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La Drug Information Association (DIA), un'associazione mondiale senza scopo di lucro US, ha pubblicato il suo secondo rapporto annuale. Il rapporto offre il punto di vista dettagliato di esperti del settore sulle tendenze previste nel mondo dello sviluppo di prodotti medici per farmaci, biotecnologie e dispositivi medici nel 2014. Quest'anno, tre tendenze sembrano contendersi il primo posto. Tra queste figurano l'evoluzione del coinvolgimento dei pazienti/consumatori, il sostegno delle agenzie di regolamentazione all'innovazione e l'apprendimento dell'uso dei big data. Ecco alcune delle principali tendenze previste per l'anno.
Progressione del coinvolgimento del paziente/cliente
Il paziente/consumatore è ora riconosciuto come un elemento integrante che potrebbe migliorare la salute del paziente e i risultati dell'assistenza sanitaria, mentre l'industria sta cercando di aumentare progressivamente la comprensione del pieno potenziale del contributo del paziente.
La progettazione degli studi clinici, gli endpoint/risultati, la ponderazione dei benefici rispetto ai rischi, i prodotti da sviluppare e quelli che rimarranno sul mercato dovranno attendere il contributo dei pazienti. L'industria sta ora cercando il modo di coinvolgere i pazienti nel dialogo per ottimizzare il loro contributo.
Applicazione dei Big Data
L'industria ha ormai compreso il potenziale di ciò che costituisce i big data e la loro applicazione per scopi che vanno dall'innovazione e dalla scoperta alla valutazione degli esiti dei trattamenti. Per comprendere i pazienti nelle loro dimensioni complesse, i metodi analitici tradizionali sembrano insufficienti, a causa dell'integrazione di molteplici set di dati.
È in fase di sviluppo un approccio analitico di nuova concezione volto a comprendere questi grandi insiemi di dati, in grado di offrire soluzioni a domande basate sull'evidenza. Gli specialisti del settore dovranno migliorare e costruire il loro set di competenze per lavorare con i dati e ottenere il massimo da essi.
L'agenzia di regolamentazione deve sostenere l'innovazione
Le agenzie di regolamentazione devono sostenere e garantire la sicurezza dei nuovi tipi di prodotti, come le bioterapie live e le terapie oligonucleotidiche, nel tentativo di promuovere l'innovazione. Sulla base delle disposizioni della FDASIA e degli impegni relativi alle tariffe per gli utenti, FDA adoperata per accelerare i percorsi normativi, collaborando con gli sponsor durante il processo di sviluppo dei farmaci. La nanotecnologia, i biosimilari, la medicina rigenerativa e le terapie cellulari sono solo alcuni dei settori che necessitano della guida dell'agenzia di regolamentazione, al fine di migliorare l'innovazione nel settore.
Collaborazione
La collaborazione entra per la seconda volta consecutiva tra le tendenze principali del 2014, in linea con i leader di pensiero della DIA, dopo essere stata identificata come una delle tendenze principali dello scorso anno. L'erogazione di cure di alta qualità, con migliori risultati per la salute dei pazienti, riducendo al contempo i costi, può essere ottenuta quando gli attori dell'ecosistema sanitario collaborano tra loro. È necessario collaborare con altri stakeholder, anche se una piccola percentuale, inferiore al 20%, ha dichiarato di aver fatto progressi in questo campo, secondo un sondaggio condotto tra i dirigenti del settore biofarmaceutico, dei payer e dei provider. L'industria biofarmaceutica deve posizionarsi come un collaboratore efficace e deve stringere rapporti con diversi stakeholder per l'innovazione.
Medicina personalizzata/Terapie personalizzate e diagnostica complementare
La medicina personalizzata è salita al 5° posto tra le tendenze più importanti del 2014, rispetto al 6° dello scorso anno. I progressi della scienza hanno migliorato la comprensione degli stati patologici, dei meccanismi d'azione dei trattamenti nuovi ed esistenti e delle ragioni delle risposte alle terapie tra gli individui.
L'industria ha compreso il potenziale delle terapie in gruppi di pazienti più piccoli e opportunamente identificati e le aziende, con la co delle agenzie regolatorie, hanno ottimizzato i processi per lo sviluppo di diagnostica complementare per prodotti terapeutici nuovi ed esistenti.
