2 min read
Aby promować globalną konwergencję między organami ds. zdrowia i zachęcić państwa członkowskie do wzmocnienia ich systemów regulacyjnych w zakresie przepisów dotyczących produktów terapii komórkowej i genowej, WHO (Światowa Organizacja Zdrowia) zaproponowała oparte na ryzyku ramy regulacji produktów terapii komórkowej i genowej (CGTP). Biała księga WHO przedstawia podstawowe zasady, które są ważne dla zapewnienia odpowiedniego nadzoru regulacyjnego nad różnymi rodzajami CGTP i powinny zostać przeanalizowane w tym kontekście. Rozszyfrujmy je.
Uwagi WHO
Ramy regulacyjne powinny opierać się na zasadach naukowych i etycznych oraz kompleksowej ocenie ryzyka i korzyści dla różnych kategorii CGTP. W przypadku komórek i tkanek ludzkich (HCT) niskiego ryzyka, przepisy muszą koncentrować się na kontrolowaniu możliwych zanieczyszczeń i przenoszeniu chorób, podczas gdy oczekiwania regulacyjne dotyczące produktów medycznych terapii zaawansowanej (ATMP) są wyższe w celu uwzględnienia ryzyka związanego z wysoce zmanipulowanymi produktami. Kluczowe elementy tych ram obejmują:
- Jasna definicja kategorii produktów stanowiących CGTP.
- Stratyfikacja ryzyka produktów zdefiniowanych jako CGTP.
- Dostosowanie poziomu kontroli regulacyjnej w oparciu o różne kategorie ryzyka.
- Uwzględnienie poziomu dojrzałości, wiedzy specjalistycznej i zasobów organu regulacyjnego w celu zapewnienia nadzoru nad CGTP w różnych kategoriach ryzyka.
Dokument ten jest pierwszym krokiem w odpowiedzi na zalecenie ICDRA (Międzynarodowej Konferencji Organów Regulacyjnych ds. Leków) z 2018 r. i przedstawia priorytety i kolejne kroki, określone przez organy regulacyjne zarówno z krajów rozwiniętych, jak i rozwijających się, w celu osiągnięcia globalnej konwergencji w zakresie regulacji CGTP, w tym ATMPs. Priorytetami są:
- Jasno opisać, czym są CGTP, opisać, w jaki sposób podzbiory HCT i ATMPs są definiowane z tej większej klasy oraz podać definicje kluczowej terminologii istotnej w tym obszarze.
- Podsumowanie aktualnego stanu zatwierdzonych lub opracowywanych ATMPs, w tym przykłady wyzwań związanych z opracowywaniem i zidentyfikowanych rozwiązań. Przykłady te powinny obejmować rozwój niekliniczny, rozwój kliniczny oraz wytwarzanie i jakość produktu.
- Zapewnienie kluczowych elementów ram regulacyjnych, które wspierają bezpieczeństwo i skuteczność CGTP, w tym sugerowane kontrole regulacyjne dla różnych kategorii ryzyka produktów. Produkty obejmują kluczowe elementy odpowiedniego nadzoru obejmującego cały cykl życia produktu, od fazy badawczej po nadzór po wprowadzeniu do obrotu.
- Opracowanie propozycji sposobu wdrożenia ram regulacyjnych dla kategorii ryzyka w krajach o różnym poziomie dojrzałości regulacyjnej.
Różne ramy dla HCT i ATMPs
Zgodnie z dokumentem, WHO proponuje różne klasyfikacje regulacyjne dla HCT i ATMPs. HCT są minimalnie manipulowane lub przeznaczone do użytku homologicznego w porównaniu z ATMP, które pochodzą z komórek ludzkich lub zwierzęcych i wymagają bardziej rozległych manipulacji. W związku z tym ATMPs wymagają bardziej kompleksowej regulacji i wykazania bezpieczeństwa i skuteczności, wraz z:
- Bardziej rygorystyczne kontrole produkcji i jakości, w tym zmiany procesów i oceny porównywalności, dla badań klinicznych i produkcji komercyjnej zgodnie z Dobrą Praktyką Wytwarzania (GMP).
- Badania niekliniczne mające na celu wygenerowanie danych farmakodynamicznych (PD), farmakokinetycznych (PK), biodystrybucji i bezpieczeństwa dla produktów w celu zapewnienia, że ryzyko jest znane i ograniczone przed narażeniem ludzi (Dobra Praktyka Laboratoryjna (GLP) wymagana w przypadku kluczowych badań bezpieczeństwa).
- Badania kliniczne z odpowiednim projektem i kontrolą w celu zebrania solidnych i wiarygodnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności produktów oraz długoterminowej obserwacji pacjentów (Dobra Praktyka Kliniczna, (GCP) wymagana do przeprowadzenia badań).
Mamy nadzieję, że dzięki różnym inicjatywom na rzecz zgodności regulacyjnej na poziomie regionalnym i międzynarodowym, konwergencja regulacyjna ostatecznie doprowadzi do harmonizacji regulacyjnej. Dostosowanie się do tych wymogów regulacyjnych dla HCT i ATMPs przyniosłoby korzyści dla zdrowia publicznego poprzez udostępnienie potencjalnie transformacyjnych, bezpiecznych i skutecznych produktów medycznych dla niezaspokojonych potrzeb medycznych. Chcesz dowiedzieć się więcej na temat rozważań WHO dotyczących regulacji CGTP? Skontaktuj się z Freyr - zaufanym partnerem regulacyjnym od dekady. Bądź na bieżąco. Zgodność z przepisami.
