Impératifs commerciaux
- Une organisation basée en Italie a rencontré des difficultés avec laFDA US FDA des exigences strictes imposées à ses produits biologiques utilisés dans le traitement des maladies orphelines.
- Grâce à ses compétences et à ses ressources, Freyr procédures réglementaires fluides et a simplifié les plans d'action futurs pour traiter FDA .
Objectifs
L'objectif était de préparer et de soumettre des demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour des produits de thérapie enzymatique substitutive aux États-Unis afin d'obtenirFDA US .
Énoncé de la problématique
- Manque d'expertise interne pour BLA pour les médicaments orphelins.
- FDA US FDA des données scientifiques insuffisantes dans la demande.
- La complexité s'est accrue en raison d'un changement dans le site de fabrication du produit pharmaceutique, qui n'avait pas été inspecté auparavant par l'agence.
- Coordination nécessaire avec plusieurs OCM pour rassembler les données de base et préparer les soumissions.