preoccupazioni del revisore in merito al BLA.
Riunione conclusiva
In genere viene condotto dopo 8 mesi dalla presentazione delle domande e mira a trovare soluzioni per le eventuali questioni in sospeso. Inoltre, dà il via alle necessarie azioni regolatorie da intraprendere.
Azione ufficiale della FDA
Una volta terminata la revisione completa del BLA, il comitato si riunirà per identificare eventuali problemi, accordi e altri impegni. Tuttavia, se la FDA approva il BLA, emette una lettera di approvazione che certifica che il prodotto biologico è sicuro, puro e potente e che gli impianti di produzione sono conformi.
Con le ampie tempistiche di revisione e le riunioni proposte con l'FDA, con l'ampio elenco di documenti coinvolti e con i complessi mandati di presentazione, è possibile che si verifichino inadeguatezze come la mancanza di informazioni necessarie, la mancanza di prove della robustezza del saggio, ecc. Inoltre, l'evoluzione degli aspetti normativi associati alla presentazione di un BLA può essere un ostacolo se viene trascurata. Il modo migliore per affrontare questi problemi è quello di associarsi a partner dedicati con anni di esperienza che offrano una solida assistenza regolatoria per i prodotti biologici e biosimilari.
