2 minuti di lettura
Da notare che ci sono molte lacune nella scienza regolatoria che devono essere affrontate per lo sviluppo e la valutazione dei farmaci. Le agenzie regolatorie mondiali si impegnano a fondo per colmare queste lacune e consentire l'accesso a farmaci innovativi che rispondano alle esigenze dei pazienti.
Per la prima volta, l'EMA ha stilato un elenco di argomenti di scienza regolatoria che necessitano di ulteriori ricerche per colmare le lacune e lo ha pubblicato come Regulatory Science Research Needs (RSRN). Quali sono questi argomenti? Scopriamolo.
Elenco RSRN
Inizialmente, questo elenco è emerso dalle consultazioni con le parti interessate che hanno sostenuto lo sviluppo della Regulatory Science Strategy (RSS) al 2025. L'EMA ha quindi condotto interviste con i presidenti dei suoi comitati scientifici e gruppi di lavoro, nonché con gli esperti esterni e gli opinion leader dei principali gruppi di stakeholder. Pubblicando questo elenco, l'EMA intende stimolare i ricercatori e le organizzazioni finanziatrici a prendere in considerazione la possibilità di affrontare queste esigenze nel loro lavoro e nei loro programmi e a condividere i loro risultati con le autorità di regolamentazione.
Gli argomenti sono stati suddivisi in quattro (04) categorie sia per i farmaci umani che per quelli veterinari e comprendono:
- Sviluppare farmaci integrando scienza e tecnologia
- Migliorare la qualità scientifica delle valutazioni promuovendo la generazione collaborativa di prove.
- In collaborazione con i sistemi sanitari, promuovere un accesso ai farmaci centrato sul paziente
- Minacce per la salute e disponibilità o sfide terapeutiche
Sviluppare farmaci integrando scienza e tecnologia
- Stabilire le migliori pratiche e gli standard per convalidare gli endpoint surrogati e i biomarcatori per le autorità di regolamentazione e per la valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA)/pagatori.
- Esecuzione di un esame dettagliato per identificare i candidati più forti tra i biomarcatori clinicamente validati per la qualifica regolatoria.
- Per un'adeguata caratterizzazione della CMC delle prossime nanotecnologie, identificare i dati o i nuovi metodi necessari.
- Allineare le autorità regolatorie per la produzione multisito di medicinali per terapie avanzate (ATMP), mappare i colli di bottiglia scientifici e tecnici
- Sviluppare una comprensione della risposta normativa alle nanotecnologie e ai nuovi materiali nei prodotti farmaceutici che si prevede verranno utilizzati nei prossimi dieci (10) anni.
Migliorare la qualità scientifica delle valutazioni promuovendo la generazione collaborativa di evidenze
- Comprendere e fornire soluzioni alle sfide metodologiche, organizzative e regolatorie per studi clinici complessi che coinvolgono più aziende e prodotti.
- Intraprendere una ricerca per valutare l'Estimands Framework dell'ICH E9(R1) per i metodi utilizzati per i confronti indiretti.
- Condurre ricerche per comprendere i potenziali effetti dei farmaci sulla salute del feto e delle donne in gravidanza e analizzare l'impatto delle precauzioni regolamentari imposte per i prodotti ad alto rischio utilizzati per la salute materno-fetale.
- Per migliorare l'efficienza delle attività di screening della letteratura a fini regolatori, esplorare l'uso di tecniche di elaborazione del linguaggio naturale e di apprendimento automatico.
Promuovere un accesso ai farmaci centrato sul paziente
- Condurre ricerche per interfacciare in modo ottimale gli strumenti e i processi normativi di accesso precoce, ad esempio l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione.
- Quali sono gli standard probatori importanti per l'uso delle Real-World Evidence (RWE) per la consulenza scientifica regolatoria e il processo decisionale sulla sicurezza e l'efficacia dei farmaci?
- Approfondire la comprensione del ruolo dei dati del mondo reale (Real-World Data, RWD) nel fornire prove a sostegno delle richieste di autorizzazione all'immissione in commercio.
- Sfruttare le informazioni disponibili sui farmaci prescritti, venduti o somministrati nei database elettronici a diversi livelli del sistema sanitario.
Minacce sanitarie emergenti e sfide terapeutiche
- Identificare in modo proattivo le aree di preoccupazione del pubblico per migliorare le informazioni basate sulle prove sulle minacce sanitarie emergenti, compresi i vaccini pandemici.
- Condurre ricerche sulle lezioni apprese da COVID-19 per ottimizzare i percorsi scientifici e normativi per nuovi trattamenti di agenti patogeni emergenti.
- Condurre ricerche a sostegno dell'armonizzazione internazionale degli standard scientifici regolatori per i farmaci generici complessi, affrontando i temi della bioequivalenza, delle deroghe e della modellazione.
Affrontare le esigenze di ricerca aiuterà a far progredire la scienza regolatoria per tenere il passo con le tecnologie in evoluzione e migliorare l'accesso dei pazienti ai farmaci. Pertanto, per colmare eventuali lacune che possono avere un impatto diretto sulla salute pubblica, l'EMA raccomanda ai ricercatori accademici e ai finanziatori di prendere in considerazione la possibilità di affrontare queste esigenze nelle loro agende e di vedere così i loro risultati tradursi nella pratica regolatoria, nello sviluppo dei farmaci e nella salute pubblica. Volete conoscere nel dettaglio la lista RSRN dell'EMA? Contattate Freyr , esperto di regolamentazione da oltre dieci anni. Conformità assicurata!
