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Nel corso dei decenni, i progressi nelle procedure terapeutiche hanno comportato le necessarie modifiche al quadro normativo. Dall'identificazione dell'ingrediente farmaceutico attivo (API) alla sua collocazione sul tavolo del paziente, il nucleo dell'innovazione dei nuovi protocolli terapeutici ruota attorno a tre (03) caratteristiche fondamentali, tra cui la sicurezza, l'efficacia e la disponibilità tempestiva per la popolazione dei pazienti. Mentre i pazienti si concedono il lusso di un trattamento efficace, un altro segmento della popolazione con esigenze mediche insoddisfatte soffre a lungo. L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha introdotto percorsi accelerati come il PRIME - PRIority MEdicine, e l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) come strumenti per promettere approvazioni accelerate di nuovi farmaci. Per monitorare la qualità della nuova terapia, i test di qualità delle sostanze farmacologiche svolgono un ruolo fondamentale nel ciclo di vita del farmaco. Il Modulo 1 (informazioni amministrative regionali), il Modulo 2 (qualità - sintesi generale) e il Modulo 3 (qualità) del dossier includono informazioni che sostengono lo standard di qualità ottimale di un prodotto farmaceutico.
Mentre le autorità di regolamentazione si preparano a esplorare percorsi accelerati per i bisogni dei pazienti non soddisfatti, gli innovatori dovrebbero riconoscere l'importanza della chimica, della produzione e dei controlli (CMC) attraverso un approccio Quality by Design (QbD). Il QbD è un approccio migliorato allo sviluppo dei farmaci che mira a fornire farmaci di qualità utilizzando metodologie statistiche, analitiche e di gestione del rischio per progettare, sviluppare e produrre farmaci. Gli elementi del QbD possono essere ricondotti alla linea guida Q8 del Consiglio Internazionale per l'Armonizzazione (ICH), che comprende la sezione dello sviluppo farmaceutico in cui si delinea la comprensione scientifica a sostegno della definizione di specifiche e controlli.
La comprensione dei requisiti da soddisfare nell'ambito della sezione CMC, le caratteristiche biofarmaceutiche e farmacocinetiche, compresa l'analisi in vivo, sono un notevole precursore per riconoscere una molecola con un prodotto stabile ed efficace. La sezione CMC dei dossier IND (Investigational New Drug), NDA (New Drug Application) e ANDA (Abbreviated New Drug Application) è obbligata a menzionare i dettagli relativi alle procedure impiegate durante il processo di produzione dall'Agenzia Sanitaria. I dati clinici/non clinici compilati forniscono i dati necessari per sostenere la stabilità e dimostrare i limiti consentiti e le procedure di analisi utilizzate per garantire l'autenticità, la forza, la qualità, la purezza e la natura della sostanza e del prodotto farmaceutico.
Comprendendo la natura dinamica del settore, le autorità di regolamentazione hanno ridefinito gli approcci allo sviluppo di farmaci farmaceutici attraverso protocolli QbD migliorati che rappresentano una convalida semplificata dei processi e dei controlli di qualità per gruppi di piccole e grandi molecole. L'EMA e la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (USFDA), come iniziativa congiunta, sostengono la valutazione parallela delle sezioni che coinvolgono i parametri QbD di una domanda.
L'approccio QbD per una sezione CMC ideale è un approccio promettente per lo sviluppo di farmaci perché comprende:
- Un approccio sistematico allo sviluppo
- Esperimenti multivariati e progettazione di esperimenti
- Processo di produzione e progettazione dello spazio
- Focus sulla strategia di controllo e sulla robustezza del processo
- Strumenti analitici di processo (PAT) utilizzati per il controllo di processo a feedforward e a feedback
- Strategia di controllo basata sul rischio e potenziale rilascio in tempo reale
- Gestione preventiva del ciclo di vita e miglioramento continuo
I protocolli di sviluppo dei farmaci ideali hanno lo scopo di colmare il divario tra la popolazione con esigenze mediche insoddisfatte. I progressi tecnologici e le procedure dinamiche hanno semplificato le tecniche per prevedere il successo o il fallimento di una determinata molecola. Questo screening iniziale consente di razionalizzare gli sforzi in direzione di una migliore scelta terapeutica a disposizione dei pazienti. Freyr comprende il vostro desiderio di ottenere la migliore documentazione CMC della categoria per la vostra prossima applicazione. I nostri esperti sono in grado di soddisfare le vostre esigenze di gestione della CMC e del ciclo di vita prima e dopo l'autorizzazione, compresi i cambiamenti del sito di produzione, le aggiunte/cancellazioni, i trasferimenti del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH), la preparazione dei dossier eCTD/CTD, le richieste di rinnovo della licenza del farmaco, i dossier di ri-registrazione e gli aggiornamenti del certificato di idoneità (CEP). Per saperne di più sui servizi di Freyr e sulle migliori pratiche di conformità, contattateci oggi stesso.
I percorsi normativi agevolati possono evitare i ritardi che gli innovatori devono affrontare per ottenere l'accesso al mercato. Quali sono i percorsi agevolati disponibili nell'UE? Ascoltate come si può accelerare l'ingresso nel mercato dell'UE dai nostri esperti. Per saperne di più.
