Imperatywy biznesowe
- Organizacja z siedzibą we Włoszech napotkała trudności ze strony US agencjiFDA powodu rygorystycznych wymagań dotyczących jej produktów biologicznych stosowanych w leczeniu chorób sierocych.
- Dzięki odpowiednim umiejętnościom i zasobom Freyr płynną realizację ścieżek regulacyjnych i uprościła przyszłe plany działania dotyczące obsługi FDA .
Cele
Celem było przygotowanie i złożenie wniosków o wydanie licencji na produkty biologiczne (BLA) dla produktów do enzymatycznej terapii zastępczej w Stanach Zjednoczonych w celu uzyskaniaFDA US FDA .
Zestawienie problemów
- Brakowało wewnętrznej wiedzy specjalistycznej w zakresie BLA dotyczących produktów sierocych.
- US AgencjaFDA , że wniosek nie zawiera wystarczających danych naukowych.
- W obliczu zwiększonej złożoności spowodowanej zmianą w zakładzie produkującym leki, który nie był wcześniej kontrolowany przez agencję.
- Wymagana koordynacja z wieloma organizacjami CMO w celu zebrania danych źródłowych i przygotowania zgłoszeń.