Imperativos empresariales
- Una organización con sede en Italia se enfrentó a problemas con la FDA estadounidense debido a las estrictas expectativas para sus productos biológicos utilizados en el tratamiento de enfermedades huérfanas.
- Con el conjunto de competencias y recursos adecuados, Freyr facilitó vías reglamentarias sin fisuras y simplificó los planes de acción futuros para gestionar las consultas de la FDA.
Objetivos
El objetivo era preparar y presentar solicitudes de licencia biológica (BLA) para productos de terapia de sustitución enzimática en EE.UU. con vistas a su aprobación por la FDA.
Planteamiento del problema
- Falta de experiencia interna en la presentación de BLA para productos huérfanos.
- La FDA estadounidense detectó insuficiencia de datos científicos en la solicitud.
- Se enfrentó a una mayor complejidad debido a un cambio en el lugar de fabricación del producto farmacéutico, que no había sido inspeccionado previamente por la agencia.
- Ha sido necesario coordinarse con varias OCM para recopilar los datos de origen y preparar las presentaciones.