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Pendant la pandémie de COVID-19, les données du monde réel (RWD) et les preuves du monde réel (RWE) ont été des sources d'information essentielles pour la Food and Drug Administration (USFDA) des États-Unis afin d'accélérer l'autorisation des vaccins et des traitements contre la COVID-19 et de permettre à d'autres études cliniques de progresser dans un contexte en constante évolution. Pour les études post-autorisation actuellement, la FDA les RWD appropriées soient utilisées pour créer des RWE. Cette vérification garantit la bonne qualité, la couverture adéquate et la simulation appropriée des données recueillies dans le cadre d'essais cliniques légitimes. Les RWD présentent potentiellement une variabilité beaucoup plus importante et un risque significatif de lacunes dans les données.
Identification des RWD/RWE dans les soumissions réglementaires
La FDA des directives relatives à ces demandes applicables aux demandes d'autorisation de mise sur le marché (NDA), aux demandes d'autorisation de mise sur le marché de nouveaux médicaments expérimentaux (INDA) et aux demandes d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) comprenant des informations RWD/RWE pour l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité d'un produit. Afin de mieux comprendre ces termes, la FDA les RWD et les RWE comme suit :
- Le RWD capture les informations associées à l'état de santé du patient et/ou à la prestation de soins de santé, recueillies régulièrement auprès de sources potentielles.
- L'ERR, produit à partir d'une analyse RWD, est une preuve scientifique concernant l'utilisation et les bénéfices potentiels d'un produit pharmaceutique. Divers modèles de recherche, y compris, mais sans s'y limiter, des études interventionnelles (essais cliniques) ou non interventionnelles (études d'observation), peuvent être utilisés pour produire l'EEO à partir de la RWD.
La validation des données est essentielle pour une utilisation efficace de la RWD et de la RWE, quelle que soit la source des données.
Obstacles à éviter avec RWE pour les soumissions réglementaires
1. Négligence dans le partage d'un protocole prédéfini et de systèmes, applications et produits (SAP) dans le traitement des données
USFDA le maintien de la transparence afin d'éviter les risques identifiés dans son cadre RWE, ce qui peut être fait rapidement et à moindre coût grâce aux ensembles de données électroniques. Une telle approche augmente la possibilité de mener plusieurs études rétrospectives afin de garantir l'obtention des résultats souhaités.
2. Manque de données
Des données EHR incomplètes peuvent entraver les efforts visant à établir une similitude avec une cohorte d'étude active en rendant difficile l'évaluation des caractéristiques de base des cohortes prospectives. Plusieurs tentatives d'utilisation d'études RWE pour soutenir l'approbation de produits oncologiques ont échoué en raison de ce problème. Dans de nombreux cas, le promoteur n'a pas été en mesure de fournir une documentation complète sur des paramètres de base essentiels tels que les plans de traitement antérieurs, le stade de la tumeur et les scores de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). FDA ont observé que les données manquantes, telles que la date du diagnostic ou le début du traitement initial, peuvent introduire un biais dans l'étude à l'appui du produit expérimental et que l'incapacité à rendre compte des protocoles d'examen a créé un biais de confusion.
3. Disqualification des patients conduisant à une petite cohorte
Il est difficile pour un promoteur d'utiliser l'EEO à des fins réglementaires lorsque les données du dossier médical électronique (DME) sont incomplètes. Les promoteurs doivent souvent exclure des analyses les patients dont les données sont incomplètes afin d'assurer la comparabilité avec les cohortes d'essais actifs, réduisant ainsi un ensemble de données qui peut déjà être restreint.
Compte tenu de la diversité potentielle des caractéristiques démographiques, des pratiques cliniques et du codage entre les différentes sources de données, la FDA démontrer si et comment les données provenant de diverses sources peuvent être obtenues et intégrées avec une qualité acceptable pour les études qui nécessitent de combiner des données provenant de plusieurs sources ou sites d'étude.
4. Impossibilité de recueillir des données uniformes
La complexité liée à l'obtention cohérente de résultats cliniques dans un DSE ou des données de demandes de remboursement constitue un obstacle à l'acceptabilité de la recherche RWE à des fins réglementaires. Récemment, la FDA l'impact mesurable des divergences dans les pratiques des médecins, en particulier en matière de diagnostic et de codage, sur la communication des résultats cliniques. Afin d'atténuer ces risques, la FDA les promoteurs à utiliser des sources RWD pour enregistrer les résultats à l'aide de critères diagnostiques plus objectifs et mieux définis, tels que la mortalité, les accidents vasculaires cérébraux ou les infarctus du myocarde.
Conclusion
L'utilisation efficace et complète de l'ENR permet de soumettre avec succès des demandes de réglementation en mettant l'accent sur le partage des connaissances. De telles initiatives peuvent contribuer à optimiser et à intégrer les réglementations existantes en matière d'EEO ou à encourager l'élaboration de cadres dans les pays qui ne disposent pas de telles politiques. Une fois les cadres d'EEO accessibles, des efforts doivent être déployés pour garantir une accessibilité, une utilisation, une normalisation et une précision maximales de la RWD afin de développer une culture favorable à un EEO de haute qualité et d'améliorer l'utilisation de l'EEO pour la prise de décision réglementaire.
Des directives supplémentaires sur la planification et la réalisation d'essais cliniques novateurs, tels que les essais pragmatiques, les études prospectives randomisées et autres études hybrides, devraient encourager une utilisation accrue de méthodes novatrices pour le développement de médicaments. Un expert réglementaire confirmé peut aider à décrire les protocoles proposés et à analyser les stratégies en fournissant des explications claires pendant la collecte, la personnalisation et la modification des données. Une telle assistance permettra de garantir la cohérence, la validité et la concision des sources de données et des méthodologies utilisées. Consultez Freyr, leader du secteur de la publication et des soumissions, pour obtenir des protocoles et des stratégies end-to-end soumission end-to-end .
