Il regime di fast-break in Giappone: Razionalizzazione del sistema CEA per i dispositivi medici innovativi Parte 1
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La sfida più grande che i programmi di ricerca e sviluppo (R&S) di dispositivi medici creativi devono affrontare è quella di bilanciare l'evidenza clinica con l'accesso precoce ai pazienti. Per risolvere questo problema, in Giappone è stato proposto un nuovo sistema di revisione, per accelerare l'autorizzazione dei dispositivi mantenendo la sicurezza e l'efficacia. Questo va a vantaggio dei pazienti affetti da malattie potenzialmente letali e privi di trattamenti efficaci.

In risposta, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) del Giappone ha istituito un sistema di approvazione precoce condizionata (CEA). Questo sistema mira a ridurre al minimo gli oneri associati agli studi clinici pre-marketing e a rafforzare le attività di sorveglianza post-marketing (PMS). La Figura 1 qui di seguito evidenzia le quattro (04) fasi chiave da seguire nel sistema CEA per i dispositivi medici innovativi.

Figura 1: Le quattro (04) fasi principali del sistema CEA

Vediamo ora le fasi in dettaglio:

  1. Razionale del sistema: il sistema mira ad accelerare l'accesso dei pazienti ai dispositivi medici innovativi sviluppati per le malattie potenzialmente letali che non dispongono di terapie esistenti. Si concentra sui casi in cui lo sviluppo clinico di un dispositivo medico promettente e innovativo incontra ostacoli.
    L'intento è quello di affrontare i limiti dei dati clinici pre-approvazione monitorando le prestazioni reali di un prodotto e identificando eventuali rischi imprevisti che possono emergere dopo che il prodotto è stato reso disponibile al pubblico. Questo approccio garantisce l'adozione di misure adeguate per gestire e mitigare i rischi associati al prodotto, anche se inizialmente non erano evidenti durante i limitati studi clinici condotti prima del CEA.

 

 

 

 

Prima che la domanda venga presentata per l'approvazione

 

Il piano di gestione dei rischi post-marketing per i dispositivi medici (RMP) deve essere allegato alla domanda.
L'RMP delinea le attività di gestione del rischio post-marketing, come la raccolta e la misurazione dei dati in base alle informazioni sulla sicurezza da includere.
L'RMP deve essere preparato in stretta collaborazione con le società accademiche competenti o enti simili.
Durante la revisione dell'approvazione, l'efficacia e la sicurezza del dispositivo medico vengono valutate sulla base dei dati clinici pre-marketing, presupponendo che le attività di gestione del rischio descritte vengano adeguatamente implementate.
Nota: questa è una rappresentazione semplificata e il processo reale può comportare ulteriori considerazioni.

 

  1. Prodotti eleggibili per il CEA: la tabella 1 di seguito riporta l'elenco dei prodotti eleggibili per il regime Fast-break.

Tabella 1: Prodotti idonei per il CEA

  • Dispositivi medici per malattie potenzialmente letali o progressive con un profondo impatto sulle attività di vita quotidiana dei pazienti (ADL).
  • Dispositivi medici per patologie prive di terapie, profilassi o diagnostica efficaci, o con efficacia e/o sicurezza significativamente migliorate rispetto ai trattamenti esistenti.
  • Dispositivi medici con specifici tipi di dati clinici disponibili per la valutazione.
  • Dispositivi medici con standard di utilizzo stabiliti in collaborazione con società accademiche o enti simili, e con un piano concreto per la raccolta e la valutazione dei dati post-marketing.
  • Dispositivi medici con difficoltà o impossibilità giustificate di condurre ulteriori/nuovi studi clinici.


2.2. Presentazione della domanda nell'ambito del sistema

  1. Preparare un "Riepilogo dell'ammissibilità al sistema di approvazione anticipata condizionata con condizioni per i dispositivi medici innovativi" come appendice alla domanda principale.
  2. Presentare la domanda primaria e il riepilogo dell'ammissibilità all'Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA) prima di programmare una consultazione di pre-sviluppo di un dispositivo medico.
  3. Durante la consultazione, MHLW e PMDA valutano l'idoneità del prodotto per il sistema.

