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Per migliorare l'accessibilità dei farmaci innovativi per i pazienti nel Regno Unito dopo la Brexit, nel gennaio 2021 è stato lanciato un nuovo percorso di approvazione accelerato, noto come Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP). L'obiettivo principale è quello di fornire una tabella di marcia integrata per tutte le parti interessate che migliori il processo di sviluppo dei prodotti. L'ILAP sostiene inoltre gli sviluppatori commerciali e non commerciali, facilitando l'accesso dei farmaci innovativi alla popolazione dei pazienti e riducendo il time-to-market. Le aziende farmaceutiche possono esplorare ILAP come percorso una volta consolidati i dati non clinici. È applicabile a nuove entità chimiche (NCE), farmaci biologici, nuove indicazioni e farmaci riproposti.
L'ILAP è un'iniziativa sviluppata congiuntamente dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in associazione con l'All-Wales Therapeutics and Toxicology Centre (AWTTC), il National Institute of Health and Care Excellence (NICE) e lo Scottish Medicines Consortium (SMC) come partner permanenti. I partner di supporto dell'ILAP includono il National Health Service England (NHS), l'Health Research Authority (HRA) e il National Institute for Health Research (NIHR). Insieme, le parti interessate forniscono maggiori input normativi, scientifici, etici e commerciali nella fase iniziale dello sviluppo dei farmaci durante gli studi clinici.
Secondo Freyr, l'ILAP offre grandi opportunità agli sviluppatori di trattamenti innovativi, soprattutto a quelli che rispondono a esigenze non soddisfatte dei pazienti. Per un costo relativamente modesto (circa 8.000 sterline), un'azienda può assicurarsi una consulenza nelle fasi iniziali, ottenere una designazione per il proprio prodotto e concordare un profilo di sviluppo mirato. Ciò consente di risparmiare una quantità significativa di tempo nel ciclo di vita complessivo dello sviluppo del prodotto. I vantaggi sono anche quelli di guardare oltre l'autorizzazione all'immissione in commercio e di prepararsi per tempo alle trattative per il rimborso.
L'ILAP si confronta favorevolmente con schemi simili offerti all'interno della rete europea dei farmaci (come il PRIME). Pur essendo diverso nella concezione e nella realizzazione, l'ILAP presenta criteri di accettazione più ampi e un tasso di accettazione più elevato. L'ILAP offre inoltre un percorso di integrazione con il Progetto Orbis della Food and Drug Administration (USFDA) degli Stati Uniti per i prodotti oncologici emergenti.
Come fare domanda per l'ILAP?
Per accedere all'ILAP, i richiedenti devono richiedere un Passaporto dell'Innovazione (IP). La designazione di un IP consente agli sviluppatori di farmaci di accedere al percorso basato sulle prove necessarie affinché un prodotto sia conforme ai criteri di ammissibilità definiti da NICE, SMC, AWTTC e MHRA.
Questa designazione funge da catalizzatore per i prodotti innovativi dalla fase preclinica a quella intermedia di sviluppo. La PI può portare alla definizione di un documento Target Development Profile (TDP). Il TDP è una tabella di marcia che facilita l'accesso ai partner ILAP nelle prime fasi del ciclo di vita del farmaco, per accelerare e velocizzare l'accesso dei pazienti a trattamenti nuovi e innovativi. I pazienti fanno parte dell'intero processo. Diversi strumenti forniti dall'ILAP supportano i richiedenti in tutte le fasi del processo di progettazione, sviluppo e approvazione.
Criteri di designazione del passaporto innovativo
La guida MHRA chiarisce i criteri per la designazione della PI. Questo è particolarmente importante per i prodotti innovativi e si confronta favorevolmente con gli schemi equivalenti offerti in Europa.
In futuro, l'applicabilità specifica della PI ai dispositivi medici e ai prodotti combinati, settori in cui l'innovazione è sempre significativa, potrà rivelarsi vantaggiosa.
La designazione della PI viene valutata dai partner permanenti e di supporto sulla base dei seguenti criteri:
- Criteri 1: dettagli sulla condizione, sul paziente o sull'area di salute pubblica
- Per condizioni gravi e pericolose per la vita
- In un evento in cui la necessità è fondamentale per i pazienti
- Criterio 2: Il medicinale soddisfa una o più aree specifiche che comprendono
- Medicina innovativa
- Farmaci associati a una nuova indicazione
- Medicina per le malattie rare
- Farmaci in fase di sviluppo per l'obiettivo della salute pubblica del Regno Unito
- Criterio 3: Il farmaco ha il potenziale per offrire
- Una breve descrizione del modo in cui il farmaco o l'indicazione proposta apporteranno benefici ai pazienti.
- I pareri dei pazienti o delle organizzazioni di pazienti sono incoraggiati.
Al momento della presentazione della domanda di PI, si svolge un incontro tra i richiedenti e l'MHRA per capire se il prodotto soddisfa i tre (03) criteri.
Secondo le ultime informazioni del gennaio 2022, l'MHRA ha ricevuto settantuno (71) domande, di cui quarantuno (41) hanno portato alla designazione del PI, ventidue (22) sono in fase di elaborazione e sette (07) sono state rifiutate.
Il momento giusto per entrare nell'ILAP è indicato di seguito.
- Nella fase iniziale e intermedia di sviluppo del prodotto
- Quando sono disponibili dati rilevanti
- Quando i richiedenti sentono la necessità di ottenere i contributi delle parti interessate
- I candidati aspirano ad adottare nuovi approcci innovativi
- Non quando il prodotto è verso la fine della fase di sviluppo.
Panoramica dello sviluppo dei farmaci
Comprendere il Profilo di Sviluppo del Target (TDP)
Gli esperti TDP analizzano le caratteristiche del prodotto ed evidenziano le carenze dal punto di vista regolatorio. Hanno il compito di indirizzare gli sviluppatori di farmaci verso una tabella di marcia che consenta un accesso precoce dei pazienti ai loro prodotti.
La TDP è un documento che viene aggiornato in tempo reale in base ai requisiti allineati allo sviluppo del prodotto. Per questo motivo, un prodotto viene sottoposto a più modifiche della TDP man mano che vengono generati nuovi dati.
L'accessibilità dei pazienti ai farmaci essenziali può essere compromessa dai ritardi del mercato. Per evitare questi scenari, i percorsi accelerati fungono da catalizzatori. L'ILAP è un esempio di percorso autorizzativo flessibile, ben accettato dall'industria e in grado di accelerare i tempi di sviluppo dei farmaci innovativi. I criteri dettagliati definiti dal sistema sanitario del Regno Unito consentono ai richiedenti di valutare la loro idoneità a richiedere la designazione IP. Incentivare i bisogni clinici e dei pazienti non soddisfatti con percorsi accelerati come l'ILAP facilita l'ingresso sul mercato e può dare sollievo alle popolazioni di pazienti a rischio. Per salvaguardare gli interessi dei pazienti, le autorità sanitarie non scendono a compromessi sulla sicurezza, l'efficacia o la qualità del prodotto, garantendo al contempo un processo di approvazione accelerato. I servizi regolatori end-to-end di Freyr consentono di semplificare il processo di documentazione per supportare la designazione di Passaporto Innovativo in tempi rapidi, aiutando i vostri prodotti a raggiungere prima i pazienti. Contattate Freyr.
