Imperatywy biznesowe
- Organizacja z siedzibą we Włoszech napotkała wyzwania w kontaktach z amerykańską FDA ze względu na rygorystyczne oczekiwania dotyczące jej produktów biologicznych stosowanych w leczeniu chorób sierocych.
- Dzięki odpowiedniemu zestawowi umiejętności i zasobów Freyr umożliwił płynne ścieżki regulacyjne i uprościł przyszłe plany działania w zakresie obsługi zapytań FDA.
Cele
Celem było przygotowanie i złożenie wniosków o licencję biologiczną (BLA) dla produktów enzymatycznej terapii zastępczej w USA do zatwierdzenia przez amerykańską FDA.
Zestawienie problemów
- Brak wiedzy specjalistycznej w zakresie składania BLA dla produktów sierocych.
- Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) stwierdziła we wniosku niewystarczające dane naukowe.
- W obliczu zwiększonej złożoności spowodowanej zmianą w zakładzie produkującym leki, który nie był wcześniej kontrolowany przez agencję.
- Wymagana koordynacja z wieloma organizacjami CMO w celu zebrania danych źródłowych i przygotowania zgłoszeń.