Servizi per gli affari regolatori dei prodotti biologici - Panoramica
I medicinali biologici sono soluzioni promettenti per la prevenzione e il trattamento di diverse malattie croniche e minacciose per la vita e di condizioni di salute che non possono essere gestite con l'aiuto dei normali prodotti farmaceutici. Alcuni esempi di crisi sanitarie per le quali i prodotti biologici si sono dimostrati la soluzione migliore sono il diabete, il cancro, le malattie autoimmuni, le infezioni microbiche e così via. Oggi, la necessità di avere degli Affari Regolatori Biologici specializzati non è riconosciuta solo dalle grandi aziende farmaceutiche tradizionali, ma anche da quelle virtuali che cercano di sviluppare e commercializzare con successo terapie a base di grandi molecole (biologiche).
I farmaci biologici sono generalmente prodotti a partire da materiali umani e/o biologici con l'aiuto di moderni metodi biotecnologici come la tecnologia del DNA ricombinante e la coltura cellulare avanzata. Attualmente, la maggior parte dei prodotti biologici viene prodotta utilizzando batteri, lieviti, funghi e cellule di mammiferi geneticamente modificati con un processo a più fasi che prevede tecniche avanzate di coltura cellulare, purificazione e caratterizzazione frutto di innovazioni scientifiche.
Esistono vari tipi di medicinali biologici, tra cui, a titolo esemplificativo e non esaustivo, i seguenti:
- Vaccini (ad esempio, vaccino DTP, vaccino MMR, vaccino HPV, vaccino PCV, vaccino contro il tifo, vaccino contro la poliomielite e vaccino contro l'epatite B)
- Proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali (ad esempio, GCSF, eritropoietina, insulina, infliximab, etanercept, bevacizumab, rituximab, ecc.)
- Prodotti a base di sangue e sieri (ad esempio, immunoglobuline umane, veleno di serpente, sieri anti-tossina del tetano, sieri anti-tossina della difterite, ecc.)
- Prodotti di terapia cellulare e genica (ad esempio, prodotti di sangue del cordone ombelicale e terapie virali geneticamente modificate)
Vantaggi dei medicinali biologici
- I medicinali biologici agiscono su sistemi/cellule/organi specifici del corpo umano e mostrano la loro efficacia con effetti avversi minimi o accettabili, cosa che normalmente non è possibile con altri prodotti farmaceutici. Questa elevata specificità è diventata un grande vantaggio nel trattamento di malattie croniche come il cancro e i disturbi autoimmuni.
- Alcuni di questi prodotti biologici sono utilizzati per gestire le crisi di salute che derivano da una carenza di alcune proteine/fattori metabolici nel corpo umano. (ad esempio, insulina e GCSF).
- Parti specifiche o intere di un microrganismo sono utilizzate come agente immunologico (vaccino) per indurre un'immunità attiva nel corpo umano. Questi prodotti svolgono un ruolo fondamentale nella prevenzione di molte malattie potenzialmente letali come la poliomielite, la polmonite, il tifo e il colera.
Ostacoli normativi nell'approvazione dei farmaci biologici
- A causa della complessità dei prodotti biologici, i requisiti normativi per l'approvazione di questi prodotti variano a seconda del tipo di prodotto e richiedono la presentazione di numerosi dati a sostegno della loro qualità, sicurezza ed efficacia.
- A livello globale, le agenzie regolatorie valutano i prodotti biologici per l'approvazione caso per caso con un approccio basato sul rischio, per cui il soddisfacimento dei requisiti regolatori per i medicinali biologici è diventato una grande sfida per l'industria.
Servizi per gli affari regolatori dei prodotti biologici
Freyr dispone di un'infrastruttura e di un'esperienza consolidate nel settore degli affari regolatori dei prodotti biologici, in grado di fornire i servizi regolatori necessari per le autorizzazioni all'immissione in commercio e il supporto richiesto per la gestione del ciclo di vita (LCM) di vari prodotti biologici sul mercato globale.
Gli esperti di Freyr in materia di affari regolatori dei prodotti biologici hanno esperienza in ogni fase del ciclo di vita di un prodotto, dalla fase iniziale di R&S e dagli studi non clinici agli studi clinici, all'autorizzazione all'immissione in commercio e alla LCM post-approvazione. Il team di Freyr dedicato agli affari regolatori dei prodotti biologici comprende un buon gruppo di esperti del settore e di ex agenzie regolatorie con oltre 25 anni di esperienza.
Crediamo che comprendere i requisiti normativi nel modo giusto sia la chiave del successo nel mercato globale di oggi. Fa risparmiare tempo, sforzi e investimenti all'azienda.
Assistenza e orientamento prima della presentazione
- Servizi regolatori per i biologici in fase iniziale e consulenza sulla CMC dei biologici
- Consulenza strategica in materia di affari regolatori dei prodotti biologici e supporto regolatorio per la presentazione di domande di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di prodotti biologici.
- Valutazione dei prodotti per l'idoneità ai programmi accelerati e servizi di regolamentazione dei prodotti biologici per la presentazione di richieste di programmi accelerati (fast track, breakthrough therapy, approvazione accelerata, revisione prioritaria, PRIME, ecc.)