2.3. Processo di revisione di MHLW e PMDA

  1. MHLW e PMDA verificano l'ammissibilità del prodotto al sistema in base ai cinque (05) criteri menzionati in precedenza. Per facilitare il processo di revisione, possono essere richiesti ulteriori materiali o dati.
  2. Se necessario, il MHLW coinvolge il "Gruppo di lavoro per l'introduzione accelerata di dispositivi medici che soddisfano aree di necessità medica altamente insoddisfatta" per valutare ulteriormente la gravità delle indicazioni proposte e la disponibilità di alternative terapeutiche.
  3. La determinazione dell'idoneità sarà documentata nel registro delle consultazioni pre-sviluppo del dispositivo medico.
  4. Se non è possibile prendere una decisione sull'ammissibilità entro trenta (30) giorni lavorativi dalla consultazione faccia a faccia, MHLW e il PMDA ne daranno comunicazione al richiedente.

2.4. Ammissibilità senza consultazione pre-sviluppo

Se il prodotto candidato è indicato per una malattia rara o soddisfa un'area di elevata necessità medica insoddisfatta, la determinazione dell'idoneità del sistema può essere effettuata senza la consultazione pre-sviluppo del dispositivo medico.

In questi casi, i richiedenti devono preparare una Sintesi di ammissibilità e consultare la Medical Device Evaluation Division (MDED) del Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) prima di richiedere una consulenza per lo sviluppo preliminare di un dispositivo medico.

2.5. Considerazioni chiave per la descrizione della sintesi dell'ammissibilità:

Requisito ARiassunto dei dati disponibili, comprendente informazioni sul candidato prodotto, sulla/e malattia/e target, sulle caratteristiche dei pazienti, sulle dimensioni della popolazione target e sulle fonti di dati di supporto.
Requisito B

Informazioni dettagliate sulle terapie esistenti, comprese le procedure, i dispositivi medici utilizzati, i dati sulle prestazioni cliniche e l'evidenziazione delle prestazioni superiori del prodotto candidato.

Ulteriori inclusioni: riferimenti, linee guida e materiali pertinenti. Se in Giappone si stanno sviluppando prodotti simili, occorre fornire una descrizione.

Requisito C
  • Dati di studi clinici disponibili che includano un'efficacia clinica superiore e un livello di rischio accettabile.
  • Dati sulle prestazioni, letteratura sui trattamenti medici avanzati e studi clinici.
  • I dati dei singoli casi devono essere resi disponibili per la revisione (in linea di principio).
  • Elenco dei materiali di supporto con copie allegate, se possibile.
  • Protocolli, considerazioni etiche e riferimenti per gli studi clinici condotti.
  • Delineare le misure previste per garantire l'affidabilità dei dati.
  • Sintesi degli studi clinici in corso.
Requisito D
  • Collaborare con le società accademiche competenti o con enti simili per stabilire standard di utilizzo.
  • Sintesi dell'ammissibilità con brevi descrizioni delle bozze di standard d'uso, dei progressi e dei piani di dati sull'uso post-marketing.
  • Le bozze degli standard di utilizzo dovrebbero specificare i requisiti, le considerazioni, la formazione e l'espansione delle strutture.
  • Le società accademiche devono avere un legame con l'uso del prodotto e il trattamento delle complicanze.
  • Contatti delle società/enti coinvolti.
  • Elaborazione di piani per la raccolta dei dati, la valutazione, l'espansione delle strutture e la fornitura di informazioni sulle prestazioni d'uso.
  • RMP post-marketing con standard di utilizzo e piano di sorveglianza.
Requisito E
  • Descrizione dettagliata dello stato di sviluppo del prodotto.
  • Spiegazione delle ragioni specifiche per cui la conduzione di ulteriori studi clinici è impraticabile al momento della domanda.
  • Inclusione di commenti di società accademiche collegate come allegati, se disponibili.
  • Spiegazione del tempo previsto per condurre un nuovo studio clinico o per completare uno studio in corso, se applicabile.
Altri requisitiSe il prodotto candidato in fase di sviluppo è considerato un dispositivo medico indicato per una malattia rara o che soddisfa un'area di elevata necessità medica non soddisfatta, questa designazione deve essere inclusa nel campo delle note.

Il programma Fast-break Scheme del Giappone offre un processo di approvazione semplificato e accelerato per i dispositivi medici innovativi e mira a fornire un accesso precoce ai pazienti, garantendo al contempo sicurezza ed efficacia. Questo programma affronta le sfide dei programmi di R&S in termini di equilibrio tra la necessità di prove cliniche e la disponibilità tempestiva di trattamenti salvavita.

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