2 min read
Wzrost znaczenia danych RWE wBLA stanowi fundamentalną zmianę w kierunku bardziej zorientowanego na pacjenta, opartego na dowodach naukowych podejścia do oceny leków. Podejście to może przyspieszyć dostęp do terapii ratujących życie, szczególnie dla osób cierpiących na rzadkie choroby i mających niezaspokojone potrzeby medyczne. Rosnące znaczenie danych rzeczywistych (RWE) w wnioskach NDA New Drug Applications) / Biologics License Application (BLA) stanowi przełomowe podejście do oceny bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii i może zrewolucjonizować proces opracowywania leków oraz podejmowania decyzji regulacyjnych.
Zmieniające się stanowisko FDA
Istnieje kilka powodów, dla których FDA coraz większą wagę FDA do danych RWE.
- RWE może dostarczyć danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w rzeczywistych warunkach, w których pacjenci przyjmują leki zgodnie z ich przeznaczeniem. Dane te mogą uzupełniać dane zebrane z badań klinicznych, które często są przeprowadzane w kontrolowanych warunkach z ograniczoną liczbą pacjentów.
- RWE może być wykorzystywane do generowania danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leków i środków biologicznych. Badania kliniczne często trwają stosunkowo krótko, więc mogą nie być w stanie wykryć wszystkich potencjalnych długoterminowych skutków ubocznych leku. RWE może dostarczyć danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w dłuższych okresach.
- RWE mogą być wykorzystywane do badania bezpieczeństwa i skuteczności leków i leków biologicznych w określonych populacjach, takich jak dzieci, kobiety w ciąży i osoby starsze. Populacje te są często wykluczone z badań klinicznych, więc RWE może dostarczyć cennych danych na temat działania leków i leków biologicznych w tych populacjach.
W jaki sposób dane RWE mogą być wykorzystane do wsparciaBLA ?
RWE może być wykorzystywane do wspieraniaBLA na kilka sposobów. Na przykład RWE może być wykorzystywane do:
- Dostarczenie dowodów na bezpieczeństwo i skuteczność leku lub substancji biologicznej w warunkach rzeczywistych.
- Zidentyfikuj nowe grupy pacjentów, którzy mogliby odnieść korzyści ze stosowania leku lub produktu biologicznego.
- Generowanie danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku lub substancji biologicznej.
- Porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch lub więcej leków lub leków biologicznych.
Kluczowe zalety RWE wBLA
- Szersza reprezentacja pacjentów: Badania RCT często charakteryzują się ścisłymi kryteriami kwalifikacji, co ogranicza różnorodność pacjentów biorących w nich udział. RWE obejmuje dane z bardziej zróżnicowanej populacji pacjentów, zapewniając szerszą perspektywę na działanie leku.
- Dane długoterminowe: RWE oferuje wgląd w działanie leku w dłuższych okresach, umożliwiając ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności - aspekt często pomijany w tradycyjnych badaniach klinicznych.
- Efektywność kosztowa: Wykorzystanie RWE może być bardziej opłacalne niż przeprowadzanie dodatkowych badań klinicznych, zmniejszając obciążenie finansowe twórców leków i potencjalnie obniżając ich ceny.
- Rzadkie choroby i specjalne populacje: RWE jest szczególnie cenne w ocenie leków na rzadkie choroby lub ocenie skuteczności terapii w określonych grupach pacjentów, w przypadku których prowadzenie badań RCT na dużą skalę może być niepraktyczne.
Wyzwania i rozważania
Chociaż włączenie danych RWE doBLA jest pozytywnym zjawiskiem, wiąże się ono z pewnymi wyzwaniami. Niezbędne jest zapewnienie jakości i wiarygodności danych RWE, zachowanie prywatności pacjentów oraz ustanowienie rygorystycznych metodologii analizy danych.
Ponadto istnieje potrzeba dalszej współpracy między FDA, producentami leków i podmiotami działającymi w sektorze opieki zdrowotnej w celu ustalenia jasnych wytycznych i standardów dotyczących wykorzystania danych RWE w procesie podejmowania decyzji regulacyjnych.
Wnioski
Włączenie RWE do procesu podejmowania decyzji regulacyjnych ma na celu poprawę oceny bezpieczeństwa i skuteczności leków, przyspieszenie procesu ich opracowywania oraz zapewnienie pacjentom najbardziej odpowiedniego leczenia. Chociaż nadal istnieją wyzwania, korzyści płynące z takiego podejścia są niezaprzeczalne, a przemysł farmaceutyczny stoi u progu nowej era opracowywaniu leków — ery bardziej skoncentrowanej na pacjencie, opartej na danych i wydajnej.
Współpraca z ekspertem ds. regulacji, takim jak Freyr, firmy farmaceutyczne i biologiczne mogą z pewnością wkroczyć era i wykorzystać to cenne źródło informacji do usprawnienia swoich działań w zakresie opracowywania leków.
