1 min read
Według US Agencji US i Leków (FDA) większość przepisywanych leków pediatrycznych nie jest testowana. Aby zaradzić poważnemu niedoborowi badań nad lekami pediatrycznymi, FDA ostateczne wytyczne, które zawierają kompleksowe ramy planowania i składania wniosków o przeprowadzenie badań pediatrycznych.
Nowe wytyczne FDA odgrywać istotną rolę w rozwiązywaniu problemów pojawiających się w procesie opracowywania leków pediatrycznych, takich jak brak kluczowych informacji na temat stosowania leków u dzieci w określonych zgłoszonych schorzeniach oraz konieczność zwiększenia liczby badań pediatrycznych przeprowadzanych dla produktów opatentowanych.
Przedłożenie wstępnego planu badań pediatrycznych (iPSP) jest obowiązkowe dla sponsorów, którzy zamierzają złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu w następujących przypadkach: API (aktywny składnik farmaceutyczny)/jakiekolwiek nowe wskazanie z wyjątkiem tego, które ma status leku sierocego/nowa postać dawkowania/nowy sposób podawania. Zgodnie z ustawą o równości badań pediatrycznych (PREA) z 2003 r. podmioty, które chcą złożyć wnioski dotyczące leków pediatrycznych/produktów biologicznych, są zobowiązane do przedłożenia iPSP na wstępnym etapie rozwoju produktu. Ponadto od dnia 18 sierpnia 2020 r. iPSP musi być przedłożony w APIs przepisami PREA dotyczącymi leków molekularnych stosowanych w leczeniu nowotworów, niezależnie od ich statusu jako wskazania sierocego.
Sponsorzy powinni przedłożyć iPSP w ciągu 60 dni kalendarzowych od spotkania dotyczącego fazy 2 lub zgodnie z umową między FDA sponsorem, chyba że zachodzą wyjątkowe okoliczności. Po dokonaniu przeglądu FDAsponsor otrzymuje pisemną odpowiedź lub wezwanie na spotkanie od Agencji w ciągu 90 dni od zakończenia okresu przeglądu. Po udzieleniu odpowiedzi na uwagi FDA w terminie 90 dni sponsor powinien przedłożyć uzgodniony plan iPSP przed upływem terminu na wprowadzenie zmian.
Podobnie, Agencja dokona przeglądu uzgodnionego iPSP w ciągu 30 dni i wyśle pismo o braku zgody, jeśli sponsor nie spełni określonych kryteriów. W rezultacie sponsorzy otrzymają kolejne 30 dni od daty powiadomienia na przegląd iPSP. Po dokonaniu poprawek w zgłoszeniu zostanie wznowiony 210-dniowy cykl przeglądu FDA.
W końcowym przewodniku wyjaśniono zalecane mechanizmy dotyczące zarządzania nieuzgodnionymi planami iPSP, które zawierają kilka zaleceń dotyczących sposobu uzyskania zgody FDA, a także przykładowy szablon do przygotowania planu iPSP.
Podczas gdy wytyczne nakreśliły wnikliwe strategie wykorzystania danych związanych z ekstrapolacją i ich istotnością w ramach danych kryteriów, obowiązkiem wnioskodawcy jest wdrożenie ich w dokładny sposób w celu łatwego przeglądu i zatwierdzenia. Stosuj najlepsze praktyki regulacyjne w celu zapewnienia zgodności. Bądź na bieżąco. Zgodność z przepisami.
