1 min read
Według Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), większość przepisywanych leków pediatrycznych nie jest testowana. Aby przezwyciężyć poważny niedobór testów leków pediatrycznych, FDA wydała ostateczne wytyczne, które oferują kompleksowe ramy planowania i składania wniosków o badania pediatryczne.
Te nowe wytyczne FDA odegrają istotną rolę w rozwiązywaniu problemów występujących w procesie opracowywania leków pediatrycznych, takich jak brak krytycznych informacji na temat stosowania leków w pediatrii w pewnych zgłoszonych warunkach oraz potrzeba zwiększenia liczby badań pediatrycznych przeprowadzanych dla opatentowanych produktów.
Złożenie wstępnego planu badań pediatrycznych (iPSP) jest obowiązkowe dla sponsorów, którzy zamierzają złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu w następujących przypadkach, w tym API (aktywny składnik farmaceutyczny)/ każde nowe wskazanie, z wyjątkiem tego, które ma status sierocy/ nowa postać dawkowania/ nowy sposób podawania. Zgodnie z The Pediatric Research Equity Act (PREA) z 2003 r., osoby chcące złożyć wnioski dotyczące leków/biologów pediatrycznych są zobowiązane do złożenia iPSP na wstępnym etapie rozwoju produktu. Ponadto, ze skutkiem od 18 sierpnia 2020 r., iPSP musi zostać złożony dla API, które są objęte przepisem PREA dotyczącym leków molekularnych na raka, niezależnie od ich statusu wskazania sierocego.
Oczekuje się, że sponsorzy przedłożą iPSP w ciągu 60 dni kalendarzowych po spotkaniu fazy 2 lub zgodnie z umową między FDA a sponsorem, chyba że wystąpią wyjątkowe przypadki. Po dokonaniu przeglądu przez FDA, sponsor otrzymuje pisemną odpowiedź lub prośbę o spotkanie od Agencji w ciągu 90 dni od zakończenia okresu przeglądu. Po ustosunkowaniu się do uwag FDA w ciągu 90 dni, sponsor powinien przedłożyć uzgodniony iPSP przed upływem terminu jego rewizji.
Podobnie, Agencja dokona przeglądu uzgodnionego iPSP w ciągu 30 dni i wyśle pismo o braku zgody, jeśli sponsor nie spełni określonych kryteriów. W rezultacie sponsorzy otrzymają kolejne 30 dni od daty powiadomienia na dokonanie przeglądu iPSP. Po dokonaniu poprawionego zgłoszenia, 210-dniowy cykl przeglądu FDA-sponsor zostanie wznowiony.
Końcowy przewodnik wyjaśnia zalecane mechanizmy w odniesieniu do zarządzania nieuzgodnionymi iPSP, które obejmują kilka zaleceń dotyczących sposobu uzyskania zgody FDA, a także przykładowy szablon przygotowania iPSP.
Podczas gdy wytyczne nakreśliły wnikliwe strategie wykorzystania danych związanych z ekstrapolacją i ich istotnością w ramach danych kryteriów, obowiązkiem wnioskodawcy jest wdrożenie ich w dokładny sposób w celu łatwego przeglądu i zatwierdzenia. Stosuj najlepsze praktyki regulacyjne w celu zapewnienia zgodności. Bądź na bieżąco. Zgodność z przepisami.
