2 minuti di lettura
Per promuovere la convergenza globale tra le autorità sanitarie e incoraggiare gli Stati membri a rafforzare il proprio sistema normativo in materia di prodotti per terapie cellulari e geniche, l'OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità) ha proposto un quadro normativo basato sul rischio per i prodotti per terapie cellulari e geniche (CGTP). Il libro bianco dell'OMS delinea i principi fondamentali che sono importanti per fornire un'adeguata supervisione regolatoria per i diversi tipi di CGTP e dovrebbe essere rivisto in questo contesto. Decifriamoli.
Considerazioni dell'OMS
Il quadro normativo deve basarsi su principi scientifici ed etici e su una valutazione completa dei rischi e dei benefici per le diverse categorie di CGTP. Per le cellule e i tessuti umani (HCT) a basso rischio, i regolamenti devono concentrarsi sul controllo delle possibili contaminazioni e della trasmissione di malattie, mentre le aspettative normative per i prodotti medici per terapie avanzate (ATMP) sono più elevate per affrontare i rischi dei prodotti altamente manipolati. Gli elementi chiave di questo quadro comprendono:
- Definizione chiara delle categorie di prodotti che costituiscono CGTP.
- Stratificazione del rischio dei prodotti definiti come CGTP.
- Allineare il livello di controllo normativo in base alle diverse categorie di rischio.
- Considerazione del livello di maturità, delle competenze e delle risorse dell'Autorità di regolamentazione per la supervisione delle CGTP nelle diverse categorie di rischio.
Il documento è il primo passo per rispondere alla raccomandazione dell'ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) del 2018 e delinea le priorità e i prossimi passi, identificati dalle autorità di regolamentazione dei Paesi sviluppati e in via di sviluppo, per far progredire la convergenza globale sulla regolamentazione dei CGTP, compresi gli ATMP. Le priorità sono:
- Descrivere chiaramente cosa sono i CGTP, descrivere come vengono definiti i sottoinsiemi di HCT e ATMP da questa classe più ampia e fornire le definizioni della terminologia chiave rilevante in questo settore.
- Riassumere lo stato attuale dei farmaci ATMP approvati o in fase di sviluppo, includendo esempi di sfide nello sviluppo e dove sono state identificate le soluzioni. Questi esempi devono riguardare lo sviluppo non clinico, lo sviluppo clinico, la produzione e la qualità del prodotto.
- Fornire gli elementi chiave di un quadro normativo che supporti la sicurezza e l'efficacia dei CGTP, compresi i controlli normativi suggeriti per le diverse categorie di rischio dei prodotti. I prodotti coprono gli elementi chiave per un'adeguata supervisione dell'intero ciclo di vita del prodotto, dalla fase di sperimentazione alla sorveglianza post-vendita.
- Sviluppare una proposta su come il quadro normativo per le categorie di rischio possa essere implementato in Paesi con diversi livelli di maturità normativa.
Quadri diversi per gli HCT e gli ATMP
Secondo il documento, l'OMS propone diverse classificazioni normative per gli HCT e gli ATMP. Gli HCT sono minimamente manipolati o destinati a un uso omologo rispetto agli ATMP, che sono derivati da cellule umane o animali e comportano una manipolazione più estesa. Pertanto, gli ATMP richiedono una regolamentazione più completa e la dimostrazione della sicurezza e dell'efficacia, insieme a:
- Controlli di produzione e di qualità più severi, comprese le modifiche di processo e le valutazioni di comparabilità, per gli studi clinici e la produzione commerciale secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP).
- Studi non clinici per generare dati farmacodinamici (PD), farmacocinetici (PK), di biodistribuzione e di sicurezza per i prodotti, al fine di garantire che i rischi siano noti e attenuati prima dell'esposizione umana (buone pratiche di laboratorio (GLP) richieste per gli studi pivotali di sicurezza).
- Studi clinici con una progettazione e un controllo adeguati per raccogliere dati solidi e affidabili sulla sicurezza e sull'efficacia dei prodotti e sul follow-up a lungo termine dei pazienti (per la conduzione degli studi sono necessarie le Buone Pratiche Cliniche (GCP)).
Si spera che, attraverso varie iniziative di alleanza normativa a livello regionale e internazionale, la convergenza normativa porti infine all'armonizzazione normativa. L'allineamento con questi requisiti normativi per gli HCT e gli ATMP gioverebbe alla salute pubblica, rendendo disponibili prodotti medici potenzialmente trasformativi, sicuri ed efficaci per soddisfare esigenze mediche non soddisfatte. Volete saperne di più sulle considerazioni dell'OMS in merito alla regolamentazione dei CGTP? Contattate Freyr, un partner di fiducia per la regolamentazione da un decennio. Rimanete informati. Rimanete conformi.
