2 min read
Leki biologiczne przeżywają rozkwit jako terapia i w znacznym stopniu stały się uznaną opcją leczenia niszowych segmentów chorób, co wcześniej wydawało się niemożliwe. Pandemia COVID-19 sprawiła, że naukowcy chętnie opracowują produkty biopodobne i wymienne dla populacji pacjentów w przystępnej cenie. Procedura uzyskania statusu biopodobnego i wymiennego jest rygorystycznie zorganizowana przez FDA, aby zapewnić, że jakość preparatu pozostanie znacząco niezmieniona.
Charakter preparatów biologicznych wiąże się z wysokim prawdopodobieństwem podlegania zmienności w przypadku niewielkich zmian w procedurach produkcyjnych i wpływania na charakterystykę produktu, co jest dopuszczalną zmiennością wewnątrzproduktową. Takie wyzwania rzadko występują w przypadku małych cząsteczek. W związku z tym oznaczenie "wymienności" pozwala producentom opracowywać preparaty "wysoce podobne" do leków biologicznych, które mogą być stosowane jako ich zamienniki. Leki biologiczne mają tendencję do zwiększania kosztów leczenia i mogą nie być przystępną cenowo procedurą leczenia. Producent, który dąży do uzyskania oznaczenia biopodobnego lub "wymiennego" dla swojego produktu, musi przejść rygorystyczne procedury testowe i dowody, które wskazują, że produkt referencyjny (biologiczny) jest wysoce podobny do proponowanego biopodobnego.
Rozumiejąc stan potencjalnych wnioskodawców leków biopodobnych i innych stron w czasie pandemii, FDA opublikowała wytyczne w formie arkusza pytań i odpowiedzi, podkreślając często zadawane pytania otrzymywane przez urzędników FDA w celu zachowania przejrzystości i edukacji strony, która złożyła wniosek o status leku biopodobnego lub zamiennego. Wytyczne zawierają odpowiedzi na pytania dotyczące zmian w ustawie Biologics Price Competition and Innovation Act z 2009 r. (BPCI Act) w celu stworzenia ścieżki licencjonowania w 351(k) ustawy PHS Act, opracowanej w celu promowania produktów biopodobnych na rynku.
Dokument z wytycznymi (wydany we wrześniu 2021 r.) pomaga potencjalnym wnioskodawcom:
- Wyznaczona ścieżka ubiegania się o status leku biopodobnego i wymienność.
- Terminy związane z FDA
- Wymagania dotyczące charakterystyki preparatu
- Zmiany związane z trasą dostawy i zamierzonym celem.
- Wybór produktu referencyjnego
- Aktywność interakcji lek-lek
- Terminy składania badań PK i PD.
- Zmienione warunki w celu określenia zamienności.
- Specjalna ocena dla populacji pediatrycznej i geriatrycznej.
- Niezbędne zmiany, jeśli procedura produkcyjna ulegnie zmianie.
- Włączenie zgłoszenia 351(a) BLA jako wniosku o wyłączność produktu referencyjnego zgodnie z sekcją 351(k)(7) ustawy PHS.
- Sprawdzenie statusu niewygasłej wyłączności sierocej i wiele więcej.
Pojawienie się terapii nowej generacji, takich jak leki biologiczne, w znacznym stopniu zrewolucjonizowało krajobraz terapeutyczny. Leki biopodobne przyczynią się do dalszej poprawy w segmencie opieki nad pacjentami, zapewniając opłacalne leczenie jako substytut leków biologicznych, tworząc konkurencyjny krajobraz cenowy. Wytyczne działają jako narzędzie nawigacyjne dla potencjalnych wnioskodawców i zainteresowanych stron w celu zbadania możliwości w krajobrazie. Właściwy partner regulacyjny, taki jak Freyr, może przyspieszyć procedurę zatwierdzania, zapewniając kompleksowe wsparcie dla potrzeb zarządzania zgłoszeniami regulacyjnymi. Skontaktuj się z nami już teraz! Bądź na bieżąco. Zachowaj zgodność z przepisami.
