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Afin de promouvoir la convergence mondiale entre les autorités sanitaires et d'encourager les États membres à renforcer leur système de réglementation des produits de thérapie cellulaire et génique, l'OMS (Organisation mondiale de la santé) a proposé un cadre fondé sur le risque pour la réglementation des produits de thérapie cellulaire et génique (PTCG). Le livre blanc de l'OMS souligne les principes fondamentaux qui sont importants pour assurer une surveillance réglementaire adéquate des différents types de produits de thérapie cellulaire et génique et qui devraient être examinés dans ce contexte. Décodons-les.
Considérations de l'OMS
Le cadre réglementaire devrait être fondé sur des principes scientifiques et éthiques et sur une évaluation complète des risques par rapport aux avantages pour les différentes catégories de CGTP. Pour les cellules et tissus humains (HCT) à faible risque, la réglementation doit se concentrer sur le contrôle des contaminations possibles et de la transmission des maladies, tandis que les attentes réglementaires pour les produits médicaux de thérapie avancée (ATMP) sont plus élevées afin d'aborder les risques des produits hautement manipulés. Les éléments clés de ce cadre sont les suivants
- Définition claire des catégories de produits qui constituent des CGTP.
- Stratification du risque des produits définis comme CGTP.
- Aligner le niveau de contrôle réglementaire sur les différentes catégories de risques.
- Prise en compte du niveau de maturité, de l'expertise et des ressources de l'autorité de régulation pour assurer la surveillance des CGTP dans les différentes catégories de risque.
Ce document constitue la première étape de la réponse à la recommandation de 2018 de l'ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) et décrit les priorités et les prochaines étapes, telles qu'identifiées par les régulateurs des pays développés et en développement, pour faire progresser la convergence mondiale sur la réglementation des CGTP, y compris les ATMP. Les priorités sont les suivantes
- Décrire clairement ce que sont les CGTP, décrire comment les sous-ensembles de HCT et d'ATMP sont définis à partir de cette classe plus large, et fournir des définitions de la terminologie clé pertinente dans ce domaine.
- Résumer l'état actuel des médicaments anti-tabac approuvés ou en cours de développement, y compris des exemples de difficultés rencontrées dans le développement et où des solutions ont été identifiées. Ces exemples doivent couvrir le développement non clinique, le développement clinique, ainsi que la fabrication et la qualité du produit.
- Fournir les éléments clés d'un cadre réglementaire qui soutient la sécurité et l'efficacité des CGTP, y compris les contrôles réglementaires suggérés pour les différentes catégories de risques des produits. Les produits couvrent les éléments clés d'un contrôle adéquat couvrant l'ensemble du cycle de vie du produit, de la phase expérimentale à la surveillance post-commercialisation.
- Élaborer une proposition sur la manière dont le cadre réglementaire pour les catégories de risques pourrait être mis en œuvre dans des pays ayant différents niveaux de maturité réglementaire.
Différents cadres pour les HCT et les ATMP
Selon ce document, l'OMS propose différentes classifications réglementaires pour les HCT et les ATMP. Les HCT sont peu manipulés ou destinés à un usage homologue, alors que les ATMP sont dérivés de cellules humaines ou animales et impliquent des manipulations plus importantes. Par conséquent, les ATMP nécessitent une réglementation plus complète et la démonstration de la sécurité et de l'efficacité, ainsi que :
- Des contrôles de fabrication et de qualité plus stricts, y compris des modifications de processus et des évaluations de comparabilité, pour les essais cliniques et la production commerciale selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF).
- Études non cliniques visant à obtenir des données sur la pharmacodynamique (PD), la pharmacocinétique (PK), la biodistribution et la sécurité des produits afin de s'assurer que les risques sont connus et atténués avant l'exposition humaine (les bonnes pratiques de laboratoire (BPL) sont requises pour les études pivotales de sécurité).
- Des études cliniques correctement conçues et contrôlées afin de recueillir des données solides et fiables sur la sécurité et l'efficacité des produits et sur le suivi à long terme des patients (les bonnes pratiques cliniques (BPC) sont requises pour la réalisation des études).
Il est à espérer que, grâce à diverses initiatives de reliance réglementaire au niveau régional et international, la convergence réglementaire aboutira finalement à une harmonisation réglementaire. L'alignement sur ces exigences réglementaires pour les HCT et les ATMP serait bénéfique pour la santé publique en mettant à disposition des produits médicaux potentiellement transformateurs, sûrs et efficaces pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Vous souhaitez en savoir plus sur les considérations de l'OMS en matière de réglementation des CGTP ? Contactez Freyr - un partenaire réglementaire de confiance depuis une décennie. Restez informé. Restez conforme.
