Impératifs commerciaux

  • Une organisation basée en Italie a rencontré des difficultés avec la FDA américaine en raison des attentes strictes concernant ses produits biologiques utilisés dans le traitement des maladies orphelines.
  • Avec les compétences et les ressources adéquates, Freyr a mis en place des voies réglementaires transparentes et a simplifié les plans d'action futurs pour traiter les demandes de la FDA.

Objectifs

L'objectif était de préparer et de soumettre des demandes de licence biologique (BLA) pour des produits de thérapie de remplacement enzymatique aux États-Unis en vue de leur approbation par la FDA.

Énoncé du problème

  • Manque d'expertise interne pour les demandes d'autorisation de mise sur le marché de produits orphelins.
  • La FDA américaine a constaté que les données scientifiques contenues dans la demande étaient insuffisantes.
  • La complexité s'est accrue en raison d'un changement dans le site de fabrication du produit pharmaceutique, qui n'avait pas été inspecté auparavant par l'agence.
  • Coordination nécessaire avec plusieurs OCM pour rassembler les données de base et préparer les soumissions.

Solutions et services Freyr

Solutions et services Freyr
  • Freyr a géré l'obtention des documents sources, la préparation des sections du dossier et la finalisation des modules BLA.
  • Élaboration de stratégies de soumission réglementaire et d'un planificateur de soumission afin de garantir une conformité totale.
  • Analyse des lacunes dans les documents sources.
  • Coordination avec les OCM afin d'assurer la disponibilité en temps voulu des documents nécessaires.
  • Préparer les sections BLA avec les informations requises.
  • Reconnaissance du manque d'expertise interne en matière de soumissions de BLA pour les produits orphelins.
  • Veiller à ce que les documents soient disponibles en temps voulu.
  • Gestion des complexités dues au changement du site de fabrication du produit pharmaceutique qui n'avait pas été inspecté auparavant par la FDA américaine.
  • Pas de refus de BLA par la FDA.
  • Formation des ressources du client conformément au plan d'action réglementaire.
  • Transfert de connaissances au client afin qu'il puisse gérer de manière autonome les futurs problèmes liés à la FDA.
  • Préparation et soumission de demandes de licences de produits biologiques (BLA) pour des produits de thérapie de remplacement enzymatique, qui ont abouti à l'approbation de la FDA américaine.