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I prodotti biologici sono in piena espansione come terapia e sono diventati un'opzione terapeutica consolidata per fornire disturbi a segmenti di malattie di nicchia che prima sembravano impossibili. La pandemia di COVID-19 ha reso i ricercatori desiderosi di sviluppare prodotti biosimilari e intercambiabili per la popolazione dei pazienti a un prezzo accessibile. La procedura per ottenere lo status di biosimilare e intercambiabile è rigorosamente strutturata dalla FDA per garantire che la qualità del preparato rimanga significativamente invariata.
La natura dei preparati biologici ha un'alta probabilità di subire variazioni in caso di lievi cambiamenti nelle procedure di produzione e di influenzare la caratterizzazione del prodotto, che è una variazione accettabile nel prodotto. Tali sfide sono raramente imposte dalle piccole molecole. Per questo motivo, la designazione di "intercambiabilità" consente ai produttori di sviluppare preparati farmacologici "altamente simili" ai biologici che possono essere utilizzati come sostitutivi di questi ultimi. I biologici tendono ad aumentare il costo del trattamento e potrebbero non essere una procedura terapeutica accessibile. Un produttore che intenda ottenere la designazione di biosimilare o "intercambiabile" per il proprio prodotto deve sottoporsi a rigorose procedure di test e prove che indichino che il prodotto di riferimento (biologico) è altamente simile al biosimilare proposto.
Comprendendo la situazione dei potenziali richiedenti di biosimilari e di altre parti in causa nel contesto della pandemia, l'FDA ha pubblicato un documento di orientamento sotto forma di foglio di domande e risposte, evidenziando le domande più frequenti ricevute dai funzionari dell'FDA per mantenere la trasparenza ed educare le parti che hanno richiesto lo status di biosimilare o di intercambiabilità. Il documento guida fornisce risposte alle domande riguardanti le revisioni del Biologics Price Competition and Innovation Act del 2009 (BPCI Act) per creare un percorso di autorizzazione nel 351(k) del PHS Act, sviluppato per promuovere i prodotti biosimilari sul mercato.
Il documento di orientamento (rilasciato nel settembre 2021) aiuta i potenziali candidati a:
- Percorso designato per ottenere lo status di biosimilare e l'intercambiabilità.
- Tempistiche associate alla FDA
- Requisiti delle caratteristiche della formulazione
- Modifiche relative al percorso di consegna e alla destinazione d'uso.
- Selezione del prodotto di riferimento
- Attività di interazione farmaco-farmaco
- Tempi di presentazione degli studi PK e PD.
- Termini rivisti per determinare l'intercambiabilità.
- Valutazione speciale per la popolazione pediatrica e geriatrica.
- Modifiche necessarie, se la procedura di produzione cambia.
- Inclusione della presentazione di un BLA 351(a) come richiesta di esclusività del prodotto di riferimento ai sensi della sezione 351(k)(7) del PHS Act.
- Controllo dello stato di esclusività degli orfani non scaduti e molto altro ancora.
L'avvento di terapie di nuova generazione, come i biologici, ha rivoluzionato il panorama terapeutico in modo preponderante. I biosimilari forniranno un ulteriore miglioramento nel segmento dell'assistenza ai pazienti, offrendo un trattamento economicamente vantaggioso in sostituzione dei farmaci biologici e creando un panorama di prezzi competitivi. Il documento guida funge da strumento di navigazione per i potenziali richiedenti e le parti interessate per esplorare le opportunità del panorama. Un partner regolatorio adeguato come Freyr può accelerare la vostra procedura di approvazione fornendo un supporto end-to-end per le vostre esigenze di gestione dei documenti regolatori. Contattateci subito! Rimanete informati. Rimanete conformi.
