2 min read
Zwiększone uwzględnianie przez organy regulacyjne RWE w zgłoszeniach NDA/BLA stanowi fundamentalną zmianę w kierunku bardziej skoncentrowanego na pacjencie, opartego na dowodach podejścia do oceny leków. Podejście to może potencjalnie przyspieszyć dostęp do terapii ratujących życie, szczególnie w przypadku rzadkich chorób i niezaspokojonych potrzeb medycznych. Nabieranie rozpędu w zakresie Real-World Evidence (RWE) w składaniu wniosków NDA (New Drug Applications)/ Biologics License Application (BLA) stanowi transformacyjne podejście do oceny bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii i może zrewolucjonizować rozwój leków i podejmowanie decyzji przez organy regulacyjne.
Zmieniająca się perspektywa FDA
Istnieje kilka powodów, dla których FDA coraz częściej bierze pod uwagę RWE.
- RWE może dostarczyć danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w rzeczywistych warunkach, w których pacjenci przyjmują leki zgodnie z ich przeznaczeniem. Dane te mogą uzupełniać dane zebrane z badań klinicznych, które często są przeprowadzane w kontrolowanych warunkach z ograniczoną liczbą pacjentów.
- RWE może być wykorzystywane do generowania danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leków i środków biologicznych. Badania kliniczne często trwają stosunkowo krótko, więc mogą nie być w stanie wykryć wszystkich potencjalnych długoterminowych skutków ubocznych leku. RWE może dostarczyć danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w dłuższych okresach.
- RWE mogą być wykorzystywane do badania bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w określonych populacjach, takich jak dzieci, kobiety w ciąży i osoby starsze. Populacje te są często wykluczone z badań klinicznych, więc RWE może dostarczyć cennych danych na temat działania leków i leków biologicznych w tych populacjach.
W jaki sposób można wykorzystać RWE do wspierania zgłoszeń NDA/BLA?
RWE może być wykorzystywane do wspierania zgłoszeń NDA/BLA na kilka sposobów. Na przykład, RWE można wykorzystać do:
- Dostarczenie dowodów na bezpieczeństwo i skuteczność leku lub substancji biologicznej w warunkach rzeczywistych.
- Identyfikacja nowych populacji pacjentów, którzy mogliby odnieść korzyści ze stosowania leku lub substancji biologicznej.
- Generowanie danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku lub substancji biologicznej.
- Porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch lub więcej leków lub leków biologicznych.
Kluczowe zalety RWE przy składaniu wniosków NDA/BLA
- Szersza reprezentacja pacjentów: Badania RCT często charakteryzują się ścisłymi kryteriami kwalifikacji, co ogranicza różnorodność pacjentów biorących w nich udział. RWE obejmuje dane z bardziej zróżnicowanej populacji pacjentów, zapewniając szerszą perspektywę na działanie leku.
- Dane długoterminowe: RWE oferuje wgląd w działanie leku w dłuższych okresach, umożliwiając ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności - aspekt często pomijany w tradycyjnych badaniach klinicznych.
- Efektywność kosztowa: Wykorzystanie RWE może być bardziej opłacalne niż przeprowadzanie dodatkowych badań klinicznych, zmniejszając obciążenie finansowe twórców leków i potencjalnie obniżając ich ceny.
- Rzadkie choroby i specjalne populacje: RWE jest szczególnie cenne w ocenie leków na rzadkie choroby lub ocenie skuteczności terapii w określonych grupach pacjentów, w przypadku których prowadzenie badań RCT na dużą skalę może być niepraktyczne.
Wyzwania i rozważania
Chociaż integracja RWE ze zgłoszeniami NDA/BLA jest pozytywnym zjawiskiem, wiąże się ona z wyzwaniami. Zapewnienie jakości i wiarygodności RWE, zachowanie prywatności pacjentów i ustanowienie rygorystycznych metodologii analizy danych to kluczowe kwestie.
Ponadto istnieje potrzeba dalszej współpracy między FDA, twórcami leków i interesariuszami opieki zdrowotnej w celu ustalenia jasnych wytycznych i standardów stosowania RWE w podejmowaniu decyzji regulacyjnych.
Wnioski
Włączenie RWE do procesu podejmowania decyzji regulacyjnych obiecuje poprawić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leków, przyspieszyć proces opracowywania leków i zapewnić, że pacjenci otrzymają najbardziej odpowiednie leczenie. Chociaż nadal istnieją wyzwania, korzyści płynące z tego podejścia są niezaprzeczalne, a przemysł farmaceutyczny znajduje się u progu nowej ery w opracowywaniu leków - bardziej skoncentrowanej na pacjencie, opartej na danych i wydajnej.
Współpracując z ekspertem ds. regulacji, takim jak Freyr, firmy farmaceutyczne i biologiczne mogą śmiało wkroczyć w erę RWE i wykorzystać ten cenny zasób, aby zwiększyć swoje wysiłki w zakresie opracowywania leków.