- Valutazione del prodotto per l'idoneità alla designazione di farmaco orfano e supporto normativo per la presentazione delle richieste di designazione di farmaco orfano.
- Supporto normativo durante le riunioni di pre-presentazione e le varie interazioni con le agenzie (US FDA CDER /CBER, EMA ecc.).
Servizi normativi per le regioni USA ed Europa
Analisi delle lacune normative (revisione dei dati del prodotto), preparazione di piani di mitigazione normativa e di strategie normative per la presentazione di BLA 351(a), BLA 351(k) e MAA.
Servizi di agente statunitense per vari programmi e applicazioni di sviluppo
- Scrittura della CMC dei prodotti biologici in formato eCTD per le domande di sperimentazione clinica (INDs/IMPDs) e le MAAs/Biologics License Applications (BLAs)
- Pubblicazione e presentazione di normative in formato eCTD/NeeS
- Risposte a quesiti/richieste di informazioni sulla CMC dei biologici e supporto end-to-end per la gestione delle lettere di risposta completa (CLR)
- Gestione del ciclo di vita del prodotto e supporto normativo basato sulle necessità (ad esempio, presentazione di rapporti di deviazione di prodotti biologici)
- Gestione dei controlli sulle modifiche e variazioni/supplementi/modifiche della CMC.
- Servizi di master file biologico per la presentazione di informazioni sul processo, sui metodi e su altre tecnologie avanzate (ad esempio, tecniche di sequenziamento genico) di natura proprietaria.
Servizi normativi per il mercato ROW (regioni asiatiche, africane, America Latina e CSI)
- Strategie regolatorie, specifiche per paese Valutazione delle lacune regolatorie per la registrazione dei prodotti biologici
- Compilazione dei dossier di prodotto e delle risposte alle domande nel formato specifico per ogni Paese
- Gestione del controllo delle modifiche e delle variazioni/supplementi/modifiche della CMC.
- Gestione del ciclo di vita dei prodotti e rinnovi
Supporto normativo per la conformità GMP dei prodotti biologici (USA, Europa e ROW)
Interpretazione degli attuali requisiti/regolamenti GMP per vari prodotti biologici come OGM, proteine ricombinanti, prodotti a base di colture cellulari, vaccini virali (vivi e inattivati) e supporto al cliente nella progettazione di sistemi e procedure GMP (conformità con 21 CRT[BCA1] Part 210, 211, Parts 600- 680, EudraLex Volume 4, ecc.)
Servizi regolatori per i vaccini Prequalificazione da parte dell'OMS
- Valutazione delle lacune del prodotto per la prequalificazione dell'OMS
- Sviluppo di strategie normative per la prequalificazione dei vaccini
- Compilazione del file di riepilogo dei prodotti (PSF) e risposte alle interrogazioni
- Gestione delle variazioni
- Presentazione dei rapporti annuali sui vaccini prequalificati (PQVAR)
Servizi regolatori end-to-end per il lancio di prodotti biologici nel mercato indiano
L'autorizzazione all'immissione in commercio di un prodotto biologico in India segue un processo tipico e richiede l'approvazione di vari enti regolatori come il Review Committee on Genetic Manipulation (RCGM), il Genetic Engineering Approval Committee (GEAC) e la Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) a seconda della natura e del tipo di prodotto.
Freyr fornisce un supporto normativo end-to-end per lo sviluppo, l'autorizzazione all'immissione in commercio e la gestione del ciclo di vita dei prodotti biologici fabbricati in India e di quelli importati dall'estero.
- La migliore conoscenza delle CMC nelle forme di dosaggio farmaceutiche come quelle iniettabili (soluzioni sterili, polveri per iniezioni e siringhe pre-riempite).
- Valutazione completa del dossier dal punto di vista del valutatore
- Strategia di deposito di successo con output "first time-right" per garantire approvazioni tempestive.
- Valutazione della documentazione in base alle modifiche ricorrenti
- Modelli di funzionamento progressivo
- Competenza globale nella fornitura di servizi per un allineamento vantaggioso dei costi
- Assistenza 24 ore su 24
Le aziende possono non rendersene conto oggi, ma i medicinali biologici creano enormi opportunità in tutto il mondo, soprattutto nei mercati sostenibili come gli Stati Uniti e l'Europa e in quelli emergenti come Messico, Brasile, Cina, Russia e India. Sebbene si preveda che le possibilità di crescita del business in questo mercato siano eccellenti, non si possono trascurare gli aspetti normativi in evoluzione ad esso associati. Affinché le aziende possano espandere la propria presenza globale in nuove aree geografiche, è necessario soddisfare i requisiti normativi in tempo utile. Le aziende devono capire che se le opportunità sono maggiori, lo sono anche le sfide normative. I partner dedicati che forniscono servizi CMC per i prodotti biologici possono aiutarle a superare questi ostacoli imprevisti grazie alla loro esperienza pluriennale e alle loro soluzioni affidabili.
