Analiza porównawcza złożonych dokumentów - UE i USA

W ciągu ostatnich dziesięciu (10) lat koszt wprowadzenia leku na rynek wzrósł o 140 procent. Na całym świecie dwadzieścia (20) największych organizacji farmaceutycznych wydaje co roku prawie sześćdziesiąt (60) miliardów dolarów na wprowadzenie leku na rynek, a średni koszt szacuje się na 2,6 miliarda dolarów, wliczając w to niepowodzenia związane z lekami. Wraz ze wzrostem zapotrzebowania na rzadkie/ratujące życie leki, rośnie również liczba wniosków o dopuszczenie do obrotu (MAA). Rozbieżność między operacjami łańcucha dostaw a procesami produkcyjnymi doprowadziła do rozłączenia systemów. Brak koordynacji w ramach różnych działów (nauk klinicznych, chemii, produkcji i kontroli (CMC), nieklinicznych, farmakokinetyki, farmakodynamiki, dokumentacji medycznej i operacji klinicznych) pogorszył jakość informacji o produkcie, zwiększając ryzyko niezgodności w składanych wnioskach. W związku z tym niezbędne jest zrozumienie składanej dokumentacji i potencjalnej wartości produktu na rynku. Organizacje farmaceutyczne muszą przeanalizować metodę pracy nad dokumentacją poprzez monitorowanie terminów i wdrożenie ścieżki krytycznej. Przyjrzyjmy się teraz porównaniu zgłoszeń w USA i UE.

Porównanie przedłożonych informacji

Standardowy format sposobu, w jaki wnioskodawcy muszą przekazywać dane, jest określony w plikach przekazywanych organom regulacyjnym w celu złożenia wniosku. Metadane są podstawą wszystkich danych wymaganych do składania wniosków eCTD. Dostarczają one informacji o innych danych i są zawarte w plikach szkieletowych eCTD. Metadane dzielą się na metadane strukturalne, tj. sposób organizacji danych, oraz metadane opisowe, które dostarczają informacji o treści.

Rynek amerykański

Żywności i Leków (USFDA) jest pierwszym organem ds. zdrowia, który przyjął format eCTD wprowadzony przez Międzynarodową Radę Harmonizacji (ICH). Wnioskodawcy muszą złożyć formularz wniosku w zależności od rodzaju proponowanego leku, tj. nowy lek badany (IND), wniosek o nowy lek (NDA), skrócony wniosek o nowy lek (ANDA), leki dostępne bez recepty (OTC), wniosek o licencję biologiczną (BLA), główne pliki leków (DMF) itp. wraz z listem przewodnim do USFDA.

Poniższa tabela wyjaśnia szczegóły różnych zgłoszeń i odpowiednich wniosków w USA:

Najważniejszym elementem udanego zgłoszenia jest prawidłowe wypełnienie modułów eCTD i zapisanie ich w metadanych. Format, w jakim należy dokonywać zgłoszeń, wyjaśniono poniżej:

Moduł 1 Specyfikacje

Typ zgłoszenia ustanawia, definiuje i identyfikuje działanie regulacyjne. Aplikacja może zawierać jedno (01) lub więcej działań regulacyjnych, z których każde może składać się z jednego (01) lub więcej zgłoszeń. Pierwsze tego rodzaju zgłoszenie pokazuje identyfikator zgłoszenia, który będzie używany w kolejnych zgłoszeniach dla tego samego działania regulacyjnego w aplikacji. Użycie tego samego numeru ID zgłoszenia dla działania ułatwia grupowanie zgłoszeń dla tego konkretnego działania. Osiąga się to za pomocą numeru identyfikacyjnego zgłoszenia, który jest regulowany przez numer porządkowy pierwszego zgłoszenia do każdego działania regulacyjnego.

Zgłoszenia pogrupowane

Zgłoszenie zgrupowane to pojedyncza sekwencja zawierająca us-regional.xml, index.xml i wszelkie odpowiednie pliki dotyczące więcej niż jednego (01) wniosku. Takie zgłoszenie eliminuje potrzebę składania wielu identycznych zgłoszeń do różnych organów.

Wnioskodawcy są zobowiązani do przedłożenia wszystkich raportów (klinicznych i nieklinicznych) dla danego badania w modułach 4 i 5 w formie pliku oznaczenia badania (STF) zgodnie z USFDA.

Rynek UE

W UE wnioskodawcy muszą przedłożyć wszystkie informacje w formie metadanych, które zostaną uwzględnione jako informacje w kopercie. W oparciu o wymagania wnioskodawcy istnieją cztery (04) różne procedury dla MAA - procedura scentralizowana (CP), procedura zdecentralizowana (DCP), procedura wzajemnego uznawania (MRP) i procedura krajowa (NP).

Specyfikacja eCTD

• "Single" (odmiana)
• "Grupowanie" (zmiany tego samego typu mające wpływ na to samo pozwolenie na dopuszczenie do obrotu)
• "Grupowanie" (warianty różnych typów mające wpływ na to samo pozwolenie na dopuszczenie do obrotu)
• "Grupowanie" (jedna (01) lub więcej zmian typu IA, mających wpływ na wiele pozwoleń na dopuszczenie do obrotu tego samego posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu). Dla tych zgłoszeń wymagany jest również numer zgłoszenia wysokiego poziomu)
• "Podział pracy" (jedna (01) lub więcej zmian typu IB i/lub typu II wpływających na wiele pozwoleń na dopuszczenie do obrotu tego samego MAH. Dla tych zgłoszeń wymagany jest również numer zgłoszenia wysokiego poziomu)

Moduł 4/5

Wnioskodawcy nie są zobowiązani do reorganizacji raportów w celu przedłożenia ich Europejskiej Agencji Leków (EMA) lub właściwemu organowi krajowemu (NCA). Aby zachować zgodność cyklu życia eCTD i spisu treści (poprzez index.xml), wnioskodawcom zaleca się stosowanie rozszerzeń węzłów dla wszystkich raportów z badań klinicznych, niezależnie od szczegółowości treści (tj. nawet raporty składające się tylko z jednego (01) dokumentu muszą być również przedstawione w rozszerzeniach węzłów).

Wnioski

Osiągnięcie wysokiej jakości, terminowego zgłoszenia, które jest zgodne z wymogami regulacyjnymi, interesami interesariuszy i oczekiwaniami firmy, wymaga doskonałego planowania strategicznego i taktycznego oraz skupienia się na dedykowanym i doświadczonym kierowniku projektu ds. zgłoszeń regulacyjnych. Opierając się na wymaganiach Agencji, regionalni eksperci Freyr, o sprawdzonych możliwościach w zakresie publikacji i składania wniosków (P&S), zapewniają usługi dostosowane do potrzeb, wymagane do spełnienia specyfikacji aplikacji. Eksperci dokonują przeglądu każdej złożonej dokumentacji, przedstawiają wszelkie luki zidentyfikowane podczas przeglądu wraz z sugestiami i pomagają w kompilacji MAA P&S, która obejmuje ponowne składanie wniosków w wiodącym w branży czasie realizacji po konkurencyjnych cenach. Skontaktuj się z Freyr, aby uzyskać szczegółowe informacje.