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Les médicaments biologiques sont devenus des solutions prometteuses pour la prévention et le traitement de plusieurs maladies chroniques et conditions de santé potentiellement mortelles. Conscientes de ce potentiel, plusieurs entreprises pharmaceutiques se lancent dans la production de produits biologiques comme jamais auparavant. Toutefois, la Food and Drug Administration (FDA) accordant une attention particulière à l'approbation des demandes de licence biologique (BLA), les fabricants doivent impérativement adopter la bonne approche lors du dépôt de leur demande. Comment doivent-ils s'y prendre ? Qu'est-ce que cela implique ? Comment les demandeurs doivent-ils procéder ?
Que doivent savoir les candidats ?
FDA 356h et informations nécessaires
Les demandeurs de BLA doivent soumettre le formulaire FDA 356h au Centre for Biologics Evaluation and Research (CBER). La demande peut être présentée sur papier ou en format eCTD. Elle doit contenir des informations sur les données précliniques et cliniques, des informations sur les installations de fabrication, un projet d'étiquetage du produit, des critères de validation des processus importants, des rapports de cas, etc. Mais avant de soumettre une BLA, les demandeurs doivent tenir compte de quelques détails tels que :
Calendrier de l'examen
Conformément à la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act), la FDA a accepté d'examiner la majorité des BLA dans un délai de 10 mois à compter de la date de dépôt de 60 jours et, pour les demandes prioritaires, ce délai a été ramené à 6 mois à compter de la date de dépôt de 60 jours.
La soumission BLA et les réunions impliquées
Réunion de pré-soumission et dépôt de la demande
Avant de soumettre une BLA, les demandeurs doivent désigner un comité d'examen et organiser une réunion avec la FDA, ainsi qu'une inspection de contrôle de la recherche biologique, afin de prendre en considération le calendrier et les besoins d'un comité consultatif.
Réunion à mi-cycle
Il s'agit d'une réunion d'information très claire qui permet de faire le point sur l'état d'avancement de l'examen. Cette réunion couvrira les demandes d'information (DI) concernant des informations supplémentaires et les examens disciplinaires (ED) pour transmettre des informations sur les déficiences.
Réunion de fin de cycle
Les réunions de fin de cycle donnent à la FDA l'occasion de communiquer de manière proactive son évaluation provisoire et les principales lacunes de la BLA. Il s'agit en effet d'une excellente occasion pour le demandeur d'obtenir une compréhension préliminaire de l'état d'avancement de la procédure d'examen de la demande et d'offrir des informations supplémentaires pour clarifier certaines des préoccupations de l'examinateur au sujet de la BLA.
Réunion de synthèse
Ce contrôle est généralement effectué huit mois après la présentation de la demande et vise à trouver des solutions aux problèmes en suspens, le cas échéant. Elle permet également de déclencher les mesures réglementaires nécessaires.
Action officielle de la FDA
Une fois l'examen complet de la BLA terminé, le comité se réunira et identifiera les problèmes, les accords et les autres engagements. Toutefois, si la FDA approuve la BLA, elle émettra une lettre d'approbation certifiant que le produit biologique est sûr, pur et puissant, et que les installations de fabrication sont conformes.
Compte tenu des vastes délais d'examen et des réunions proposées avec la FDA, de la longue liste de documents impliqués et des mandats de soumission complexes, il peut y avoir des risques d'inadéquation, comme l'omission d'informations nécessaires, l'absence de preuves de la robustesse de l'essai, etc. En outre, l'évolution des aspects réglementaires associés aux soumissions de BLA joue les trouble-fêtes s'ils sont négligés. La meilleure façon d'y remédier est de s'associer à des partenaires dévoués qui, forts de leurs années d'expérience, offrent une assistance réglementaire inébranlable pour les produits biologiques et biosimilaires.
