Presentación de solicitudes de licencia para productos biológicos - Visión general
La Solicitud de Licencia Biológica (BLA) sirve de puerta de entrada para el desarrollo y la aprobación de medicamentos biológicos, que son prometedores en la prevención y el tratamiento de diversas enfermedades crónicas y afecciones que ponen en peligro la vida. De ahí que varias empresas biofarmacéuticas estén desarrollando productos biológicos para satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Dado que la FDA estadounidense presta especial atención a la aprobación de las solicitudes de licencia de productos biológicos (BLA), el reto para los solicitantes consiste en elegir la estrategia de desarrollo adecuada para presentarlas con éxito y obtener las aprobaciones subsiguientes.
Con la evolución de la aplicación de la normativa para terapias avanzadas como los productos de terapia celular y génica y otros productos biológicos/biosimilares complejos que requieren una evaluación exhaustiva de los aspectos de calidad, seguridad y eficacia, las autoridades sanitarias han empezado a aplicar procedimientos de revisión basados en el riesgo. Esto ha desencadenado complejos mandatos de presentación con una extensa lista de documentos. Como resultado, puede haber posibilidades de omitir información obligatoria en las solicitudes de licencia de productos biológicos, lo que podría dar lugar a una acción RTF (Denegación de presentación) por parte de la FDA estadounidense. Por lo tanto, los patrocinadores de BLA prefieren asociarse con un socio regulatorio de probada experiencia en consultoría regulatoria para productos biológicos y biosimilares.
Freyr asiste a los patrocinadores con apoyo regulatorio de principio a fin en el proceso de presentación de la BLA, comenzando por las reuniones previas a la BLA/reuniones BPD hasta las actividades de Gestión del Ciclo de Vida (LCM) posteriores a la aprobación, incluyendo (pero no limitándose a) suplementos/informes anuales, Informes de Distribución de Lotes (LDR), etc. Con su bien establecida infraestructura y experiencia, Freyr proporciona apoyo regulatorio en autorizaciones de comercialización y el LCM requerido para varios productos biológicos que están aprobados en ambas vías regulatorias (es decir, 351(a) - vía regulatoria de biológicos innovadores y 351(k) - vía regulatoria de biosimilares).
Presentación de solicitudes de licencia biológica
- Apoyo estratégico y previo a la presentación para identificar la vía de presentación reglamentaria óptima para la presentación de BLA.
- Apoyo normativo en la programación de reuniones con la FDA (reuniones de tipo A, B, C y BPD para biosimilares) y diversas interacciones con la Agencia.
- Análisis de lagunas reglamentarias (revisión de datos de desarrollo/datos de evaluación de la similitud analítica), preparación de planes de mitigación reglamentaria y estrategia reglamentaria para la presentación de BLA 351(a) y BLA 351(k) para evitar impugnaciones de RTF.
- La compilación, revisión técnica, finalización y presentación del paquete de Solicitud de Licencia Biológica para varios tipos de productos biológicos/biosimilares (vacunas, productos de proteínas terapéuticas recombinantes, productos de anticuerpos monoclonales, productos de terapia celular y génica, etc.).
- Consultoría regulatoria sobre programas de desarrollo de fármacos biológicos y solicitud de designaciones de programas de revisión acelerada (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review y Priority Review).
- Solicitud de designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para terapia celular, producto de ingeniería tisular terapéutica o productos de células y tejidos humanos.
- Estrategia reglamentaria para las consultas de la HA, preparación de la carta de respuesta completa (CRL) y presentación puntual de las respuestas a las consultas de la FDA estadounidense.
- Apoyo reglamentario en la presentación de informes LCM posteriores a la aprobación (suplementos PAS, CBE 30, informes anuales CBE/BLA, etc.).
- Orientación para la presentación de BLA.
- Ofrecer a los patrocinadores orientaciones sobre las BLA de la FDA.
- Asesoramiento reglamentario sobre la presentación de la BLA.
- Programación de las reuniones del BLA.
- Apoyo en el cumplimiento de los plazos de solicitud de licencias biológicas.
