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Le ministère de la sécurité des aliments et des médicaments (MFDS) a publié des lignes directrices complètes pour la conduite d'essais cliniques de médicaments anticancéreux, applicables à tous les cancers ciblant des altérations moléculaires spécifiques. Selon ces lignes directrices récentes, l'accent est mis sur la garantie des preuves scientifiques, de la sécurité, de l'efficacité et de la conformité réglementaire tout au long du processus d'essai.

Introduction 

Ces lignes directrices s'appliquent au développement de médicaments anticancéreux qui ciblent des altérations moléculaires spécifiques dans plusieurs types de cancer, tels que les cancers du côlon, de la thyroïde, du col de l'utérus et du sein.

  • Il définit les agents anticancéreux comme étant ceux qui ciblent les marqueurs moléculaires de différents types de cancer.
  • Le cadre réglementaire pour ces médicaments reste le même que pour les médicaments spécifiques au type de cancer.
  • La sécurité et l'efficacité doivent être évaluées et des consultations avec le MFDS sont nécessaires.

Historique du développement des médicaments anticancéreux 

  • Traditionnellement, les cancers sont classés en fonction de la pathologie et de l'atteinte des organes. Les médicaments anticancéreux, quant à eux, se concentrent sur les changements au niveau moléculaire.
  • Le développement est influencé par des facteurs internes (par exemple, la fusion du gène NTRK) et des facteurs externes (par exemple, le microenvironnement tumoral, la réponse du système immunitaire).
  • Ces cibles moléculaires offrent un potentiel plus large pour le bénéfice des patients au-delà d'un seul type de cancer.

Déterminer la pertinence des essais cliniques pour tous les types de cancer

Biologie

  • Une compréhension approfondie des mécanismes moléculaires et des réponses aux médicaments est essentielle, de même que des preuves de l'efficacité du médicament dans tous les types de cancer. Ces éléments doivent être étayés par des données scientifiques, et pas seulement par une théorie moléculaire.
  • L'efficacité du médicament dans les différents types de cancer dépend d'une validation scientifique, et pas seulement de la similarité des cibles moléculaires.
  • Des données d'essais préliminaires sont nécessaires pour confirmer que l'efficacité est la même pour tous les cancers.

Population de sujets d'examen 

  • Des altérations moléculaires rares pourraient rendre ces essais plus réalisables.
  • Dans les cas d'altérations moléculaires communes (comme le cancer du poumon ou de la thyroïde RET-positif), le médicament peut être efficace dans différents types de cancer.

Pharmacologie clinique et sécurité/efficacité clinique 

  • Pharmacologie : Il s'agit d'étudier la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD), y compris la collecte d'échantillons, la charge tumorale, les caractéristiques du patient et le site de la tumeur.
  • Sécurité et efficacité : Bien que les premières données montrent des taux de réponse cohérents pour tous les types de cancer, la base scientifique est insuffisante. Il est donc plus approprié de se concentrer sur les cancers qui atteignent un seuil de réponse défini.

Considérations clés dans les essais cliniques pour tous les types de cancer

Données non cliniques, populationnelles et spécifiques au cancer

  • La planification des essais doit reposer sur une combinaison d'études non cliniques, de données démographiques et d'informations spécifiques au cancer.
  • Des facteurs tels que la taille de l'échantillon des sous-groupes et les stratégies de développement doivent être évalués.

Évaluation non clinique 

  • Les essais portant sur des indications qui couvrent plusieurs types de cancer doivent suivre les lignes directrices existantes, telles que
    • Lignes directrices pour les essais cliniques
    • Questions et réponses sur les lignes directrices pour les essais non cliniques de médicaments anticancéreux

Sélection des sujets  

  • Les patients sont sélectionnés en fonction de la maladie, des besoins de la population et des exigences médicales non satisfaites.
  • L'indication du médicament peut être définie par des caractéristiques de sous-groupes ou par l'inclusion/exclusion de certaines populations.

Conception d'un essai clinique 

  • La conception est déterminée par les options thérapeutiques, les besoins non satisfaits, les résultats escomptés, les objectifs commerciaux et la taille de la population de patients visée.
  • Le développement précoce se concentre sur l'évaluation de l'activité du médicament dans tous les types de cancer.

Conclusion
La réussite des essais de médicaments anticancéreux exige une connaissance approfondie de la biologie moléculaire, une sélection rigoureuse des sujets et un respect strict des exigences réglementaires.

Les lignes directrices sud-coréennes sur le MFDS mettent l'accent sur les consultations réglementaires précoces, les preuves scientifiques et la sécurité des patients tout au long du processus d'essai.

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