La sentenza della Corte Suprema del 2013 ha aperto a nuove aziende un campo di competizione per lo sviluppo di test genetici. La sentenza stabilisce che il DNA presente in natura non è brevettabile.
La decisione sarà utile, in quanto diversi brevetti genetici scadranno presto.
L'accesso alla diagnostica di precisione per molti pazienti potrebbe essere imminente, in quanto il basso costo dei test porterà alla copertura da parte degli enti pagatori dei test genetici. Ci sono ancora dubbi sull'accessibilità economica della medicina di precisione, mentre la medicina personalizzata sta diventando una realtà, poiché si stanno identificando i benefici e i limiti.
Trasparenza dei dati degli studi clinici
A seguito dei cambiamenti avvenuti nell'ultimo anno, è stato istituito un sistema per la condivisione dei dati; tuttavia, la condivisione dei dati relativi alle sperimentazioni cliniche continua a essere oggetto di dibattito nel 2014. EMA 1.000 commenti quando ha reso noti i suoi piani di divulgazione dei dati delle sperimentazioni cliniche, il che ha ulteriormente ritardato la pubblicazione dei documenti finali fino a quando l'agenzia non avrà esaminato i feedback. GSK intende condividere i dati clinici su richiesta con ricercatori qualificati; anche FDA discusso gli aspetti positivi della divulgazione dei dati clinici.
Implementazione del monitoraggio basato sul rischio nelle sperimentazioni cliniche
Secondo la FDA, la verifica di tutti i documenti originali non è stata riconosciuta come un approccio di monitoraggio efficace per le sperimentazioni cliniche. È necessario elaborare un piano personalizzato per affrontare i rischi specifici dello studio in materia di protezione dei pazienti e integrità dei dati. TransCelerate Pharma, un'organizzazione senza scopo di lucro che si occupa di promuovere l'innovazione nella ricerca e nello sviluppo, ha avviato un progetto per stabilire un quadro normativo standard, ma gli sponsor dovranno elaborare una strategia per allocare le risorse dello studio in base al rischio.
Bisogni medici insoddisfatti
Le esigenze mediche insoddisfatte sono un punto su cui concentrarsi nella ricerca dell'innovazione quest'anno. I prodotti che duplicano le terapie disponibili non sono più apprezzati; nei mercati in via di sviluppo i prodotti devono soddisfare le esigenze specifiche di ogni paese, mentre nei mercati maturi vi è un bisogno medico insoddisfatto in malattie come l'Alzheimer, il Parkinson e alcuni tipi di cancro. Anche le malattie rare continueranno a essere al centro dello sviluppo terapeutico.
Standardizzazione e interoperabilità dei dati
Entro il 2018, la FDA alle aziende di presentare dati e analisi standardizzati e completamente elettronici per tutte le richieste. Ciò ha portato all'adozione di standard di dati come il CDISC. La combinazione di più set di dati per l'analisi dei big data è migliorata dall'applicazione di standard di dati e l'interoperabilità dei sistemi di dati si basa sull'applicazione di standard di dati per uno scambio continuo di dati accurati.
Mercati globali
Le aziende devono operare nei mercati globali, soprattutto in quelli in via di sviluppo come Cina, Pan-Asia, Russia, Europa orientale, India, Brasile, Argentina, Venezuela e altri Paesi dell'America Latina. Con la maturazione dell'approccio ai mercati in via di sviluppo, le sfide di queste regioni vengono comprese meglio.
Ogni Paese presenta infrastrutture normative e sanitarie, economiche e culturali uniche, che devono essere valutate. In vista dell'espansione, le aziende conducono analisi e pianificazioni in fase iniziale per tenere conto dei fattori globali, creando al contempo partnership per costruire infrastrutture, compresa la formazione della forza lavoro.
Applicazioni sanitarie mobili
La FDA pubblicato le sue linee guida sui tipi di applicazioni mobili che intende regolamentare; ciò faciliterà l'innovazione tra gli sviluppatori. Molte aziende stanno utilizzando le tecnologie mobili per i dati riportati dai pazienti, il monitoraggio e la comunicazione semplice. È noto che le applicazioni basate sul contesto possono raccogliere dati sull'ambiente del paziente e inviare promemoria o avvisi al team medico. Un rapporto migliorato tra paziente e fornitore di assistenza sanitaria richiede fiducia e attenzione, che si tradurranno in un'assistenza di qualità superiore.
