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Lo sviluppo di un farmaco non è una passeggiata. Le aziende farmaceutiche sono obbligate a dimostrare la sicurezza e l'efficacia del farmaco alle autorità regolatorie in ogni singola fase dello sviluppo del farmaco. Solo in base all'approvazione o alla disapprovazione delle autorità, le aziende possono proseguire nelle fasi successive dello sviluppo del farmaco e/o rivedere l'intero processo di sviluppo. Questo processo di ricerca di approvazioni da parte delle autorità regolatorie inizia fin dalla fase preclinica dello sviluppo di un farmaco, in cui le aziende eseguono alcuni studi sperimentali come esperimenti in vitro (in provetta o in coltura cellulare) e in vivo (sugli animali) con i quali si ottengono dati preliminari sull'efficacia, la tossicità, la farmacocinetica e la sicurezza del farmaco.
Dopo gli studi sperimentali preliminari, le aziende sottopongono i dati ottenuti alle autorità regolatorie sotto forma di domanda per un nuovo farmaco sperimentale (IND). Poiché le autorità regolatorie sono responsabili della protezione e della promozione della salute pubblica, esse esaminano rigorosamente i contenuti dell'IND presentato e verificano se il farmaco è sicuro o meno per la sperimentazione umana. Ma cosa contiene esattamente un IND?
Cosa contiene un IND?
Un IND contiene informazioni sugli studi chimici, di produzione e di controllo (CMC), non clinici e clinici di un farmaco, che possono essere suddivisi in categorie:
- Studi di farmacologia e tossicologia animale: contiene dati preclinici che stabiliscono che il farmaco è ragionevolmente sicuro per la sperimentazione iniziale nell'uomo.
- Informazioni sulla produzione: contiene informazioni sulla composizione, sul produttore, sulla stabilità e sui controlli utilizzati per la produzione del farmaco. Assicura inoltre che l'azienda sia in grado di produrre lotti di farmaco sufficienti a soddisfare le esigenze del paziente.
- Protocolli clinici e informazioni sugli sperimentatori: contiene i protocolli per determinare se le prove iniziali del farmaco esporranno i soggetti umani a rischi inutili e include le qualifiche degli sperimentatori clinici che supervisioneranno la somministrazione del composto.
Cosa succede dopo la presentazione di un IND?
Dopo la presentazione di una domanda IND, le autorità regolatorie la esaminano e stabiliscono se le aziende possono procedere alla fase di sperimentazione clinica. Se le autorità regolatorie riscontrano delle discrepanze, possono imporre una sospensione clinica dell'IND, che vieta l'inizio degli studi clinici fino a quando la lacuna non viene affrontata in modo adeguato.
Per evitare tali discrepanze, le aziende devono preparare/compilare con cura un IND, identificando ed evitando tutte le possibili insidie fin dal primo passo.
Insidie nel percorso di presentazione di un IND
- Disorganizzazione degli studi abilitativi IND, della presentazione e del piano di sviluppo complessivo
- L'inclusione di informazioni non necessarie e di dati disorganizzati nella domanda IND potrebbe comportare un aumento dei tempi di revisione.
- Non fornire giustificazioni pertinenti o dati di supporto relativi agli studi tossicologici.
- Mancata corrispondenza tra i risultati dei test preclinici e il protocollo clinico.
- Dati di stabilità insufficienti o errati
- Mancata osservanza delle linee guida normative
La mera decodifica delle insidie, senza un'azione adeguata, potrebbe non essere utile ai fini di una presentazione IND di successo. Il fattore chiave è supportare la domanda IND per una migliore revisione con i seguenti componenti:
Componenti che rendono impeccabile la presentazione di una IND
- Lettera di accompagnamento indirizzata al direttore della divisione di revisione e deve essere firmata dallo sponsor della domanda IND. Come dichiarato dall'FDA, dovrebbe includere:
- Identificatore di presentazione: "Richiesta iniziale di un nuovo farmaco in fase di sperimentazione".
- Una breve spiegazione dell'indagine prevista (tipo e titolo dello studio)
- Nome del nuovo farmaco in fase di sperimentazione e formulazione proposta
- Malattia o condizione oggetto di indagine
- Nome e informazioni di contatto del produttore di IND (se applicabile)
- Riferimento a una domanda IND esistente (se applicabile)
- Indice dei contenuti per consentire ai revisori della FDA di individuare rapidamente e facilmente le voci della domanda.
- Dichiarazione introduttiva e piano sperimentale generale
- Informazioni sul CMC
- Farmacologia Informazioni sulla tossicologia
- Opuscolo dello sperimentatore
- Protocolli clinici
- Riassunto della precedente esperienza umana con il farmaco in sperimentazione
Poiché è chiaro quanto sia importante la presentazione di un IND per procedere con i test clinici, è necessario che le aziende si attrezzino rapidamente per compilare IND senza errori e con i dettagli necessari. Ma il fatto è che non tutti i produttori di farmaci dispongono di competenze interne in materia di regolamentazione. A volte è necessario rivolgersi a un partner esperto in materia di regolamentazione per ottenere un'assistenza rapida. In questi casi, l'agilità è l'unica cosa che conta. Rimanere informati. Rimanere conformi.
