Présentation des demandes de licence de produits biologiques - Vue d'ensemble
La demande de licence de produits biologiques (BLA) sert de passerelle pour le développement et l'approbation de médicaments biologiques, qui sont prometteurs dans la prévention et le traitement de diverses maladies chroniques et conditions de santé qui mettent la vie en danger. C'est pourquoi plusieurs sociétés biopharmaceutiques développent des produits biologiques pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. La FDA américaine accordant une attention particulière à l'approbation des demandes de licence de produits biologiques (BLA), le défi pour les candidats consiste à choisir la bonne stratégie de développement pour que le dépôt de la demande de BLA soit couronné de succès et que les approbations ultérieures soient accordées.
Avec l'évolution de l'application de la réglementation pour les thérapies innovantes telles que les produits de thérapie cellulaire et génique et d'autres produits biologiques/biosimilaires complexes qui nécessitent une évaluation approfondie de la qualité, de la sécurité et de l'efficacité, les autorités sanitaires ont commencé à mettre en œuvre des procédures d'examen fondées sur le risque. Cela a donné lieu à des mandats de soumission complexes avec une longue liste de documents. Par conséquent, il est possible que des informations obligatoires soient omises dans les demandes de licence de produits biologiques, ce qui pourrait entraîner une action RTF (Refuse-to-File) de la part de la FDA américaine. C'est pourquoi les promoteurs de BLA préfèrent s'associer à un partenaire réglementaire qui a fait ses preuves et qui possède une expérience significative en matière de conseil réglementaire pour les produits biologiques et biosimilaires.
Freyr assiste les sponsors avec un soutien réglementaire de bout en bout dans le processus de soumission BLA, depuis les réunions pré-BLA/BPD jusqu'aux activités de gestion du cycle de vie (LCM) post-approbation, y compris (mais sans s'y limiter) les suppléments/rapports annuels, les rapports sur la distribution des lots (LDR), etc. Grâce à son infrastructure et à son expertise bien établies, Freyr fournit une assistance réglementaire pour les autorisations de mise sur le marché et la gestion du cycle de vie requise pour divers produits biologiques approuvés dans les deux voies réglementaires (c'est-à-dire 351(a) - voie réglementaire pour les produits biologiques innovants et 351(k) - voie réglementaire pour les produits biosimilaires).
Soumission des demandes de licence de produits biologiques
- Pré-soumission et soutien stratégique dans l'identification de la voie optimale de soumission réglementaire pour le dépôt d'une BLA.
- Soutien réglementaire dans la programmation des réunions de la FDA (réunions de type A, B, C et BPD pour les biosimilaires) et diverses interactions avec l'agence.
- Analyse des lacunes réglementaires (examen des données de développement/des données d'évaluation de la similarité analytique), préparation de plans d'atténuation réglementaires et stratégie réglementaire pour les demandes de BLA 351(a) et 351(k) afin d'éviter les problèmes de RTF.
- La compilation, l'examen technique, la finalisation et la soumission du dossier de demande de licence biologique pour plusieurs types de produits biologiques/biosimilaires (vaccins, produits à base de protéines thérapeutiques recombinantes, produits à base d'anticorps monoclonaux, produits de thérapie cellulaire et génique, etc.)
- Conseil réglementaire sur les programmes de développement de médicaments biologiques et demande de désignation dans le cadre du programme d'examen accéléré (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review et Priority Review).
- Demande de désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) pour une thérapie cellulaire, un produit d'ingénierie tissulaire thérapeutique ou des produits à base de cellules et de tissus humains.
- Stratégie réglementaire pour les requêtes de l'AP, préparation de la lettre de réponse complète (CRL) et soumission dans les délais des réponses aux requêtes de la FDA américaine.
- Soutien réglementaire dans le cadre du dépôt des demandes de LCM post-approbation (suppléments PAS, CBE 30, rapports annuels CBE/BLA, etc.)
- Fournir des conseils pour la soumission de BLA.
- Proposer aux sponsors les orientations de la FDA en matière de BLA.
- Conseils réglementaires sur la soumission réglementaire de BLA.
- Programmation des réunions de la BLA.
- Aide au respect des délais de demande de licence de produits biologiques.
