Składanie wniosków o licencje biologiczne - przegląd
Wniosek o licencję biologiczną (BLA) służy jako brama do opracowywania i zatwierdzania biologicznych produktów leczniczych, które są obiecujące w zapobieganiu i leczeniu różnych zagrażających życiu chorób przewlekłych i schorzeń. W związku z tym kilka firm biofarmaceutycznych opracowuje produkty biologiczne, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. Ponieważ amerykańska FDA zwraca szczególną uwagę na zatwierdzanie wniosków o licencję biologiczną (BLA), wyzwaniem dla wnioskodawców jest wybór właściwej strategii rozwoju w celu pomyślnego złożenia wniosku BLA i późniejszego zatwierdzenia.
Wraz z ewoluującym egzekwowaniem przepisów dotyczących zaawansowanych terapii, takich jak produkty terapii komórkowej i genowej oraz inne złożone leki biologiczne/biopodobne, które wymagają szeroko zakrojonej oceny aspektów jakości, bezpieczeństwa i skuteczności, organy ds. zdrowia (HA) zaczęły wdrażać procedury przeglądu oparte na ryzyku. Spowodowało to złożenie złożonych mandatów z obszerną listą dokumentów. W rezultacie mogą wystąpić szanse na pominięcie obowiązkowych informacji we wnioskach o licencję biologiczną, co może prowadzić do działań RTF (Refuse-to-File) przez US FDA. Dlatego też sponsorzy BLA wolą współpracować ze sprawdzonym partnerem regulacyjnym posiadającym znaczące doświadczenie w doradztwie regulacyjnym dla produktów biologicznych i biopodobnych.
Freyr pomaga sponsorom w kompleksowym wsparciu regulacyjnym w procesie składania BLA, począwszy od spotkań przed BLA / spotkań BPD po działania związane z zarządzaniem cyklem życia (LCM) po zatwierdzeniu, w tym (ale nie wyłącznie) suplementy / raporty roczne, raporty dystrybucji partii (LDR) itp. Dzięki ugruntowanej infrastrukturze i doświadczeniu Freyr zapewnia wsparcie regulacyjne w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu i wymaganego LCM dla różnych produktów biologicznych, które zostały zatwierdzone w obu ścieżkach regulacyjnych (tj. 351(a) - innowacyjna ścieżka regulacyjna dla leków biologicznych i 351(k) - biopodobna ścieżka regulacyjna).
Składanie wniosków o licencje biologiczne
- Wsparcie przed złożeniem wniosku i wsparcie strategiczne w określaniu optymalnej ścieżki składania wniosków do BLA.
- Wsparcie regulacyjne w planowaniu spotkań FDA (spotkania typu A, B, C i BPD dla leków biopodobnych) oraz różnych interakcji z agencją.
- Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych rozwojowych/analitycznych danych oceny podobieństwa), przygotowanie planów łagodzenia skutków regulacyjnych i strategii regulacyjnej zarówno dla przedłożenia 351(a) BLA, jak i 351(k) BLA w celu uniknięcia wyzwań RTF.
- Kompilacja, przegląd techniczny, finalizacja i złożenie pakietu wniosków o licencję biologiczną dla kilku rodzajów produktów biologicznych/biopodobnych (szczepionki, rekombinowane terapeutyczne produkty białkowe, produkty przeciwciał monoklonalnych, produkty terapii komórkowej i genowej itp.)
- Doradztwo regulacyjne w zakresie programów rozwoju leków biologicznych i wniosków o przyspieszone oznaczenia programów przeglądu (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review i Priority Review).
- Wniosek o przyznanie oznaczenia zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla terapii komórkowej, terapeutycznego produktu inżynierii tkankowej lub produktów z ludzkich komórek i tkanek.
- Strategia regulacyjna w zakresie zapytań HA, przygotowanie listu z pełną odpowiedzią (CRL) i terminowe składanie odpowiedzi na zapytania US FDA.
- Wsparcie regulacyjne w składaniu wniosków LCM po zatwierdzeniu (suplementy PAS, CBE 30, raporty roczne CBE/BLA itp.).
- Zapewnienie wytycznych dotyczących składania BLA.
- Oferowanie sponsorom wytycznych FDA dotyczących BLA.
- Doradztwo regulacyjne w zakresie składania wniosków regulacyjnych BLA.
- Planowanie spotkań BLA.
- Wsparcie w przestrzeganiu terminów składania wniosków o licencje biologiczne.
